临床疗效和疾病预后研究(41)

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1、临床疗效和疾病预后研究天津医科大学公共卫生学院流行病学教研室齐秀英1内容:一、流行病学实验概述二、临床疗效研究三、疾病预后研究23（一）概念流行病学实验(epidemiologicalexperiment):又称实验流行病学(experimentalepidemiology)或干预试验(interventiontrial)，是将研究人群随机分为实验组和对照组，以研究者所控制的措施给予实验组人群后，随访并比较两组人群的结局发生率，以判断措施的效果。一、流行病学实验概述45（二）基本特点1.前瞻前瞻性研究，从“因”到“果”2.干预施加人为干预措施3.随机研究对象随机分配到比较组4.对照有平行

2、的或可比的对照组6（三）与队列研究的比较1.相同点：（1）均可验证病因假设。（2）都在现场选择研究对象，并要求两组可比。（3）均可采用盲法进行观察。2.主要不同点：（1）分组方法不同。（2）有无干预措施。7（四）主要类型1.临床试验（clinicaltrial）：是以病人个体为单位，对某种药物或治疗方法的效果进行检验和评价。2.现场试验（fieldtrial）：是以健康个体为单位，对某种预防措施的效果进行评价。3.社区试验（communitytrial）：又称社区干预项目（communityinterventionprogram,CIP），是以人群为整体进行实验观察，对某种预防措施或方法的效果

3、进行考核或评价。8（五）设计方法1.随机对照试验（randomizedcontrolledtrial,RCT）：是将研究人群随机分为实验组和对照组，将研究者所控制的措施给予实验人群后，随访观察并比较两组人群的结局，以判断措施的效果。（临床试验、现场试验）2.类实验（quasi-experiment）：又称半实验（semi-experiment），即缺少一项或几项实验研究基本特征的实验研究。包括：有对照组但没有随机分配，或完全没有对照组。（社区试验）9（六）基本原则1.设立对照的原则可去除非干预措施的干扰作用。2.随机化的原则可保证各组除了干预措施不同，其他因素尽可能相同。3.盲的原则可减少或消

4、除由主观因素所产生的偏倚。10（七）主要用途1.用于验证病因假设。2.用于评价疾病预防措施的效果。3.用于评价保健设施和保健工作的效果。4.用于评价某种新药、疗法的效果。11二、临床疗效研究临床试验的分期：Ⅰ期临床药理学毒理学研究（10-30人，安全性）Ⅱ期疗效的初步临床研究（100-300人，RCT）Ⅲ期全面的疗效评价（1000-3000人，多中心）Ⅳ期上市后的监测（不良反应、远期疗效等）12（一）明确实验研究目的目的要明确（验证病因或考核效果），目标要具体（降低病死率或提高治愈率）。（二）确定研究对象根据研究目的，制订入选标准和排除标准。干预措施对其有效、无害的人群预期结局事件发生率较高的

5、人群容易随访的人群依从性好、乐于接受并坚持试验的人群可选择：需排除的研究对象:对干预措施禁忌者、无法追踪者、可能失访者、拒绝参加实验者及不符合入选标准者。131.影响样本大小的主要因素：（1）研究人群中研究事件的发生率或均数；（2）α水平；（3）把握度（１－β）；（4）单侧或双侧检验；（5）研究对象分组数量。（三）样本含量的估计142.样本量的计算：分类变量样本量（研究事件发生率）连续变量样本量（均数）s:标准差d:两组连续变量均值之差15（四）设立严格的对照1.设立对照的意义：（1）取得研究指标的数据差异；（2）排除非干预因素对研究结果真实性的影响。2.影响疗效的其它因素：（1）不能预知的结

6、局（个体生物学差异）（2）向均数回归（疗效与自然病程相偶合）（3）霍桑效应（与干预无关，是一种正向心理、生理效应）（4）安慰剂效应（placeboeffect）（5）潜在的未知因素的影响16（1）标准疗法对照（阳性对照、有效对照）：适用于已有肯定疗效治疗方法的疾病。（2）安慰剂对照（阴性对照）：安慰剂：不含有效成分，但外形、颜色、大小和味道与实验药物或制剂极为相近。通常用乳糖、淀粉、生理盐水等成分制成。所研究的疾病尚无有效的防治药物时才使用。（3）交叉对照：每个研究对象兼作实验组和对照组成员（4）互相对照：同时评价几种药物的疗效（5）自身对照3.对照方式17内容：1.随机抽样：使总体中的每个个

7、体都有同等的机会被抽取作为研究对象。2.随机分组：所有的研究对象都有同等的机会被分配到实验组或对照组。目的：平衡实验组和对照组各种已知和未知的混杂因素，使两组具有可比性。方法：简单随机化、区组随机化、分层随机化。（五）随机分组18（六）盲法的应用盲法（blinding或masking）：是指研究对象或研究者不知道研究的分组情况，即不知道某研究对象到底接受什么样的干预。（可减少或消除由于主观因素所产