无关供者骨髓移植治疗重型再生障碍性贫血

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1、无关供者骨髓移植治疗重型再生障碍性贫血张翔何广胜吴德沛【摘要】随着HLA的DNA高分辨配型施行；预处理方案的改进，避免大剂量放疗，新型药物如氟达拉滨(Fludarabine)、Campath的应用；移植物抗宿主病(GVHD)预防的加强，抗胸腺细胞球蛋门(ATG)/环抱菌素(CsA)、甲氨喋吟(MTX)联合预防GVHD,无关供者骨髓移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的有效率和生存率得到明显提高。【关键词】再生障碍性贫血，重型；无关供者；骨髓移植；Unrelateddonorbonemarrowtransplantationinpatientswithsevereaplas

2、ticanemiaZhangXiang,HeGuangsheng,WuDepei.DepartmentofHematologyFirstAffilatedHospitalofSoochowUniversity,Suzhou215006.CHINA【Abstract】Severeaplasticanemia(SAA)isasyndromecharacterizedbypancytopeniaandbonemarrowfailure,whichpotentiallylife-threatening.Recently,thesurvivalrateofbonemarrowtra

3、nsplantation(BMT)frommatchedunrelateddonorsforSAAhasbeenelevatedgreatly.Thefavorableoutcomeisdueto:improvedconditioningregimenwithavoidinghigh-doseradiotherapyandtheuseofnewdrugssuchasFludarabineandCampath；theintensivemeasuresofgraft-vs-hostdisease(GVHD)prophylaxisincludingtheuseofantithy

4、mocyteglobuline(ATG)/cyclosporine(CsA)combiningmethotrexate(MTX).Inaddition,patientage,sex,transfusingamountofbloodproductsbeforeBMTandsoonalsoaffectunrelateddonorBMT.[Keywords]severeaplasticanemia；unrelateddonor；bonemarrowtransplantation同胞异基因骨髓移植能够使重型再生障碍性贫血(SAA)患者迅速恢复正常的造血功能，是SAA治疗的有效手段

5、⑴。对于免疫抑制治疗失败且无相合同胞供体的SAA患者，其治疗出路狭窄，预后不好。事实上，只有不到30%的患者可以找到相合的同胞供体。在我国随着独生子女的增多，更多的SAA患者供体的选择只能局限于无关供者。由于较高的发病率和死亡率，既往无关供体骨髓移植治疗SAA—直存在争议。上世纪90年代前，行无关供者骨髓移植的SAA患者长期存活率仅为30%〜40%1231,这与移植和关并发症如移植物排斥、移植物抗宿主病（GVHD）和感染的发生相关。现在随着①预处理方案的改进，避免了全剂量放疗，使用低强度预处理；②DNA高分辨技术应用，供受体相合度更高；③支持治疗持续进步等因素，无关供体骨

6、髓移植的SAA患者生存率己达70%左右〔2】。本文就无关供者骨髓移植治疗SAA有关进展综述如ho一、移植对象及移植时间的选择移植对象的选择：①找到全和合的供体（DNA水平上I类和II类HLA抗原相合）:②小于40岁；③对于成人，至少2个疗程的抗胸腺细胞球蛋白（ATG）加环抱菌素A（CsA）治疗无效，对于儿童，至少1个疗程无效；④SAA患者；⑤无HLA相合的同胞供者；⑥移植时无活动性感染或急性出血表现⑷。由于寻找到无关供者需耍较长时间，使Z不能成为SAA治疗的一线方案，但随着目前HLA配型技术进展，在强化免疫抑制治疗（IIST）治疗的第一疗程就可以寻找合适的供体，以便在II

7、ST治疗无效后5刀〜6月内及早行无关供者造血干细胞移植。二、造血干细胞来源造血干细胞来源于骨髓（BM）、外周血干细胞（PBSC）和脐带血。脐带血中造血干细胞含量低，限制了它的利用。IBMTR和EBMTR均推荐使用骨髓造血干细胞，因为研究表明，输注PBSC者虽然屮性粒细胞、血小板恢复更早，但并不能降低移植物排斥率，并且慢性GVHD（cGVHD）发生率高，生存率低〔塚。三、预处理方案经典的ATG+环磷酰胺（CTX）的预处理方案在无关供者异基因骨髓移植中使用，效果并不佳。有报道5例SAA患者行无关供者界基因骨髓移植，3例发生移植物排