维吾尔药新药治疗溃疡性结肠炎临床研究技术指导原则（试行）

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1、维吾尔药新药治疗溃疡性结肠炎临床研究技术指导原则（试行）一、概述溃疡性结肠炎（ulcerativecolitis，UC），又称慢性非特异性溃疡性结肠炎，属非特异性炎症性肠病，病变主要限于大肠黏膜与黏膜下层。临床以腹痛、腹泻、黏液脓血便等为主要表现。其维吾尔医学名为“肠溃疡”。维吾尔医认为，环境因素、饮食、感染、精神、机体原体质等因素引起体内体液失衡而产生的异常体液贮留在结肠黏膜毛细血管内，结肠黏膜损伤而导致溃疡性结肠炎。溃疡性结肠炎分为活动期和缓解期，临床上活动期由数量过多的胆液质型、蓝色胆液质型、腐败的血液质型所致；缓解期由异常粘液质型和异常黑胆质型。本指导原则的内容只是技术评审部门和业内专

2、家目前较为一致的看法和认识，除了引用或在相关的药品监管法规和技术要求中已经规定的内容外，不是法规意义上要求必须强制执行的内容，具体实践中如果有与本指导原则不一致的地方，只要有充分的科学证据说明其临床试验的科学性、合理性，也同样获得认可。同时，随着医学科学和医疗实践的发展，疾病诊断、治疗的手段会不断改进，药物临床试验的设计评价方法也会随之更新，因而，本指导原则的观点为阶段性的，如果随着医学科学的发展出现了更加科学合理和公认的方法，应该及时采用，考虑到溃疡性结肠炎的治疗疗程较长，在立题之初，应遵循维吾尔医药学理论，充分考虑长期用药可能出现的不良反应，注意组方合理，处方与致病体液型相对应。本指导原则

3、旨在用于指导维吾尔药新药治疗溃疡性结肠炎临床研究的试验设计。需要特别说明的是，本指导原则不能代替研究者根据具体药物的特点进行有针对性的、体现药物作用特点和试验目的的临床试验设计。研究者应根据试验药物的维吾尔医组方特点、临床试验目的，在临床前研究结果基础上，结合学科进展以及临床实际，并遵照药物临床试验质量管理规范要求，以科学的精神、严谨的态度，合理设计与实施临床试验，以便客观评价维吾尔药新药治疗溃疡性结肠炎的有效性与安全性。二、临床试验要点维吾尔药新药临床试验需根据立题依据和目的，确定临床定位，制定药物的临床试验计划，明确不同阶段的临床试验目的而制定相应的临床试验方案，各期临床试验之间应进行合理

4、衔接和有效地推进，依据前期研究获得信息来设计下一期的临床试验，并根据不同阶段的临床试验研究结果不断地进行风险/受益评估，尽可能在早期淘汰毒性大、风险高或无效的药物，以控制药物研发风险。维吾尔药有效成份、有效部位的制剂需进行维吾尔医辩证分型、剂量探索等研究，应采取最新、公认的维吾尔医辩证分型研究设计方法，为Ⅲ期确证性研究提供依据。根据临床试验目的，试验药物特点和给药途径，发病时间等选择合理的疗程。一般研究可持续7～14周，并设计科学的随访表进行随访。溃疡性结肠炎处理的原则为明确诊断，排除各种有因可查的结肠炎，掌握好分级、分期、分段治疗。分级指按疾病的严重程度，采用不同药物及其治疗方法；分期指疾病

5、分为活动期和缓解期，活动期以控制炎症及缓解症状为主要目标，缓解期应继续维持缓解，预防复发；分段治疗指根据病变范围选择不同给药方法，远段结肠炎可采用局部治疗，广泛性结肠炎或有肠外症状者则以系统性治疗为主。同时参考病程和过去治疗情况及其治疗药物、方法及疗程，尽早控制发作，防止复发。注意疾病并发症，以便估计预后、确定治疗终点，并判断全身情况，以便评估预后及生活质量。治疗过程中与患者沟通并对患者病情进行评估是治疗的重要环节。基于维吾尔医药理论及试验用药，对成熟剂、清除剂的使用考虑确定属于以下哪一种情况再进行严谨的临床试验设计，在临床方案中详细说明：第一种为不需要使用成熟剂、清除剂；第二种为试验药与成熟

6、剂、清除剂同时使用；第三种为试验药物须在成熟剂、清除剂使用完之后再使用。按照统计学原理，第三种情况可采用两阶段随机法，即第一阶段标准治疗（给予口服成熟剂、清除剂）结束后，观察结果再随机分组继续进行临床试验。（一）诊断标准1.西医诊断标准溃疡性结肠炎的西医诊断标准、分级、分期标准根据最新的相关标准制定。目前可参考2013年中华医学会消化病学分会炎症性肠病学组制定的《我国炎症性肠病诊断与治疗的共识意见》。结合临床表现、内镜和病理组织学进行综合分析，在排除感染性和非感染性结肠炎的基础上作出诊断。2.维医证侯诊断标准维吾尔药新药临床试验中维吾尔医证候的选择应符合方证对应的基本原则，证候诊断标准根据最新

7、的相关标准制定。可参考中国民族医药学会发布的《维吾尔医常见病疗效评价标准—肠溃疡（溃疡性结肠炎）（T/ZGMZYYXH005—2015）》（2015年）。亦可根据维吾尔药物的特点、目标适应症特点，依据维吾尔医理论自行制定，但应提供科学性、合理性依据，并具有临床实际可操作性。3.量化标准（1）主症量化标准：维医证型的量化，及其腹痛、腹泻、黏液脓血便症状及黏膜病变程度。次要指标：发热、头晕眼花、肛门灼