哮喘患者报告临床结局量表的研制与评价

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1、山西医科大学硕J二学位论文随着PRO量表的逐渐增多以及国际医学专家对PRO量表的重视，法国里昂MapiResearchTrust(MRT)建立了PROQOLID数据库，收集PRO量表和生存质量量表。该数据库提供库存PRO量表的概述、相关PRO量表的最新信息、以及教你如何选择合适的量表：该数据库目前已收录710个量表，并以每年新增50多个量表的速度在增长。数据库的创建者还会定期与作者保持联系以保持量表的及时更新口9。。为了规范PRO量表的开发，2002年欧洲医疗结局科学咨询委员会制定了健康状况量表和生存质量量表的评价规范乜引。美国FDA分别于2006年2月和2009年12月出台

2、了研制PRO量表的规范草案(Guidanceforindustry：Patient．ReportedOutcomeMeasures：UseinMedicalProductDevelopmenttoSupportLabeling)埋¨和正式的规范指南(GuidanceforIndustry：Patient-ReportedOutcomeMeasures：UseinMedicalProductDevelopmenttoSupportLabelingClaims)幢引。进一+步促进了PRO量表的规范化发展。我国用于哮喘生存质量测定的量表大都为国外引进的量表，但毕竟不能适应中国的国情

3、。因生存质量测定是深深扎根于本民族文化土壤中的，带有明显的文化烙印扭引。西方的文化、宗教、医学发展的背景都是与中国不同的，所以在量表应用时会出现各种各样的弊端。随着量表越来越多的被国内广泛接受，国内越来越多的专家学者开始制定适合中国国情的量表。因PRO研究的思想与传统中医药学强调患者主观症状的特征一致，所以，有学者研制PRO量表应用于中医疗效的定量化评价。已研制m了包括脾胃系疾病心t拍’剐、肝病比7。、重症肌无力乜8。、冠心病心绞痛心9’3叫、中风痉挛性偏瘫口门等多种疾病的中医药PRO量表，初步奠定了中医药PRO量表的研究体系。在生物一心理一社会医学模式下，西医也己开始改变以

4、往过多关心客观指标的改善，而较少关注患者本身感受的状况。在以病人为中心的理念下，我国的西医领域已经研制出了冠心病PRO量表¨川、高血压PRO量表∞“、关节炎PRO量表嘲3。本量表的研制将为成人哮喘新药试验或临床疗效的定量化评价提供一个新的依据。第二章哮喘PRO量表的研制2．1PRO量表的制定方法及步骤PRO量表研制是一个循环反复的过程，本研究按照美国FDA规定的PRO量表的制作原则及流程(见图2-1)，深入理解健康、健康相关生命质量、患者报告结局的内涵，依据哮喘的理论基础和临床特点，参考国内外有关哮喘患者生存质量的调查问卷，明确本研究的量表既要反映哮喘患者的生理机能特点，又要

5、反映疾病对患者心理及社会功能的影响，以及患者对治疗的反应。我们根据社会研究方法学以及量表设计技术，对哮喘患者报告的临床结局进行概念可操作化处理，形成理论框架。然后在“以病人为中心”的理念下，对患者进行访谈，了解疾病对患者影响的各个方面以及患者最痛苦、最希望改善的内容。在此基础上广泛的查阅文献、收集临床医务人员的意见作为补充，制定条目池。对经过调查及询问形成的条目，咨询专家的意见进行修改。然后进行现场调查，先做预调查，了解患者对条目是否理解、完成量表的平均时间、并使用多种统计学方法初步筛选条目，与健康人做对照，了解初量表的反应度，形成正式调查量表。用正式调查量表进行更大规模的现

6、场调查，进一步筛选条目、挑选质最高的条目形成终量表，最后对终量表的计量心理学特征指标进行评价。具体技术路线图(见图2．2)。V．修改问卷改变条目词句、人群、反应模式回想时间段或操作方式向其他语言翻译和文化调适评估适宜性撰写修改文件IV．收集、分析和解释数据1．假设概念框架列出概念、确定人群综述概念框架将PRO与主要终点挂钩问卷研制计划准备研究计划书和统计分析计划收集和分析数据利用累积分布和反应者定义评价疗效撰写与说明书有关的解释治疗益处的文件调整概念框架和问卷初稿生成新条目、产生问卷选择操作方式、回想时问段、反应模式问卷格式、认知报告初稿预试验撰写内容效度文件确定概念框架和评

7、价其他测量性质以计分规则确定概念框架评价计分的信度、效度和区分度完成问卷内容、格式、计分方法和培训材料撰写关于测量的文件图2．1FDA关于PRO测量工具的制定步骤4图2-2哮喘PRO量表研制的技术路线图52．2哮喘PRO预调查量表的形成2．2．1确定量表性质医药领域常用的量表可以分为普适性量表和特异性量表。本量表属疾病特异性量表，主要用于成人哮喘新药试验或临床疗效的评价。2．2．2量表理论框架的形成2．2．2．1文献研究检索国内外文献数据库，参考世界卫生组织对健康、健康相关生命质量的定义，并参照美国FD