医学统计学方法及其临床应用_观察性研究的设计 与.pdf

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1、观察性研究的设计与数据分析中山大学公共卫生学院医学统计与流行病学系张晋昕2018年9月1观察性研究(observationalstudy，survey)定义：在不对研究对象施加任何干预措施的情况下，通过观察或访问的方法，客观地记录被研究事物的状况，用于描述疾病或健康状况在人群中的分布，并探索暴露和疾病时间关系的一类方法。由于没有干预措施，也被称为非实验研究（non-experimentalstudy）。2伦敦宽街霍乱流行的地区分布1854年秋季，伦敦宽街爆发霍乱，10天内死去500多人，在霍乱爆发后的6天内发病严重

2、的街道有3/4以上的居民离去。3当时霍乱病原体尚未发现，英国医师John.Snow集中精力调查发生疫情的地点和死亡病例，通过观察性流行病学调查方法，发现几乎所有的死亡病例都发生于离宽街水井不远的地方，且他们都饮用宽街供水站的水。Snow根据疾病分布进行分析，霍乱暴发与宽街供水站的水井有密切关系，而以后的研究进一步证实了这一假设。经封闭水井，爆发即告终止。4观察性研究特点•研究过程中没有人为施加干预措施，而是客观地观察记录现状及其相关特征，这里的研究因素（居住地、吸烟量、家族史）是客观存在的;•混杂因素不能通过随机分

3、组的方法来平衡，如拟了解和比较有、无肿瘤家族史对肿瘤病人预后的影响。5•观察性研究中可能存在很多混杂，一般认为该类研究所获得的证据质量较随机对照试验要低。•然而，近些年越来越多的研究指出，设计良好的观察性研究能够提供干预效果的有用信息，证据的力度有时并不比随机对照试验差。6观察性研究的应用•评估潜在有害因素（暴露）对健康的影响•描述疾病或治疗模式的现状•发现罕见转归（如药物不良事件监测）•探索疾病可能的病因和预防措施7观察性研究的分类•描述性研究（descriptivestudy）调查或记录疾病或健康问题在人群中的

4、分布特征、发生和发展规律，为病因研究提供假设和线索。–横断面研究（cross-sectionalstudy）–生态学研究（ecologicalstudy）•分析性研究（analyticalstudy）通过分析疾病与研究因素间的关系，探索或验证病因及疾病的影响因素，为疾病的预防或控制提出干预措施。–病例-对照研究（case-controlstudy）–队列研究（cohortstudy）8内容•横断面研究•病例对照研究•队列研究9研究类型与时间的关系过去现在将来回顾性研究：前瞻性研究：横断面病例对照研究队列研究研究时间

5、101.横断面研究Cross-sectionalstudy11横断面研究基本概念：在特定时间点与特定范围内，以个人为单位收集并描述人群中的有关变量(因素)以及疾病或健康状况的分布情况；并分析有关因素与疾病之间的关系。又称现况调查或患病率（prevalencestudy）研究121314151617横断面研究的目的与应用范围掌握目标群体中疾病或健康状况的分布提供疾病病因研究的线索确定高危人群评价疾病监测、预防接种等防治措施的效果18横断面调查的类型普查（census）抽样调查（Samplingsurvey）19普查（

6、census)•概念：在特定时点或时期、特定范围内（某一地区或具有某种特征）的全部人群均为研究对象的调查。2021普查（census)•早期发现、早期诊断和早期治疗某些疾病•了解疾病和健康状况的分布•了解当地居民的健康水平•了解人体各类生理生化指标的正常值范围22抽样调查（Samplingsurvey）•概念：通过随机抽样的方法，对特定时点、特定范围内人群的一个代表性样本进行调查，以样本的统计量来估计总体参数所在范围。2324抽样调查（Samplingsurvey）推论总体μ和π样本x、p抽样目标人群研究人群25常

7、用抽样方法1.单纯随机抽样(simplerandomsampling)2.系统抽样(systematicsampling)3.整群抽样(clusteringsampling)4.分层抽样(stratifiedsampling)5.多阶段抽样(multistagesampling)261.单纯随机抽样（simplerandomsampling)10,000→200ID.0001000200030004…10,000RND.6169489503071639…3298先将调查总体的全部观察单位编号，再用随机数字表或抽签等

8、方法随机抽取部分观察单位组成样本，每个单位被抽中的概率相等。272.系统抽样(systematicsampling)：又称等距抽样或机械抽样。先将总体的观察单位按某一顺序号等分成k个部分，再从第一部分随机抽取第n号观察单位，依次用相等间隔，机械地从每一部分各抽一个观察单位组成样本。28系统抽样欲了解某单位职工HBsAg阳性率，该单位有职工1000人，按系统抽