维吾尔药新药治疗子宫平滑肌瘤临床研究技术指导原则（试行）

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1、维吾尔药新药治疗子宫平滑肌瘤临床研究技术指导原则（试行）一、概述子宫平滑肌瘤（Leiomyomaofuterus）是女性生殖器官常见良性肿瘤，由子宫平滑肌组织增生而形成，其间有少量纤维结缔组织，多发生于生育年龄妇女。子宫平滑肌瘤病情轻者一般无症状，病情严重者常可引起月经紊乱，经量过多及继发性贫血。维吾尔医认为，由于各种体内外因素的影响，使人体内粘液质发生变化，粘液质体液中混入黑胆质体液，液质变浓稠而形成异常涩味粘液质，后者长期滞留在子宫血管壁而形成肌瘤；或由于各种体内外因素的影响，血液质、粘液质和胆液质等体液丧失其易挥发部分，从而变浓形成异常黑胆质，后

2、者极易附着在子宫血管壁上，使子宫血管变硬、变窄、通透性减弱而形成子宫平滑肌瘤。—13—本指导原则的内容只是技术评审部门和业内专家目前较为一致的看法和认识，除了引用或在相关的药品监管法规和技术要求中已经规定的内容外，不是法规意义上要求必须强制执行的内容，具体实践中如果有与本指导原则不一致的地方，只要有充分的科学证据说明其临床试验的科学性、合理性，也同样获得认可。同时，随着医学科学和医疗实践的发展，疾病诊断、治疗的手段会不断改进，药物临床试验的设计评价方法也会随之更新，因而，本指导原则的观点为阶段性的，如果随着医学科学的发展出现了更加科学合理和公认的方法，

3、应该及时采用。考虑到子宫平滑肌瘤的治疗疗程较长，在立题之初，应遵循维吾尔医药学理论，充分考虑长期用药可能出现的不良反应，注意组方合理，处方与致病体液型相对应。本指导原则旨在用于指导维吾尔药新药治疗子宫平滑肌瘤临床研究的试验设计。需要特别说明的是，本指导原则不能代替研究者根据具体药物的特点进行有针对性的、体现药物作用特点和试验目的的临床试验设计。研究者应根据试验药物的维吾尔医组方特点、临床试验目的，在临床前研究结果基础上，结合学科进展以及临床实际，并遵照药物临床试验质量管理规范要求，以科学的精神、严谨的态度，合理设计与实施临床试验，以便客观评价维吾尔药新

4、药治疗子宫平滑肌瘤的有效性与安全性。二、临床试验要点维吾尔药新药临床试验需根据立题依据和目的，确定临床定位，制定药物的临床试验计划，明确不同阶段的临床试验目的而制定相应的临床试验方案，各期临床试验之间应进行合理衔接和有效地推进，依据前期研究获得信息来设计下一期的临床试验，并根据不同阶段的临床试验研究结果不断地进行风险/受益评估，尽可能在早期淘汰毒性大、风险高或无效的药物，以控制药物研发风险。—13—维吾尔药有效成份、有效部位的制剂需进行维吾尔医辩证分型、剂量探索等研究，应采取最新、公认的维吾尔医辩证分型研究设计方法，为Ⅲ期确证性研究提供依据。长期的临床

5、实践证明，维吾尔药治疗子宫平滑肌瘤有独到之处和特色优势，积累了丰富的实践经验和成果。采取成熟及清除疗法、内服药物疗法、外用药物疗法和非药物疗法等综合治疗方法及其技术，其疗效显著。临床研究显示，维吾尔药对3cm以下肌瘤效果显著。基于维吾尔医药理论及试验用药，对成熟剂、清除剂的使用考虑确定属于以下哪一种情况再进行严谨的临床试验设计，在临床方案中详细说明：第一种为不需要使用成熟剂、清除剂；第二种为试验药与成熟剂、清除剂同时使用；第三种为试验药物须在成熟剂、清除剂使用完之后再使用。按照统计学原理，第三种情况可采用两阶段随机法，即第一阶段标准治疗（给予口服成熟剂

6、、清除剂）结束后，观察结果再随机分组继续进行临床试验。（一）诊断标准1.西医诊断标准本病的西医诊断标准、分型标准根据最新的相关标准制定。目前诊断子宫平滑肌瘤可参考中华医学会《临床诊疗指南—妇产科学分册》（2006年）。2.维医证侯诊断标准—13—维吾尔药新药临床试验中维吾尔医证候的选择应符合方证对应的基本原则，证候诊断标准根据最新的相关标准制定，可参考中国民族医药学会发布的《维吾尔医常见病疗效评价标准—子宫瘤（子宫平滑肌瘤）（T/ZGMZYYXH007—2015）》（2015年）。亦可根据维吾尔药物的特点、目标适应症特点，依据维吾尔医理论自行制定，但应

7、提供科学性、合理性依据，并具有临床实际可操作性。3.量化标准（1）主症量化标准：子宫大小及相关体征，进行妇科检查，观察子宫的大小。即根据妇科检查及B超、CT检查可以确诊。（2）维吾尔医证侯评价：以治疗前后维吾尔医证侯、症状转化指数，评价其辩证分型及其患者内环境的变化情况。（二）受试者选择1.纳入标准（1）符合子宫平滑肌瘤西医诊断标准的患者；（2）符合子宫平滑肌瘤维吾尔医诊断标准的患者；（3）肌瘤在两个月妊娠子宫大小以内，症状不明显或较轻；（4）18岁以上成年人进行试验；（5）无严重合并症，本人要求保守治疗者；（6）知情同意，志愿受试。2.排除标准（1）

8、合并严重的心功能不全、肝、肾、造血系统等严重危及生命的原发性疾病以及精神病患者；以及结核、肿瘤