随机对照试验、单病例随机对照试验的关系比较doc

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1、真实世界研究与随机对照试验、单病例随机对照试验的关系比较临床研究的复杂性干预措施的真实性同病不同人的临床表现差异大（病情、病期、病程等）同病不同人的临床反应变化大（药物、手术、放化疗等）临床观察时间不充分临床资料完整性不充分病例收集数量的不充分通过采用DME——获得真实、可靠、可应用性结果设计——采用试验性方法，以RCT为代表—金标准测量——客观指标、盲法、科学手段评价——多因素分析、循证医学理念问题：获得的所谓真实结果并非适合于每一个病例个体如何考虑被纳入研究对象的代表性？如何考虑研究结果的外推性？如何考虑有特征的病例个体

2、的治疗方法？如何看待和运用RCT的试验结果？如何看待单病例随机对照试验？如何看待真实世界研究？三者间有何联系和区别？一、真实世界研究（real-worldstudy，RWS；realworldresearch，RWR）RWS是在采用较大的样本量，覆盖更具代表性的广泛受试人群的基础上，根据患者的实际病情和意愿非随机地选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的治疗结局，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。RWS强调：大样本；非随机分组选择措施；长时间观察、实用治疗结局指标RWS起源：起源于实用性临床试验“真实世界研究”这个概

3、念很早就被提出，但关于RWS在疗效研究中应用的具体讨论，是在近十多年才比较多的药物上市后研究与RWS相同吗？RWS的目的：获得更符合临床实际的证据，使研究结果更易转化到临床实践中去二、随机对照试验（Randomizedcontrolledtrial,RCT）RCT是按照随机方法将每个研究对象分配到试验组或对照组试验组实施干预措（intervention），对照组给予其它措施或安慰剂（placebo）经过对研究对象一段时间的随访观察后，比较两组疗效差别。整个研究过程实施盲法最大限度控制研究中存在的偏倚RCT强调的内容根据研究目

4、的选择研究对象;要有明确的和公认的诊断标准;要有严格的病例纳入标准、排除标准;试验组与对照组的可比性;随机化分组;设立对照;实施盲法;应用安慰剂;注重研究结果的质量被誉为临床试验的金标准方案RCT的局限性：1）研究对象经过纳入、排除标准的筛选，代表性较差，所获得的疗效不能代表疾病的全貌，其代表性及外部真实性有一定的局限性。2）伦理学问题。RCT设计可使半数病人未能接受新疗法。安慰剂使用不当或研究的某种有害致病危险因子若主动暴露于人体，违背伦理原则。3）是采用标准化的病例样本，标准化的治疗方案，获取干预措施的治疗效力。4）以单个

5、病例自身作为对照，评价某种药物与安慰剂或另一种药物比较的疗效，对单个病例进行双盲、随机、多次交叉的试验。三、单病例随机对照试验（Nof1RCT)主要强调：1、应用随机对照试验的原理对单一病例进行一系列交替试验2、针对具有某个或某些临床特征的病例3、应用最少的样本量4、短时间内做出治疗决策5、试验易行，易被病人接受四、RWS与RCT的关系比较1、不同的临床研究时期与不同的研究目标RCT属于药物上市前研究：关注效力研究（efficacytrials），即药物与干预措施能否在理想、严格控制的环境下产生预期的效果。着重于内部有效性，

6、即期望获得高质量的研究证据因此：一些高质量的RCT结论，可能会缺乏临床实际应用价值RCT的Meta分析结果尽管提高了证据质量，但仍解决不了局限性问题（由于RCT文献自身的限定）RWS属于药物上市后研究关注效果研究（effectivenesstrials），即评价药物在真实临床环境下的治疗效果，重在外部有效性，即期望获得有更强临床实用价值的证据。2、研究时间及设计方案RCT：研究时间较短RWS:临床观察及随访的时间较长—能够评估健康结局根据不同的研究目标和内容选择方案，多以观察性设计为主（横断面研究、队列研究等）3、不同的研究设

7、计手段RCT采用：随机分配、盲法、安慰剂、标准化治疗优势：调整已知的、未知的或未观察到的混杂因素的影响，获得高质量结果。弊端:1）限制了结果的外推应用；(如多数患者因无法满足上述手段而被排除）2）影响了结果的可靠性；（复杂病患的排除与否影响了结论的可靠性）3）不符合临床实际；RWS的设计：根据患者的实际病情和意愿非随机地选择治疗措施1）对病人的诊疗决策完全取决于病情和患者的意愿；2）是一个非随机的、开放性的非盲试验；3）不使用安慰剂；优势：良好的病例代表性，适合临床实际。弊端：由于“开放”产生了较明显的观察者偏倚。4、不同的研

8、究纳入和排除标准RCT：严格的纳入和排除标准；一定的年龄范围；排除特殊人群、病情严重及合并症较多的病例——同质患病人群RWS：采用较宽泛的纳入标准和较少的排除标准；无明确的年龄限定；不明确排除病情严重及合并症者；能够代表日常医疗工作中遇到患者的真实情况——更接近真实临床实际情