维吾尔药新药治疗白癜风临床研究

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1、维吾尔药新药治疗白癜风临床研宄技术指导原则（试行）一、概述白癜风（Vitiligo）是皮肤和毛囊的黑色素细胞功能减退、丧失引起的一种以局限性或泛发性色素脱失为特征的皮肤粘膜疾病。临床易诊断，治疗困难，易复发。其维吾尔医学名为“白病”。维吾尔医认为，机体内外因素，使肝脏的自然力下降，所生成体液的量发生变化，继而使机体自然力及体液之间的相辅相成功能失调，当超出人体自我调节功能范时，黏液质从量变到质变导致白癡风，。白癡风可发生于任何部位，可发生于任何年龄，多见于青年人。一般无自觉症状，少数在进展期微痒。病程为慢性，可

2、缓慢进展或迅速扩散，或长期稳定不变。皮损为局部色素脱失斑，呈乳白色，其内毛发可变白。进展期白斑向正常皮肤移行，境界不清；稳定期境界清楚，边缘色素增加，。本指导原则的内容只是技术评审部门和业内专家目前较为一致的看法和认识，除了引用或在相关的药品监管法规和技术要求中已经规定的内容外，不是法规意义上要求必须强制执行的内容，具体实践中如果有与本指导原则不一致的地方，只要有充分的科学证据说明其临床试验的科学性、合理性，也同样获得认可。同时，随着医学科学和医疗实践的发展，疾病诊断、治疗的手段会不断改进，药物临床试验的设计评

3、价方法也会随之更新，因而，本指导原则的观点为阶段性的，如果随着医学科学的发展出现了更加科学合理和公认的方法，应该及时采用。考虑到白癜风的治疗疗程较长，在立题之初，应遵循维吾尔医药学理论，充分考虑长期用药可能出现的不良反应，注意组方合理，处方与致病体液型相对应。本指导原则旨在用于指导维吾尔药新药治疗白癜风临床研究的试验设计。需要特别说明的是，本指导原则不能代替研究者根据具体药物的特点进行有针对性的、体现药物作用特点和试验目的的临床试验设计。研究者应根据试验药物的维吾尔医组方特点、临床试验目的，在临床前研究结果基础

4、上，结合学科进展以及临床实际，并遵照药物临床试验质量管理规范要求，以科学的精神、严谨的态度，合理设计与实施临床试验，以便客观评价维吾尔药新药治疗白癜风的有效性与安全性。二、临床试验要点维吾尔药新药临床试验需根据立题依据和目的，确定临床定位，制定药物的临床试验计划，明确不同阶段的临床试验目的而制定相应的临床试验方案，各期临床试验之间应进行合理衔接和有效地推进，依据前期研究获得信息来设计下一期的临床试验，并根据不同阶段的临床试验研究结果不断地进行风险/受益评估，尽可能在早期淘汰毒性大、风险高或无效的药物，以控制药物

5、研发风险。维吾尔药有效成份、有效部位的制剂需进行维吾尔医辩证分型、剂量探索等研究，应采取最新、公认的维吾尔医辩证分型研究设计方法，为III期确证性研究提供依据。白癜风临床易诊断，治疗困难，易复发，其病因病机尚不十分清楚。长期临床实践证明，维吾尔药治疗白癜风有独到之处和特色优势，积累了丰富的实践经验和成果。采取成熟及清除疗法、内服药物疗法、外用药物疗法和非药物疗法等综合治疗方法及其技术，其疗效显著。根据试验目的，其临床定位主要是消除白斑，恢复正常肤色；消除内外因素，防治复发或提高患者生活质量。所以主要疗效指标为白

6、斑面积及色素含量；次要疗效指标为维医证侯、症状转化指数及生活质量。一般情况下临床试验疗程为8周，但白癜风易复发，若针对防治复发为目的的试验，应是3个月的疗程，故需要提供充分的长疗程用药的前期安全性研究资料。基于维吾尔医药理论及试验用药，对成熟剂、清除剂的使用考虑确定属于以下哪一种情况再进行严谨的临床试验设计，在临床方案中详细说明：第一种为不需要使用成熟剂、清除剂；第二种为试验药与成熟剂、清除剂同时使用；第三种为试验药物须在成熟剂、清除剂使用完之后再使用。按照统计学原理，第三种情况可采用两阶段随机法，即第一阶段标

7、准治疗（给予口服成熟剂、清除剂）结束后，观察结果再随机分组继续进行临床试验。（一）诊断标准1.西医诊断标准本病的西医诊断标准、分型标准根据最新的相关标准制定。目前诊断白癜风可参考中华医学会《临床诊疗指南一皮肤病与性病分册》（2006年）。2.维医证侯诊断标准维吾尔药新药临床试验中维吾尔医证候的选择应符合方证对应的基本原则，证候诊断标准根据最新的相关标准制定。可参考中国民族医药学会发布的《维吾尔医常见病疗效评价标准一白病（白癜风）（T/ZGMZYYXH001—2015）》（2015年）。亦可根据维吾尔药物的特点、

8、目标适应症特点，依据维吾尔医理论自行制定，但应提供科学性、合理性依据，并具有临床实际可操作性。3.量化标准（1）主症量化标准：根据白癜风患者的治疗前与治疗后白斑面积、色素再生面积计算白斑总面积和色素再生总面积，或用皮肤面积测定仪测定白癜风患者的治疗前与治疗后白斑面积和用色素测定仪测定色素再生面积。（2）维吾尔医证侯评价：以治疗前后维吾尔医证侯、症状转化指数，评价其辩证分型及其患者内环境