临床试验和疾病预后的研究

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1、南京医科大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系第六章临床试验和疾病预后的研究ClinicalTrial实践是检验真理的唯一标准实验是验证假设的最好方法1、试述“观察性研究”的局限性？2、何谓实验？“实验”和“观察”的区别？3、如何评价某药物的疗效和不良反应？4、如何评价某种疾病的预后？问题与讨论流行病学的研究方法横断面调查生态学研究病例对照研究队列研究描述性研究分析性研究理论性研究流行病学研究方法观察法实验法数理法临床试验现场试验实验性研究个体试验社区试验三种常用流行病学方法的关系time将来现在过去疾病暴露随访回忆疾病暴露疾病疾病暴露现况调查病例对照研究队列研究

2、观察性研究有了观察性研究是不是就可以解决流行病学的问题呢？思考观察性研究的天然缺陷容易产生偏倚，偏倚控制的程度决定了研究的科学质量及其结果的可信性选择偏倚和信息偏倚通过严谨的设计或改进的调查或检查方法可以很好控制。观察性研究中控制混杂主要措施是匹配、分层分析和多因素分析观察性研究的天然缺陷混杂因素的控制建立在预先确切知道混杂因素，并收集它们的资料。观察性研究中，暴露组和对照组（病例组和对照组）是“自然”形成的比较，永远无法保证组间在混杂因素方面具有必然的可比性，因此混杂就成了任何观察性研究不可避免的天然缺陷解决混杂最完美的方法－随机分组随机分组无需知道混杂因素是

3、什么，无需收集相关资料，也无需进行统计学调整，可以无选择地平衡组间所有有关和无关的因素，从而也提供了完美解决混杂的方法这一切就需要借助于实验流行病学的方法，其中以随机对照试验尤为最佳，而多重严格的偏倚控制措施也使得随机对照试验成为人群中确定因果关系的最可靠的方法，也成为流行病学研究的金标准临床试验定义临床试验(clinicaltrial)是将确诊某病的患者作为研究对象，将其随机分为试验组与对照组，将研究者所控制的措施给予试验人群后，随访并比较两组人群的结果，以判断措施的效果的一种前瞻性试验研究。随机分组研究对象（病人）实验组对照组有效无效有效无效有效率有效率临床

4、试验原理药物手术预防措施治疗方案（如肿瘤化疗)特定形式的治疗单元的评价（如冠心病监护病房的作用)临床试验的内容临床试验的基本特征研究对象是患者实验性研究--干预措施一种特殊的前瞻性研究实验设计严格--随机、对照、盲法对照随机化盲法重复临床试验设计的基本原则设立对照组的重要性干预后所产生的病情变化，不仅仅是所给干预的特异性作用结果，还可能包含：不可预知的结局：个体、环境因素疾病自然史：疾病的自行缓解霍桑效应：某些疾病的病人，因迷信权威或厌恶某医生或医院而产生一种心理效应，对疗效产生正负两方面的影响安慰剂效应：心理影响生理除了未接受所考核的治疗措施外，其病情特点和预

5、后因素，以及同时接受的其它治疗措施均应与治疗组病例相同，即治疗组和对照组应均衡可比随机化所有的研究对象有完全等同的机会被分配到实验组或对照组中去，使实验结果具有很好的可比性。各种已知的或未知的可能影响所考核结果的因素（如年龄、性别、病情程度和并发症等）也被机会均等地分配到实验组和对照组中。最高论证强度，最真实地反映所研究干预措施的临床疗效。盲法避免：人的主观心理因素会对研究结果产生影响分配在对照组的患者依从性不佳重复在相同的条件下重复实验。消除非处理因素影响的又一重要手段新药临床试验评价治疗措施的效果诊断研究病因学研究预后研究临床试验的用途新药临床试验评价治疗措

6、施的效果诊断研究病因学研究预后研究临床试验的用途随机对照试验-真实验（RandomizedControlledTrial，RCT）非随机对照试验-类实验（quasi-experiment）临床试验的分类流行病学实验研究－按所具备设计的基本特征真实验trueexperiment真实验(trueexperiment)对照前瞻干预随机流行病学实验研究－按所具备设计的基本特征类实验quasi-experiment类实验(quasi-experiment)真实验(trueexperiment)对照前瞻干预随机不设对照组自身前后比较与已知干预措施比较设对照组不能随机分组随机

7、对照试验将研究人群随机分为试验组与对照组，将研究者控制的措施给予试验人群后，随访观察并比较两组人群的结局，以判断措施的效果。（RandomizedControlledTrial，RCT）Ⅰ期临床试验：10-30人，临床药理学和人体安全性评价，观察人体耐受程度和药代动力学：给药方案Ⅱ期临床试验：RCT，100-300人，初步评价药物的有效性和安全性，推荐临床用药剂量：临床疗效初评价Ⅲ期临床试验：多中心RCT，进一步确定有效性，监测副作用，收集安全用药信息：临床疗效验证评价Ⅳ期临床试验：新药批准上市后监测临床试验分期流程平行设计（paralleldesign）交叉设

8、计（crossoverd