临床疗效及疾病预后研究.ppt

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1、临床疗效和疾病预后研究主讲人：燕虹科学研究证据心肌梗死后心律失常是否应常规应用I类抗心律失常药过去的临床药理实验表明，恩卡尼(Encainide)和氟卡尼(F1ecainide)能降低AMI病人室性心律失常的发生率。1987—1988年，欧美多中心合作进行了著名的“心律失常抑制试验”，从选择的2315例研究对象的结果发现，服药组病死率明显高于安慰剂对照组(分别为4．5％和1．2％)，从而否定了这一疗法，美国随即禁止恩卡尼的生产，并限制了氟卡尼的应用。科学研究证据阿司匹林对急性心肌梗死的疗效阿司匹林对冠心病心肌梗死的疗效直至80年

2、代初期仍有较大争论。欧美等多国组织了多中心临床试验，观察了17000例病人，结果证实口服阿司匹林(162．5mg／d×4周)可显著降低AMI患者发生心肌梗死后35天的病死率，减少非致命再梗死。1988年，ISIS-2多中心临床试验结果发表以后，在世界范围内开始广泛使用阿司匹林治疗AMI，使用率高达70％-80％，AMI临床治疗水平无疑大大提高。科学研究证据β受体阻滞剂与充血性心力衰竭药理实验证明，β受体阻滞剂可抑制心肌收缩，不利于充血性心力衰竭的改善。多中心临床试验肯定了β受体阻滞剂的疗效，使临床决策由不用β受体阻滞剂转为合理使

3、用β受体阻滞剂。第一节概述一、流行病学实验的概念流行病学实验（epidemiologicalexperiment），也即实验流行病学(experimentalepidemiology)，是将满足实验目的的人群随机地分为实验组和对照组（或不同水平试验组），由研究者有控制地给予实验组人群实验措施或干预措施，对照组不给，随访并比较两组（或多组）人群的结局，从而判断该措施是否有效及效果大小。二、流行病学实验的特点1.人为施加干预2.随机化3.设立严格的对照组4.前瞻观察效应三、流行病学实验的分类按所选研究对象分类临床试验(clinica

4、ltrial)：研究对象基本单位是病人个体。是用来检验或确定某事物（如药物）质量、安全性、价值或有用性的实验。现场试验(fieldtrial)：以未患所研究疾病的人为研究对象。在一定区域或实地环境下进行。研究期间长，受控条件较差。其处理分配单位是个体。社区干预试验(communityinterventiontrial)：也叫社区干预项目（communityinterventionprogram，CIP）或者社区实验(communitytrial)，其研究对象基本单位是社区人群而不是个体。有些实验研究不适合以个体为单位来进行，而更

5、适合于以社区或某一地理区域为单位来划分实验组和对照组，如食盐加碘预防地方性甲状腺肿、自来水加氟预防龋齿等。按设计方法分类随机化对照试验类实验(quasi-trial)又称半试验(semi-trial)：一个完全的流行病学实验必须具备前瞻性、合理设置对照、干预措施和随机化分组四个基本特征，如果一项实验研究缺少一个或几个基本特征，这种实验研究叫类试验。通常为有对照组但没有随机分配，或完全没有对照组，受控条件差。三、流行病学实验的分类第二节临床疗效研究一、临床疗效研究的重要性临床治疗本身的复杂性许多疾病产生的机理并未完全了解，多病因共

6、同作用治疗措施本身可以对人体产生多方面的作用人体疾病的复杂性：轻重、病程、并发症、药物间的作用避免下结论时的主观性二、临床疗效研究的特点首选临床试验。（一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循四大原则（二）研究对象具有特殊性（三）要考虑医学伦理学问题（四）要科学评价临床疗效设立对照的原则影响临床试验结果的因素：1、不能预知的结局不设立可比的对照组，则很难与预防措施的真实效果区分开2、霍桑效应：由人的心理作用引起的药物的非特异性效应，通常指正性作用。3、安慰剂效应：某些疾病患者由于依赖医药而表现的一种正向心理效应。4、疾病自行缓解5

7、、潜在的未知因素的影响设置对照的意义1、科学地评定药物疗效或措施效果2、排除非研究因素对疗效的影响3、确定治疗的毒副反应的正确方法随机化原则Fisher在1935年首先提出随机化概念并应用在农业实验中。RonaldAylmerFisher随机化原则两层含义：随机抽样即每个患者有同等机会被抽中。控制选择偏倚。随机分组每个受试者进入各组的概率相等，也就使得非处理因素在组间的分配是比较均衡的，样本越大均衡程度越高。控制混杂偏倚。随机≠随便盲的原则减少信息偏倚重复原则首选临床试验。（一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循四大原则（二）研

8、究对象具有特殊性（三）要考虑医学伦理学问题（四）要科学评价临床疗效二、临床疗效研究的特点二、临床疗效研究的特点首选临床试验。（一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循四大原则（二）研究对象具有特殊性（三）要考虑医学伦理学问题（四）要科学评价临床疗效临床试验中的道德