儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019年版）

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1、附件2儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019年版）一、概述原发免疫性血小板减少症（PrimaryImmuneThrombocytopenia,ITP），既往亦称为特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性、出血性疾病，儿童年发病率约为4～5/10万，高于成人患者。常有2～4周前的前驱感染或疫苗接种史，临床表现以皮肤粘膜出血为主，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。部分患儿仅有血小板减少，没有出血症状；部分患儿可有明显的乏力症状；威胁生命的严重出血少见，如颅内出血的发生率＜1%。儿童ITP是一个良性自限性疾病，80%的病例在诊断后12个月内血小板计数可恢复正常，仅约

2、20%左右的患儿病程持续1年以上。ITP主要发病机制是由于机体对自身抗原的免疫失耐受,导致免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足。阻止血小板过度破坏和促进血小板生成已成为ITP现代治疗不可或缺的重要方面。二、适用范围经临床表现、体格检查、实验室检查确诊的儿童原发性ITP。不包括继发性血小板减少和遗传性血小板减少类疾病。-1-三、诊断（一）临床表现比较贴切的描述是：在建康儿童身上发生单纯血小板计数减少（血小板形态、功能无异常）以及与之有关的临床出血表现。仅有与血小板减少相关的出血表现：以皮肤和粘膜出血多见，表现为紫癜、瘀斑、鼻衄、齿龈出血，消化道出血和血尿

3、。偶有颅内出血，是引起死亡的最主要原因。除非有持续或反复活动性出血，否则不伴有贫血表现；没有肝脾淋巴结肿大等表现；通常不伴发热等感染表现。（二）实验室检查1.血常规：至少2次血常规发现血小板计数减少，除确定血小板数量外，需要做血涂片复核血小板数目，检查血小板形态（如大血小板、小血小板或血小板内颗粒情况）、白细胞（数量、形态和包涵体）和红细胞（数目、形态），有助于与其他非ITP性血小板减少类疾病甄别，如假性血小板减少、遗传性血小板减少和淋巴造血系统恶性肿瘤性疾病的继发性血小板减少等。2.骨髓检查：巨核细胞增多或正常,伴有成熟障碍。而典型的ITP，骨髓不是必须检查项目。骨髓检查

4、的主要目的是排除其它造血系统疾病或遗传代谢性疾病。3.其他有助于鉴别继发性血小板减少的检查：如免疫性疾病相关的检查及病毒病原检查等，进行免疫性疾病相关的检查（包括基因检测）有助鉴别与遗传性免疫缺陷类疾病（如-2-普通变异型免疫缺陷病：CVID）和获得性自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎）继发的血小板减少鉴别。4.特殊的实验室检查（有条件单位可进行）①血小板膜抗原特异性自身抗体：单克隆抗体特异性俘获血小板抗原试验法，特异性和敏感性较高，可有助于鉴别免疫性与非免疫性血小板减少，但不能鉴别原发性与继发性ITP。②血小板生成素（TPO）：不作为常规检查，可鉴别血小板生成

5、减少（TPO升高）和血小板破坏增加（TPO正常），有助于鉴别ITP与再生障碍性贫血或骨髓增生异常综合征，还可以有助于预判促血小板生成素类药物的治疗效果。（三）儿童ITP的诊断标准ITP的诊断是临床排除性诊断，其诊断要点如下：1.至少2次化验血常规检查显示血小板计数减少，血细胞形态无异常。2.脾脏一般不增大。3.骨髓检查：巨核细胞数增多或正常、有成熟障碍。4.须排除其它继发性血小板减少症，如：自身免疫性疾病、甲状腺疾病、药物诱导的血小板减少、同种免疫性血小板减少、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常（再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合症）、恶性血液病、慢性肝病脾功能亢进、血小板消耗

6、性减少、感染等所致的继发性血小板减少、假性血小板减少、包括获得性和遗传性血栓性血小板减-3-少性紫癜在内的微血管病性溶血性贫血疾病以及遗传性血小板减少等。注：对于治疗效果不佳、呈现慢性、难治性（免疫性）血小板减少过程的患儿，建议定期评估，尽量寻找引起免疫异常原因后，再根据结果和临床治疗反应开展个体化的进一步治疗。（四）出血评分出血评分系统用于量化出血情况及评估风险。分值越高出血症状越重（见附1）。（五）疾病的分期1.新诊断的ITP：指确诊后3个月以内的ITP患儿。2.持续性ITP：指确诊后3～12个月血小板持续减少的ITP患者。包括没有自发缓解的患儿或和停止治疗后不能维持完

7、全缓解的患儿。3.慢性ITP：指血小板减少持续超过12个月的ITP患儿。94.重症ITP：指血小板＜10×10/L，且就诊时存在需要治疗的出血症状或常规治疗中发生了新的出血症状，且需要用其他升高血小板药物治疗或增加现有治疗药物的剂量。5.难治性ITP：指满足以下所有三个条件的患者①脾切除后无效或者复发；②仍需要治疗以降低出血的危险；③除外了其他引起血小板减少症的原因确诊为ITP。四、治疗（一）一般原则-4-ITP多为自限性,治疗措施更多取决于出血的症状，而非9血小板数目。当PLT≥20×10/L，无活动性出血表现，