抗胸腺球蛋白联合环孢素a治疗儿童再生障碍性贫血的疗效观察

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1、抗胸腺球蛋白联合环抱素A治疗儿童再生障碍性贫血的疗效观察朱琳1,2胡珊1王真3(1江西医学高等专科学校334000;2江西省上饶市第五人民医院334000)(3江西省上饶县人民医院334000)【摘要】目的:观察抗胸腺球蛋白(ATG)联合环抱素A(CsA)治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效。方法:回顾性分析52例在我院治疗且随访时间超过3个月AA患儿的临床资料,其中重型再障(SAA)24例,慢性再障(CAA)28例,按治疗方案不同分为A组(单用CsA治疗),B组(ATG联合CsA治疗),比例两组患儿的疗效。结果:CAA组患儿的总有效率为82.1%,SAA组患者总有效率为50.0%,C

2、AA组明显高于SAA组;CAA患儿屮接受A组治疗27例,总有效率为81.5%,接受B组治疗1例,总有效率100.0,两组差异无统计学意义(P>0.05);24例SAA患儿中接受A组治疗总有效率25.0%,接受B组治疗总有效率75.0%,B组有效率高于A组,差异有统计学意义(P<0.05)o结论:ATG联合CsA治疗儿童SAA疗效佳,可以作为缺乏合适供体进行造血干细胞移植患儿首选。【关键词】抗胸腺细胞球蛋口环抱素A再生障碍性贫血儿童【屮图分类号】R720.5【文献标识码】A【文章编号】2095-1752(2014)24-0224-02再生障碍性贫血(AA)简称再障,是一组以全

3、血细胞减少为主要表现的骨髓造血功能衰竭性疾病,是儿童血液病屮最为常见的一种[1]。AA的发病机制尚未完全阐明,目前认为淋巴细胞介导的免疫功能障碍是其主要原因,因此临床治疗方案主要为免疫抑制和造血干细胞移植⑵。但是由于造血干细胞移植费用昂贵,配型困难,多数患者选择免疫抑制治疗。现总结我院2005年至2011年收治的AA患儿的临床疗效,报道如下。1资料与方法1.1一般资料冋顾性分析2005年1月至2011年1月,我院血液科收治的87例AA患儿,其中接受治疗并且门诊随访吋间超过3个月的患儿52例,男32例,女20例,年龄0.4-15岁,中位年龄6.5岁。按2001年中华医学会修订的小儿再生障

4、碍性贫血诊疗建议⑶分型,分为重型再障(SAA)24例,慢性再障(CAA)28例。按治疗方法不同分为:A组:单用环孑包素(CsA)治疗,B组:CsA联合兔源抗胸腺细胞球蛋白(r-ATG)治疗。1.2治疗方法1.2.1r-ATG:(法国赛达药厂生产)2.5zv5mg/(kg·d),静脉缓慢滴注12-18h,连续使用5d,期间适量应用地塞米松、甲基泼尼松等皮质激素,根据病情需要输注单采血小板。1.2.2CsA:(华北制药股份有限公司生产)初始剂量3~5mg/(kg·d),分为2次口服,监测血药浓度,酌情调整CsA剂量,以达到理想的血药浓度,至少使用3个月,定期监测

5、肝、肾功能,见效后逐渐减量至0.5-2mg/(kg·d),继续维持使用3个月以上。1.2.3雄激素:均辅以安雄40-80mg/d,分2次口服,取得明显血液学改善后,逐渐减量,减至半量,维持3~5个月后停药。1.3疗效评价按《小儿再生障碍性贫血诊疗建议》[4]:(1)基本治愈:贫血和出血症状基本消失,血红蛋白男>120g/L,女>100g/L,白细胞>4.0×109/L,血小板>80×109/L,随访1年以上无复发;(2)缓解:贫血和出血症状消失,血红蛋白>120g/L,白细胞>3.5×109/L,血小

6、板有一定程度增加,随访3个月病情稳定或继续进步;(3)明显进步:贫血和出血症状明显改善,不需要输血,血红蛋白比治疗前增加30g/L以上,并且维持3个月不下降;(4)无效:症状和血象无明显进步。前3项为治疗有效。1.4统计学处理采用SPSS19.0统计软件进行统计学处理。计数资料采用χ2检验进行比较,以P<0.05为差异具有统计学意义。1结果2.1总体治疗效果52例患儿随访终点吋间为2011年6月,平均随访时间34个月(4~83个月)。CAA组与SAA组患儿的总有效率分别为82.1%和50.0%,CAA组明显高于SAA组,差异有统计学意义(P<0.05),见表表152

7、例患儿总体治疗效果[n(%)]2讨论AA是一种骨髓造血功能衰竭性疾病,免疫抑制治疗主要通过抑制T淋巴细胞来减少机体造血负调控因子,以解除这些调控因子对造血细胞的抑制及破坏,目前被认为是最佳替代治疗[5]。目前研究⑷认为联合应用免疫抑制剂治疗AA可以获得多种药物的协同作用,较之前CsA单药治疗效果更佳。梁欣荃等⑹研究证实,ATG联合CsA免疫抑制治疗对于成人SAA疗效显著。我们本次研究中,52例患儿平均随访34个月,CAA组与SAA组患儿总有效率

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