小剂量马法兰联合沙利度胺治疗老年骨髓增生异常综合征疗效观察.doc

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1、小剂量马法兰联合沙利度胺治疗老年骨髓增生异常综合征疗效观察［中图分类号JR551.31［文献标识码］B［文章编号］1672-4208(2010)11-0081-02骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyn—dromes,MDS)是一组起源于造血干细胞的获得性克隆性疾病。MDS的治疗方案虽然很多，但由于疗效有限，目前诡无共识方案。近年来笔者采用小剂量马法兰联合沙利度胺治疗老年MDS屮的RAEB-I及RAEB-II亚型患者10例，取得初步疗效，报道如下。1、资料与方法1、1临床资料2006年6月一20

2、09年3月门诊及入院治疗的RAEB-I、RAEB—II患者10例，入选时符合下列标准:符合2001年WHO制定的MDS分型中RAEB-I、RAEB-II的诊断标准；年龄260岁；无严重心、肝、肾功能障碍，无明显感染和出血倾向。其屮男6例，女4例;RAEB-I4例、RAEB-II6例，诊断后至本方案治疗前时间为1一6个月,部分患者曾使用雄激素、维甲酸等治疗，治疗前血常规及骨髓情况见表1。1.2治疗方案马法兰2mg,每LI1次，早餐后口服，定期观察病情，如骨髓幼稚细胞无进行性增加，持续用药6个月；沙利度胺起始剂量10

3、0mg,毎LI1次，晚睡前口服，并逐渐将剂最增加至200mg/a,持续川药6个月。治疗期间如病情需要可予以支持或成分输血。1.3疗效判定及观察指标依据标准依据2006年MDS国际工作组仃WG)疗效修订标准,骨體完全缓解：骨髓原始粒细胞W5%,外周血血红蛋A(lib)^110g/L,血小板(PLT)l>100X10⁹/L,中性粒细胞绝对值Nl.OX10⁹/L；部分缓解：其他条件均达到完全缓解(CR)标准，但骨髓原始细胞仅较治疗前减少$50%，但仍>5%；病情稳定：未达到部

4、分缓解(PR)的最低标准，但至少有8周以上无疾病进展证据；失败：治疗期间死亡或病情进展，患者表现为血细胞减少加重，骨髓原始细胞百分率增高或进展为较治疗前更晩期的FBA亚型。治疗期间定期进行血细胞计数及分类，骨髓涂片及分类计数，监测心、肝、肾功能。2、结果2.1治疗效果治疗满6个月后进行疗效评价。骨髓CR2例，PR2例，病情稳定3例,治疗失败3例。2.2药物不良反应1例患者在治疗3个月时因3系细胞进行性下降、骨髓增生明显减低而停药，死于呼吸道感染。2例患者岀现轻度肝功损害，未见明显恶心、呕吐。3例患者出现便秘经对症

5、处理可耐受，3例患者有轻度嗜睡、症状不重可耐受。3、讨论1996年口本Omoto等首次报道小剂量马法兰(2mg/d,口服)治疗21例高危老年(屮位年龄65岁)MDS患者,7例获得CR,达CR时马法兰总剂量为(140土⑼mg,中位CR时间为14.5个月，取得了一定疗效。国内有学者单用小剂量马法兰治疗屮、高危MDS患者，总有效率达66.7%。Raza等报道利用沙利度胺联合拓扑异构酶T抑制剂治疗高危MDS,有24%患者血液学进步，30%的患者骨髓原始细胞下降50%以上。既往我们多采川骨化二醇、维甲酸、小剂暈阿糖胞卄等治

6、疗RAEB-I及RAEB-II,疗效甚微。木纟R病例采用小剂量马法兰联合沙利度胺治疗RAEB-I、RAEB-IIMDS患者10例,除1例患者因骨髓增生受抑,死于上呼吸道感染外，其余9例患者完成疗程。小剂量马法兰联合沙利度胺治疗老年MDS,不良反应小，用笏较方便，可作为基层医院治疗屮、高危MDS患者的方法么一。