疾病防治研究的设计和评价ppt课件

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1、第七章疾病防治性研究的设计与评价第一节疾病防治性研究的重要性从动物试验以及人体病理和生理学研究得到的丰富知识，可能为我们提供许多防治的设想和依据。但是否真正对人体有效，必须经过严格的临床试验。对脑卒中患者的病变段血管作旁路手术以改善病变区血供，可减轻其症状。这从生理学看具有重要的治疗价值，技术上是可行的，且临床上也在开展冠状旁路手术。但一项颈动脉旁路手术的随机对照试验比较了手术治疗和药物治疗的效果。发现９６％的病人术后吻合通路畅通，但两组患者５年后的病死率和脑卒中的发生率相同，手术者甚至死亡更早。不经过严格的研究方案证实的一些经验主义的防治措施常常可能是错误的。增强免

2、疫力的错误疗法鸡血疗法；食用胎盘。感冒的错误疗法捂汗疗法抗菌消炎疗法运动疗法饥饿疗法多种药物联合疗法防治性研究主要解决两个方面的问题：1、有效性即“防治措施”是否有真正的临床重要意义，是否能真正改善或预防临床的不利结局。要注意下面两种可能的情况：①该措施的效应评价来自严格的科研设计，结果真实可信，但只能产生产生有限的效果，不能使临床结果产生明显的改善，无显著的临床意义。②自称为具有“显著”临床效果的措施，但研究中因观察对象数量少、缺乏有力的措施避免偏倚的影响，或在一组具有特别特征的人群中观察，或对效果大小的判定缺乏可靠的方法，都会使所得结果失去真实性。2、实用性即“收

3、益”是否超过“损失”，由采用的防治措施可能带来的效益是否超过由其同时引起的副作用。这是防治性研究的先决条件，无论措施本身的效力如何，一定要坚持产生的防治效益必须超过其同时引起的副作用。第二节疾病防治性研究设计的内容和方法一、立题临床干预试验立题的根本依据：（1）对欲研究的“处理措施”的作用原理、功用、效力等有一个切实的基本估计。（2）对于所研究疾病在接受该处理措施后其结局所受的影响（预防发病、治愈缓解、改善预后等）有较正确的估计。立题要有科学性、创新性、可行性。这里所指的防治措施包括了可以增进健康的所有干预措施。总体上可分为以4类：(根据作用效应进行分类)(1)特异免

4、疫、预防发病主要是免疫苗效果的研究，另外有些病因明确、单一的慢性病也可预防。(2)根治疾病、治愈患者主要针对一些急性病，如手术切除治疗阑尾炎、抗生素治疗感染性疾病。(3)缓解症状、防止恶化主要针对一些难以治愈的慢性病，如降糖药对于糖尿病，降压药对于高血压病等。(4)改善预后、延长寿命如脑血管意外后期的康复治疗措施。二、设计方案的选择基本原则:1、设计方案的科学性所采用的设计方案所获得的研究结果应是真实可靠的，科学的论证强度高。防治性研究最佳的设计方案首选为随机对照试验，其研究结论真实性强，可靠性高。2、设计方案的可行性即所采用的设计方案在具体的研究单位执行时，在研究的

5、条件、对象的来源、人力、物力等方面要有所保障；可望在预期的研究时间内能完成任务。三、研究对象的选择同一种疾病其病程长短、病情轻重、临床分型、是否伴有并发症等的不同将直接影响防治措施的效果，所以在选择研究对象时：1、首先要制订诊断标准（diagnosisstandard）尽量采用WHO所建议的国际通用标准。另外诊断疾病所采用的检验方法和仪器型别都应符合统一诊断标准的规定。（2）制订纳入标准（conclusionstandard）纳入标准的要点是从复杂的研究群体中，选择临床特点相对单一的对象进行研究。如：LieKI等进行利多卡因预防心肌梗死后心室颤动的临床试验，进入试验病

6、人条件除符合心肌梗死诊断标准外，规定：A.症状发作后6小时内；B.70岁以下两条纳入标准。（3）制订排除标准（exclusionstandard）在纳入标准的基础上再加入排除标准，能更好地控制非研究因素的干扰。如研究者规定：伴有心源性休克、充血性心衰、完全房室传导阻滞、持续心动过缓等为排除标准。但要注意的是严格的纳入或拔除标准虽然提高了可比性，但失去了整体的代表性，可能会影响到结果的外推。选择研究对象应注意的问题：a.选择的对象应是对干预措施能产生反应的人群如某疫苗的预防效果评价时，应选择某病的易感人群为研究对象。b.选择症状发作频繁者为研究对象如平喘解痉药物的疗效试

7、验，最好选择近期频繁发作支气管哮喘的患者为研究对象。c.选择干预对其无害的人群为研究对象如在新药临床试验中，往往将老年人、儿童、孕妇除外，因为这些人对药物易产生不良反应。d.选择能将实验坚持到底者为研究对象如一种新药治疗脑出血后肢体瘫痪的临床试验研究，常将伴有严重肝、肾疾病者或伴有癌症的患者除外。e.选择依从性好的对象所谓依从性是指研究对象能服从设计安排并密切配合列底的可能性。四、估计样本量大小干预试验中影响样本大小的主要因素：①干预措施本身效力的大小即观察组与对照组出现的结果差异的大小。②第I型(α)错误出现的概率α越小，要求的量著性水平越高，则所