沙利度胺治疗骨髓增生异常综合征临床研究

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1、沙利度胺治疗骨髓增生异常综合征临床研究【关键词】沙利度胺；治疗；骨髓增生异常综合征1研究目的骨髓增生异常综合征患者骨髓微环境中存在免疫异常介导的免疫损伤，导致造血细胞的过度凋亡。同时骨髓中存在血管新生，并且血管新生的相关蛋白如血管内皮生长因子(VEGF)、碱性成纤维细成长因子(bFGF)、肝细胞生长因子(bFGF),肝细胞生长因子(I1GF),血管生成素Tie-1等正调控因子表达明显增高。沙利度胺具有调节血管新生相关因子的表达，抑制血管生成并通过调控基质细胞的数量和功能来改善骨髓微环境，成为治疗骨髓增生异常综合征的•个新方法。2研究意义骨髓增生异常综合征是一

2、组起源于多髓造血丁细胞的恶性克隆性疾病，表现为一系或多系细胞减少，治疗尚无满意的治疗。患者以往治疗多数服用司坦畔醇、环砲素，疗效不好，长期依靠输血维持生命，许多患者因多种原因放弃治疗，最终临床死亡。近年来的研究提示骨髓增生界常综合征患者骨髓中存在免疫界常介导的免疫损伤以及血管新生，沙利度胺具有抗血管生成和免疫调节作用，具有抗肿瘤效应，成为治疗骨髓增生异常综合征的一个新方法。3技术在国内外的应用情况Zorat等在2001年用沙利度胺治疗30例骨髓增生异常综合征患者初始剂量为100mg/d,根据患者耐受情况逐渐增至400mg/d,治疗12周后33%的患者红系得到

3、改善，其屮脱离输血6例，一年后疾病出于缓解期4例。山东大学齐鲁医院血液科黄涛等于2005年一一2007年应用沙利度胺治疗19例，低危骨髓增生异常综合征患者初始剂量30mg/d,每晚睡前口服无不良反应，加至300mg/d,以100mg/d-200mg/d范围内最大耐受剂量维持治疗6个月，结果血液学缓解率47%,总有效率84%4研究过程概述4.1适应征应用低危、中危-I骨髓增生异常综合征患者包括：①骨髓原始细胞〈5%；②染色体核型好｛正常?Ydel(5q)del(20q)｝；③血细胞减少没有或一系4.2禁忌征沙利度胺有明显的致畸作用，孕妇禁用。4.3注意事项有生

4、育能力的妇女在服用该药之前必须进行妊娠试验，且必须应用有效的节育方法，男性患者应用该药是也需釆取节育措施。4.4不良反应多发性神经炎、困倦、头晕、头痛、便秘、恶心、呕吐、口干、皮肤干燥、皮疹停药后均可消失。4.5应用方法我们在确诊低危、中危-I骨髓增生异常综合征患者22例，此前冇或未应用司坦卩坐醇、环抱素，应用沙利度胺起始剂量50mg/d每晚口服，一周后增加到100mg/d,两周后增加到200mg/d,同时给予保肝及对征治疗，部分患者出现头晕、头痛、便秘以及肢体麻木情况，给予相应的治疗，可以缓解，每周监测血常规及肝功能。5技术临床应用效果评价根据骨髓增生异常

5、综合征国际工作组提出的疗效标准分血液学缓解标准和血液学指标改善标准判断临床疗效。血液学缓解标准分为完全缓解、部分缓解、稳怎、失败以及复发。血液学指标改善标准分别从血红蛋白、血小板、中性粒细胞三方面评判。6评判结果确诊低危、中危-I骨髓增生异常综合征22例患者治疗均在3个月以上，治疗持续时间最短16周，最长90周。2例脱离输血，16例患者血红蛋白由30-40g/L升至50-80g/L,不同程度减少输血频度，每个患者每个月减少输血约800-1200ml，总有效率达81.8%o7结论沙利度胺用于治疗中低危骨髓增生异常综合征患者既经济、方便、安全、不良反应少，尤其对

6、那些依赖红细胞输注的骨髓增牛异常综合征患者疗效明显，可作为治疗MDS首选的单一或联合用药，尤其是联合用药。乂减少了患者输血频率，提高了患者的生存质量，降低了患者的死亡率。参考文献[1]肖志坚，郝玉书•骨髓增生异常综合征的诊断和治疗[J]・中华血液学杂志,2004,25(1)：61-62.[2]肖志坚，郝玉书•骨髓增生界常综合征的诊断分型与预后判断及疗效标准[J]•中华内科杂志，2002,41(12)：846-848.[3]ZoratF,ShettyV,D,etal,theclinicalandbiologicaleffectsofthalidomideinp

7、atientswithmyelodysplasticsyndromes[J].BrJhaematol,2001,115(4)：881-894.