疾病的防治性研究与评价

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1、疾病防治的循证医学实践第一节防治性研究的重要意义不经过严格的研究方案证实的一些经验主义的防治措施常常可能是错误的。增强免疫力的错误疗法鸡血疗法；食用胎盘。感冒的错误疗法捂汗疗法抗菌消炎疗法运动疗法饥饿疗法多种药物联合疗法防治性研究主要解决两个方面的问题：1、有效性即“防治措施”是否有真正的临床重要意义，是否能真正改善或预防临床的不利结局。要注意下面两种可能的情况：①该措施的效应评价来自严格的科研设计，结果真实可信，但只能产生有限的效果，不能使临床结果产生明显的改善，无显著的临床意义。②自称为具有“显著”临床效果的措施，但研究中因观察对象数量少、缺乏有力的措施避免偏倚的

2、影响，或在一组具有特别特征的人群中观察，或对效果大小的判定缺乏可靠的方法，都会使所得结果失去真实性。2、实用性即“收益”是否超过“损失”，由采用的防治措施可能带来的效益是否超过由其同时引起的副作用。这是防治性研究的先决条件，无论措施本身的效力如何，一定要坚持产生的防治效益必须超过其同时引起的副作用。准备进行实验研究的预防或治疗的药物与处理措施必须符合以下要求：1、安全；2、对预防或治疗疾病有效；3、对某疾病如果已经有有效的治疗方法，则新方法应有某些优点，如更安全，副作用更小，方便实用或经济；临床试验的分期：1、Ⅰ期临床试验试验人数约10～30人。试验目的为临床药理学和

3、人体安全性评价，以观察人体对药物的耐受程度和药物代谢动力学，确定安全剂量，以及副作用，为制定给药方案提供依据。2、Ⅱ期临床试验试验人数约100～300人。试验目的初步评价药物的有效性，并进一步评价安全性，推荐临床用药剂量。3、Ⅲ期临床试验试验人数约1000～3000人。试验目的进一步确定有效性，监测副作用，同标准疗法比较，并收集安全用药的信息。4、Ⅳ期临床试验试验目的新药批准上市后的监测，以获得广泛使用后不同人群的长期用药效果，以及远期或罕见副作用的发生率。临床试验研究的结构示意图临床试验（clinicaltrial）研究对象（病人）实验组(干预组）无效无效有效对照组

4、有效随机化分组简单随机分组（simplerandomization）分层随机分组（stratifiedrandomization）整群随机分组（clusterrandomization）例如：将10名研究对象随机分配到甲（实验组）、乙（对照组）两组，先将研究对象编号，然后从随机排列表中任选一行数字，取个位数字后，排列如下：研究对象编号12345678910随机数字6154078392所属组别甲乙乙甲甲乙甲乙乙甲简单随机分组（simplerandomization）优点：简单易行，随时可用，不需要专门工具。缺点：要求在随机分组前抄录全部研究对象的名单并编号。因此，研究对

5、象数量大时，工作量大，有时难以做到。但它是理解和实施其他随机分组方法的基础。分层随机分组（stratifiedrandomization）例如：根据实验研究要求，将年龄分成3层，即0～4岁、5～9岁、10～14岁；性别分成2层，即男性、女性；种族分成3层，即汉族、壮族、其他族。共计分成8层，每层研究对象随机组。优点:增加组间均衡性，提高实验效率缺点:分组前需要有一个完整的研究对象名单这一点上具有简单随机分组同样的缺点整群随机分组（clusterrandomization）优点:实际工作中易为群众所接受，抽样和调查比较方便，节约人力、物力，因而多用于大规模调查。缺点:抽

6、样误差大，分析工作量大。设立对照原因：不能预知的结局霍桑效应（Hawthorneeffect）安慰剂效应（placeboeffect）潜在的未知因素的影响方式：安慰剂对照自身对照交叉对照1）标准对照（standardcontrol）以目前临床公认的治疗某病最有效、最规范的治疗方法施加给对照。效果稳定，能保证对照组成员受到合理治疗。是最规范、最常用的一种对照方法。2）空白对照（blankcontrol）对照组在试验期间不给任何处理，仅对他们进行观察、记录结果。对照组成员在试验阶段未得到任何治疗，可造成不良后果,应用时要特别谨慎.可用于病情轻、稳定，即使不给任何治疗也不会

7、导致病情恶化的疾病如近视。3）安慰剂对照（placebocontrol）给对照组成员施加的是一种没有药理活性，但其色、形、味均与试验的新药相同的制剂。实质上也是一种空白对照。目的是为消除主观因素的影响。4）自身对照（selfcontrol）受试者要接受前后两个阶段、两种不同的处理措施，然后对其效果进行比较。合格的对照措施+洗脱期研究因素+研究对象（第一阶段）－（wash-out）（第二阶段）－可比性好、节约样本量，但难以做到双盲。5）交叉对照（intersectioncontrol）是一种特殊的自身前后对照试验。对照措施+研究因素+第一组洗脱合格的（