临床试验疗效的评价.doc

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1、疗效的评价疗效可通过比较病人治疗前后病情的变化来评价。在治疗进行过程中也可评价，以确定病人病情改善的程度和速度。有许多确定病人病情改善或恶化的方法。这些方法中许多为主观性的，如各种问卷法或量表法，而有些则是客观性的指标，如用仪器设备测量体温、血压、心率、呼吸流速等，然后以具体的数值记录下来。客观指标更适合表明基线（治疗前），与治疗后的差异，而主观性的指标结果在解释时往往有更大的随意性。因此应当尽可能地使主观指标通过改善评估方法进行客观地表述，如采用精心设计的量表或标尺法等。 最通用的量表为赫密顿抑郁症量表。用该量表可以评估病人抑郁症的

2、严重程度。医生通过询问病人许多有关他们的感觉和所经历症状的问题，然后给每个问题的答案按照程度打分，最后将每一问题的分数累加得到总分，将治疗前后的总分进行比较就可以得出病人的疗效如何的结论。现在有许多类似的量表，可以对不同的病症进行评价。量表常常采用四分制或五分制。例如，在评价病有的疼痛程度时，可请病人将其疼痛分为无、微、中等和严重四级。也可以再加一级，如非常严重，以使描述更为精确（图4.1）。疼痛程度：无□微□中等□严重□非常严重□图4.1量表打分示例另一种量表的例子是直观类比打分法（Visualanaloguescale,VAS）或

3、标尺法。一般用100mm长的一条线的一头代表某种症状的极端情况，例如，如果要想评价病人的睡眠情况，可以在线条的最左端标注“一点没睡”，而在线条的最右端标注“经历过的最好睡眠”（图4.2）。在询问病人前一天晚上的睡眠状况时，可请他或她在该线条上标注记号来代表其睡眠情况。然后度量从最左端到病人所标记号位置的距离就可以记录下来作为该病人的睡眠情况。可以看出，直观类比打分法是一种主观感觉定量化的方法。同样，对病人疼痛程度的评价也可以采用类似的方法。将会行到比图4.1所示方法更精确的结果。                            

4、  100mm                      一                                                 实              所    点                                                 际              经    没                                                 睡              历    睡                              

5、                   眠              过                                                                           的                               70mm                                  最                                                                            好            

6、                                                                睡                                                                            眠图4.2直观类比打分法示例采用客观性的临床和实验室检查指标，当然更能反映疗效的量变化。但是，检查项目的设置要与试验目的相关，数量并不是越多越好，特别是创伤性的检查。同时还要考虑费用问题。在选择检查项目时，应考虑如下几点：l   关联性：与试验的目的相一致；

7、l   普通性：能观测所有受试者的变化；l   准确性：观测值与真实值接近的程度高；l   精确性：能无偏倚地反映各种现象，且多次观测结果的重复性好；l   灵敏性：能够反映受试者最小的变化；l   依从性：受试者和医务人员乐于接受等。可以用一项重要指标，如治愈率作为疗效判断标准，或采用几项指标反映疗效，如生存率、复发率、转移率等。也可采用多因素分析对结果进行判断；还可以综合多项指标，如症状、体症、料验室检查、病因学指标等形成一项最终的疗效评价结果，如痊愈（cure）、显效（excellet）、好转（improvement）或无效（f

8、ailure）。任何标准都应当科学合理，使药品审评人员能够接受。不管选择什么方法来评价疗效，都要谨慎从事，确保所采用方法的可靠性和有效性，更重要的是适合表示治疗前后的差别。许多常规的临床评价指标仅仅适于诊断疾病，但用来评