维吾尔药新药治疗膝关节骨性关节炎临床研究技术指导原则

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1、维吾尔药新药治疗膝关节骨性关节炎临床研究技术指导原则（征求意见稿）一、概述膝关节骨性关节炎（KneeOsteoarthritis）是一种慢性关节疾病，主要现为关节疼痛、僵硬、活动受限、活动时有骨摩擦音、关节肿胀、关节腔积液及畸形，甚至引起关节功能障碍。维吾尔医古籍中该病以“努合热斯、木帕斯里”名称记载，维吾尔医学名“膝关节努合热斯”。维吾尔医认为，由于年老、创伤、骨营养改变以及遗传、体态、职业等因素，导致体内产生的不成熟粘液质及异常黑胆质长时间沉积于关节面，变形力和改变力的功能失调，局部物质代谢受阻，局部组织的质量及生长发生了异常变化，引起关节面骨质的增生，从而导致膝关节骨性关节炎的形成。维吾

2、尔药能使膝关节骨性关节炎患者“休息痛”、“活动痛”、“压痛”、“肿胀”、“关节功能指数”得到明显改善。本指导原则的内容只是技术评审部门和业内专家目前较为一致的看法和认识，除了引用或在相关的药品监管法规和技术要求中已经规定的内容外，不是法规意义上要求必须强制执行的内容，具体实践中如果有与本指导原则不一致的地方，只要有充分的科学证据说明其临床试验的科学性、合理性，也同样获得认可。同时，随着医学科学和医疗实践的发展，疾病诊断、治疗的手段会不断改进，药物临床试验的设计评价方法也会随之更新，因而，本指导原则的观点为阶段性的，如果随着医学科学的发展出现了更加科学合理和公认的方法，应该及时采用。本指导原则旨

3、在用于指导维吾尔药新药治疗膝关节骨性关节炎临床研究的试验设计。需要特别说明的是，本指导原则不能代替研究者根据具体药物的特点进行有针对性的、体现药物作用特点和试验目的的临床试验设计。研究者应根据试验药物的维吾尔医组方特点、临床试验目的，在临床前研究结果基础上，结合学科进展以及临床实际，并遵照药物临床试验质量管理规范要求，以科学的精神、严谨的态度，合理设计与实施临床试验，以便客观评价维吾尔药新药治疗膝关节骨性关节炎的有效性与安全性。二、临床试验要点维吾尔药新药临床试验需根据立题依据和目的，确定临床定位，制定药物的临床试验计划，明确不同阶段的临床试验目的而制定相应的临床试验方案，各期临床试验之间应进

4、行合理衔接和有效地推进，依据前期研究获得信息来设计下一期的临床试验，并根据不同阶段的临床试验研究结果不断地进行风险/受益评估，尽可能在早期淘汰毒性大、风险高或无效的药物，以控制药物研发风险。维吾尔药有效成份、有效部位的制剂需进行维吾尔医辩证分型、剂量探索等研究，应采取最新、公认的维吾尔医辩证分型研究设计方法，为Ⅲ期确证性研究提供依据。需注意组方合理，处方与致病体液型相对应。膝关节骨性关节炎是一组具有不同病因学，但却有相似的生物学、形态学、临床特征，以及软骨破坏和骨质增生为主要病理表现，以关节疼痛、变形和活动受限为特点的慢性骨关节病。目前临床治疗主要疗效指标仍以控制疼痛、改善关节功能、提高患者生

5、活质量的程度为主；次要疗效指标为维吾尔医证侯、症状转化指数。治疗过程中与患者沟通并对患者病情进行评估是治疗的重要环节。根据临床表现、Kellgren和Lawrecne的放射学诊断标准，膝关节骨性关节炎分为五级：0级：有轻度膝关节疼、肿胀等症状；X线片检查为正常。I级：膝关节疼、肿胀等症状明显，活动时有轻度骨摩擦音；X线片检查可能有骨赘。II级：有中度膝关节疼、肿胀等症状，活动时有明显骨摩擦音；X线片检查有明显的骨赘，关节间隙轻度变窄。III级：有重度膝关节疼、肿胀等症状，活动时有明显骨摩擦音，有些患者出现关节活动受限、关节腔积液；X线片检查为中等量骨赘，关节间隙变窄较明确，软骨下骨骨质轻度硬化

6、改变，范围较小。IV级：有重度膝关节疼、肿胀等症状，活动时有明显骨摩擦音，多数患者出现关节活动受限、关节腔积液以及畸形；X线片检查为大量骨赘形成，可波及软骨面，关节间隙明显变窄，软骨下骨骨质硬化改变极为明显，关节肥大及明显畸形。长期的临床实践证明，维吾尔药治疗膝关节骨性关节炎有独到之处和特色优势，积累了丰富的实践经验和成果。采取成熟及清除疗法、内服药物疗法、外用药物疗法和非药物疗法等综合治疗方法及其技术，其疗效显著。根据临床试验目的、试验药物特点和给药途径、发病时间等选择合理的疗程。一般研究可持续4～6周，门诊或住院治疗。必要时设计科学的随访表进行随访。基于维吾尔医药理论及试验用药，对成熟剂、

7、清除剂的使用考虑确定属于以下哪一种情况再进行严谨的临床试验设计，在临床方案中详细说明：第一种为不需要使用成熟剂、清除剂；第二种为试验药与成熟剂、清除剂同时使用；第三种为试验药物须在成熟剂、清除剂使用完之后再使用。按照统计学原理，第三种情况可采用两阶段随机法，即第一阶段标准治疗（给予口服成熟剂、清除剂）结束后，观察结果再随机分组继续进行临床试验。（一）诊断标准1.西医诊断标准本病的西医诊断标准、分型