临床科研设计-观察性研究设计

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1、临床科研设计(4)——观察性研究设计盲法对照随机伦理均衡重复如何设计一个临床研究=一个“破绽尽可能少”的故事=基本要素+基本原则+分析方法+质量控制研究对象研究因素效应指标分析方法质量控制研究时有无设计人为干预因素？实验性研究观察性研究是否随机有无对照组分析性研究描述性研究时间方向队列研究非随机对照试验随机对照试验病例对照研究横断面研究有无有无否是暴露→结局结局→暴露观察性研究设计队列研究病例对照研究描述性研究临床注册研究队列研究（cohortstudy)：选定暴露及未暴露于某因素的两种人群，追踪其各自的某种疾病结局，比较两者疾病结局的差异，从而判定暴露

2、因子与发病或死亡有无因果关联及关联大小的一种观察研究方法。队列研究又称发病率研究、前瞻性研究、定群研究或随访研究。队列：指有共同特征或有共同经历一群人。队列可分为两种：（1）固定队列：指人群都在某一固定时间或一个短时期内进入队列，不再加入新成员。（2）动态队列：指随时可以增加新成员的队列。暴露(exposure):指接触过某种物质、具备某种特征或处于某种状态。队列研究的种类前瞻性队列研究历史性队列研究双向性队列研究时间顺序过去现在将来历史性队列双向性队列前瞻性队列回顾性收集已有的历史资料回顾性收集已有的历史资料继续前瞻性收集资料前瞻性收集资料队列研究类型

3、示意图前瞻性队列研究ProspectiveCohortStudy研究队列的确定是现在(concurrent)根据研究对象现在暴露分组需要随访(follow-up)结局在将来某时刻出现优点:时间顺序增强病因推断可信度直接获得暴露与结局资料，结果可信能获得发病率缺点:所需样本量大，花费大，时间长影响可行性前瞻性队列研究选择指征要有明确的目的和检验假设所研究疾病的发生率或死亡率不低于5‰足够的观察人群和暴露情况，能完成随访并取得可靠结局资料有确定结局简便、可靠、可行的手段足够的人力、财力和物力历史性队列研究Historical(Retrospective)Co

4、hortStudy根据研究开始时研究者掌握的有关研究对象在过去某时刻的暴露情况的历史材料分组不需要随访，研究开始时结局已出现优点:短期内完成资料的收集和分析时间顺序仍是由因到果省时、省力、出结果快缺点:缺乏混杂因素的资料，影响可比性。需要足够完整可靠的过去某段时间有关研究对象的暴露和结局的历史记录或档案材料双向性队列研究Mixed(Ambispective)CohortStudy研究队列的确定是过去；根据研究对象过去某时刻的暴露情况分组；需要随访；结局可能已出现。队列研究的用途1.检验病因假设2.描述疾病的自然史3.评价自发的干预效果确定研究因素确定研究

5、结局确定研究对象确定样本大小资料收集与随访质量控制资料的整理与分析队列研究的设计和实施主要暴露因素确定研究因素可能影响结局暴露因素混杂因素人口学特征等暴露测量调查前有明确的规定，尽可能采用国内外统一的标准。结局是研究队列中预期结果事件发病死亡各种化验指标生理特征变化确定研究结局结局一次研究可有多个结局吸烟慢性支气管炎冠心病肺癌结局的测量采用国际或国内通用的标准确定研究对象与暴露因素有关具备暴露特征的人群（1）职业人群（2）特殊暴露人群（3）一般人群（4）有组织的人群团体1.暴露人群的选择应注意其与暴露人群的可比性（对照人群除未暴露于所研究的因素外，其它各

6、种因素或人群特征应尽可能与暴露人群相同）。2.对照人群的选择非暴露人群或全人群中所研究疾病的发病率p0暴露组与非暴露组的发病率之差显著性水平α检验效能1-β确定样本大小1.影响样本含量参数2.样本大小的计算公式法条件暴露组和对照组样本含量相等：两个发病率的平均值P1：暴露组预期发病率P0：对照组预期发病率1.随访的对象和内容暴露组和对照组同等对待。随访内容：1)确定研究对象是否仍处于观察之中。2)确定研究人群中的结局事件。3)进一步收集有关暴露和混杂因素的资料，以备分析资料时用。资料收集与随访3.观察终点和终止时间（1）观察终点：指观察对象出现了预期的结

7、局，至此就不再继续观察该对象。（2）观察终止时间：指整个研究工作观察的截至时间。即随访期，可根据潜隐期确定。2.方法利用记录或档案；特殊随访：定期体检、访问等；对环境做调查或检测。调查员选择调查员培训制定调查员手册监督质量控制资料的整理1.原始资料要进行核查、检错、弥补，使之完整可靠。2.资料编码、归纳、输入计算机，利用适当的软件统计分析。资料的分析1.描述性统计（1）描述研究对象的一般特征（2）均衡性检验2.统计性推断相对危险度RR（relativerisk）意义暴露组发病或死亡的危险是非暴露组的多少倍RR值越大，暴露的效应越大，暴露与结局关联强度越大

8、Ie：暴露组率Io：非暴露组率意义吸烟者因肺癌死亡的危险是非吸烟者的10.7倍吸