同胞脐血和同供者骨髓联合移植治疗儿童重型β地中海贫血

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1、同胞脐血和同供者骨髓联合移植治疗儿童重型β地中海贫血作者：孙新，郝文革，刘莎，夏婷，李焱，廖灿【摘要】为了研究同胞脐血和骨髓联合移植治疗儿童重型β地中海贫血的疗效，用HLA全相合同胞脐血+骨髓移植治疗3例重型β地中海贫血。供给3例受者的有核细胞细胞数分别为19.5×107/kg、20.8×107/kg和23.3×107/kg。移植的预处理方案：采用马利兰+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白方案。结果表明：3例患儿均获得长期稳定植入，中性粒细胞0.5×109/L的时间分别为16、18、17天，血小板50×109/L的时间分别为48、50、49天，造血重建速度较单纯脐血移植快。3例患儿现已

2、脱离了地中海贫血状态生活了1.5、2.0、2.1年，血红蛋白一直维持在正常水平。3例患儿均发生I度急性移植物抗宿主病（aGVHD）。结论：同胞脐血和骨髓联合移植可能作为一种安全和有效的移植方式用于治疗儿童地中海贫血。【关键词】骨髓移植CombinedTransplantationofUmbilicalCordBloodandBoneMarrowfromSameSiblingDonorinChildrenwithβThalassemiaMajor11AbstractTheobjectiveofthisstudywastoinvestigatethecurativeeffectofco

3、mbinedsiblingumbilicalcordbloodandbonemarrowtransplantationintreatmentofβthalassemiamajor.CombinedumbilicalcordbloodandbonemarrowtransplantationfromanHLAidenticalsiblingwereperformedfor3patientswithβthalassemiamajor.Thenucleatedcellsinfusedinto3recepientswere19.5×107/kg,20.8×107/kgand23.3×10

4、7/kgrespectively.Theyacceptedtheconditioningregimenconsistingofbusulfan,cyclophosphamide,antithymocyteglobulin.Theresultsshowedthatthreepatientsgainedprotractedandstableengraftment.Thetimetoachievemorethan0.5×109/Lneutrophilsinthreepatientswas16,18,and17daysrespectively;thetimetoachievemorethan

5、50×109/Lplateletinthreepatientswas48,50,and49daysrespectively.Thespeedofhematopoieticrecoverywasfasterthanthatofumbilicalcordbloodtransplantation(UCBT)only.Threepatientsallsufferedfromacutegraftversushostdisease(aGVHD)ofⅠgrade.Theyhadlivedwithfreethalassemiafor1.5,2.0and2.1yearsrespectively.

6、TheirHbhadbeenmaintainedatnormallevelwithouttransfusion.ItisconcludedthatcombinedUCBTandBMTmaybeaneffectiveandsafewaytotreat11pediatricβthalassemiamajor.Keywordsumbilicalcordblood;bonemarrow;transplantation;βthalassemiamajorJExpHematol2007;15(4):801-804造血干细胞移植是迄今为止治疗重型β地中海贫血最有效的治疗手段，目前临床主要采用

7、的造血干细胞移植方式包括正常或同胞骨髓、脐血和外周血干细胞移植，其中HLA全相合同胞骨髓移植为最佳移植方式。近些年随着产前诊断、产前HLA配型、单个受精卵分子诊断辅助生育等技术的发展，临床逐步开展同胞脐血移植治疗重型β地中海贫血并取得较好疗效，但与同胞骨髓移植相比较仍存有一定差距，尤其表现在年龄和体重较大、临床分度为PesaroIII度的患儿，一个非常重要的因素就是输入的有核细胞数量相对较低，造成植入困难，为此需要增加输入的有核细胞数量。因此，我们在以往