同胞脐血和同供者骨髓联合移植治疗儿童重型β地中海贫血

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1、同胞脐血和同供者骨髓联合移植治疗儿童重型β地中海贫血：孙新，郝文革，刘莎，夏婷，李焱，廖灿【摘要】为了研究同胞脐血和骨髓联合移植治疗儿童重型β地中海贫血的疗效，用HLA全相合同胞脐血+骨髓移植治疗3例重型β地中海贫血。供给3例受者的有核细胞细胞数分别为19.5×107/kg、20.8×107/kg和23.3×107/kg。移植的预处理方案：采用马利兰+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白方案。结果表明：3例患儿均获得长期稳定植入，中性粒细胞0.5×109/L的时间分别为16、18、17天，血小板50×109/L的时间

2、分别为48、50、49天，造血重建速度较单纯脐血移植快。3例患儿现已脱离了地中海贫血状态生活了1.5、2.0、2.1年，血红蛋白一直维持在正常水平。3例患儿均发生I度急性移植物抗宿主病（aGVHD）。结论：同胞脐血和骨髓联合移植可能作为一种安全和有效的移植方式用于治疗儿童地中海贫血。【关键词】骨髓移植binedTransplantationofUmbilicalCordBloodandBoneMarroSameSiblingDonorinChildreniaMajorAbstractTheobjectiveoft

3、hisstudybilicalcordbloodandbonemarroentofβthalassemiamajor.binedumbilicalcordbloodandbonemarroanHLAidenticalsiblingedfor3patientsiamajor.Thenucleatedcellsinfusedinto3recepientsenconsistingofbusulfan,cyclophosphamide,antithymocyteglobulin.Theresultsshoent.Th

4、etimetoachievemorethan0.5×109/Lneutrophilsinthreepatientsetoachievemorethan50×109/Lplateletinthreepatientsatopoieticrecoverybilicalcordbloodtransplantation(UCBT)only.Threepatientsallsufferedfromacutegraftversushostdisease(aGVHD)ofⅠgrade.Theyhadlivediafor1.5

5、,2.0and2.1yearsrespectively.TheirHbhadbeenmaintainedatnormallevelaybeaneffectiveandsafeiamajor.Keybilicalcordblood;bonemarroiamajorJExpHematol2007;15(4):801-804造血干细胞移植是迄今为止治疗重型β地中海贫血最有效的治疗手段，目前临床主要采用的造血干细胞移植方式包括正常或同胞骨髓、脐血和外周血干细胞移植，其中HLA全相合同胞骨髓移植为最佳移植方式。近些年随着

6、产前诊断、产前HLA配型、单个受精卵分子诊断辅助生育等技术的发展，临床逐步开展同胞脐血移植治疗重型β地中海贫血并取得较好疗效，但与同胞骨髓移植相比较仍存有一定差距，尤其表现在年龄和体重较大、临床分度为PesaroIII度的患儿，一个非常重要的因素就是输入的有核细胞数量相对较低，造成植入困难，为此需要增加输入的有核细胞数量。因此，我们在以往同胞脐血移植的基础上对于年龄和体重较大的患儿，待其同胞供者年龄超过18个月后，采用同胞脐血联合同一供者骨髓的移植方式，以期提高造血干细胞植入率和移植成功率。现将3例移植的结果报

7、告如下。材料和方法病例3例均为女性患儿，平均年龄7.6岁。移植前接受通讯：廖灿，主任医师、博士生导师.：（020）81867830.Email：canliaohotmail.2007-07-13收稿；2007-06-08接受系统术前检查并按照Pesaro标准进行临床分度［1］。详细临床资料见表1。脐血的采集、检测、保存与人类白细胞抗原（humanleukocyteantigen,HLA）配型患儿母亲再次怀孕时，均于妊娠5个月时行产前诊断，确定胎儿为正常儿或地贫杂合子儿后继续妊娠，并做HLA配型了解供受者间HLA

8、匹配程度。当患儿母亲足月正常分娩时收集同胞脐血，并按脐血库建立的标准方法全血冷冻，置－196℃液氮保存。同时在采集后行各类细菌、病毒等病原学检测及有核细胞（nucleatedcell，NC）计数，流式细胞仪测定CD34+细胞含量、粒巨噬细胞集落形成单位（colonyformingunitgranulocytemacrophages，CFUGM）（表2），地中海贫血