随机对照试验和随机化方法

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1、RCT临床试验的随机化与盲法资料出处：姚晨1临床试验设计的原则设计原则随机randomization对照control重复replication盲法blinding2实验设计三原则随机化含义样本是随机抽取，总体的每一个观察单位都有同等的机会被选入样本中来，使样本具有较好的代表性，使其误差大小可以估计（这里的总体是符合根据假设规定的入选标准的有限总体）受试对象被随机分配，各处理组间均衡受试对象有同等的机会进行分组，接受不同的试验顺序/处理。3随机化作用通过随机，均衡干扰因素的影响，使试验组和对照组具有均衡可比性，控制试验误差；避免主观安排带来的偏倚；选择性

2、偏倚4随机≠随便病人的选择性：对医院、治疗医生、药物医生的选择性：对病人分组其他：疾病自身的规律、病人的年龄、性别等后果：影响疗效的判断；由于不随机，各组差异不符合概率论和统计学原理，使统计学检验结果无效5随机化方法简单随机化区组随机化分层随机化动态6常用的随机化方法---简单随机化(完全随机分组)方法：掷硬币随机数字表计算机软件产生的伪随机数特点：小样本临床试验，组间不均衡性较大（使检验效能降低，降低可信度）；随着样本量增大，组间均衡性变好7举例-18常用的随机化方法---区组随机化区组（block）：由若干特征相似的试验对象组成区组随机：每个区组内的

3、处理顺序要随机受试对象按区组因素排序、编号：动物体重由轻到重，时间由前到后9常用的随机化方法---区组随机化同一区组（block）中各组病人数相等区组大小（长度）是处理数的倍数特点：1、各治疗组例数接近或相等；2、不能保证重要预后因素在各治疗组间的分布；10常用的随机化方法---区组随机化11以三种处理为例：对每个区组内的随机数排序，规定由小到大分别对应ABC组常用的随机化方法---分层随机化分层目的：使某些对结果影响较重的因素在各组分布尽可能相同（均衡）分层因素选择：性别、疾病的类型、病程、中心等；12常用的随机化方法---分层随机化分层因素的数量和分

4、级：不宜太多，否则组合太多且病人收集有一定困难分层随机化方法：各层分别随机，可用简单随机或区组随机分层随机化安排：病人入选时首先确定属于哪一层，然后根据该层的随机表安排。13举例-314动态随机含义：临床试验过程中每例病人分到各组的概率不适固定不变的，而是根据一定的条件进行调整的方法；有效地保证各试验组间例数和某些重要预后因素一致；15最小化法优点：保证各试验组基线的多种预后因素相等或接近；增加可信度、减少误差，提高检验效能；缺点：分组过程复杂化；产生选择性偏倚；适用：小样本临床试验（抗癌药物的研究）16举例-417举例-418盲法1、含义：盲法的对象；

5、2、避免偏倚；19盲法的优点减少偏性客观评价不良事件：安慰剂组的病人也会报告不良事件关于减少偏性设计阶段：随机化---评价：均衡性实施阶段盲法实验条件的统一201、单盲1、所谓单盲实验是指只有研究者知道分组情况，研究对象不知道自己属于哪一组。2、这种盲法的优点是研究者可以更好地观察了解研究对象，必要时可以及时处理研究对象可能发生的意外问题，并且可以避免研究对象的主观因素所带来得偏倚。212、双盲1、双盲试验是指执行研究者和研究对象都不知道每个对象被分配到哪一组，需要有第三者来负责安排、控制整个试验。2、这种盲法主要用于药物临床试验研究。它的优点是可以避免

6、研究者和研究对象的主观因素所带来的偏倚。3、缺点是方法复杂，较难实行。一旦研究对象在试验过程中发生事先未预料到的意外反应，需要采取紧急医疗措施时，负责此项试验研究的第三者若不能及时查出此对象所在的组别，将耽误对研究对象处理的时机。223、三盲1、三盲试验是不仅研究者和研究对象不了解分组情况，而且负责资料收集和分析的第三者也不了解分组情况。2、这样可以更客观地评价反映情况，但人们对使用三盲试验尚有不同看法。23分组隐藏1、又称序列隐藏，指随机化试验中，产生的随机序号被保密；其他人无法猜出下一个序列号，从而知道下一个病人被分到哪个治疗组；2、实施分组人员(试

7、验设计者和统计分析人员)不能纳入受试对象；由于人为因素，会产生选择性偏倚；(入组分配，治疗结果被夸大）3、分组隐藏所有试验都可以做到，（有些情况盲法做不到）24盲法与分组隐藏区别1、分组隐藏避免选择性偏倚；2、盲法避免避免对结果测量和分析产生影响；25对受试者实施盲法？1、病人配合；2、心里影响；3、较高期望，夸大效应；26对研究者实施盲法？1、个人情感；2、差别治疗；3、药物剂量的调整；4、不同治疗组病人；27评价者设盲？1、主观偏倚；（临床终点指标）2、客观指标不客观；28盲法的实施1．安慰剂的制备：要求：安慰剂除不含有效成分外，在各方面与所用试验药

8、物一致（颜色、味道、大小、形状），至少保证病人和医生无法区别。一般片剂、胶囊易做