临床研究方案设计.ppt

《临床研究方案设计.ppt》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在教育资源-天天文库。

1、主要内容临床研究的步骤科研设计的基本原则临床研究设计方法临床研究方案设计要点一、临床研究的步骤1.发现临床问题2.形成研究假设3.设计研究方案4.实施研究项目5.分析研究数据形成研究报告6.应用研究结果解决临床问题或为进一步研究指明方向一、临床研究的步骤1.发现临床问题创新性重要性有趣性伦理性一、临床研究的步骤1.发现临床问题临床实践国内外同行研究新思想、新技术导师敢于怀疑传统观念，丰富的想象力一、临床研究的步骤2.形成研究假设根据临床问题，形成研究假设，如可能表达为假设检验具体形式例如，我们可能对某种

2、处理因素的效果感兴趣，如均数（mean），率（rate），比值比（oddsratio，OR），风险比（relativerisk，RR）等的不同一、临床研究的步骤2.形成研究假设H0:μ1=μ2H1:μ1≠μ2或H0:π1=π2H1:π1＞π2一、临床研究的步骤1.发现临床问题临床实践国内外同行研究新思想、新技术导师敢于怀疑传统观念，丰富的想象力二、科研设计的基本原则重复（replication）随机化（randomization）对照（control）盲法（blanding）三、临床研究设计的方法根据对

3、研究对象是否需要干预分为观察性研究客观地反映事物的实际情况，未加任何干预干预性研究（实验研究）根据研究目标主动加以干预措施，控制非实验因素的干扰，回答研究假设所提出的问题三、临床研究设计的方法根据对研究对象是否需要干预分为观察性研究客观地反映事物的实际情况，未加任何干预干预性研究（实验研究）根据研究目标主动加以干预措施，控制非实验因素的干扰，回答研究假设所提出的问题三、临床研究设计的方法三、临床研究设计的方法病例对照研究病例组：患有某种疾病（或者有某种结局或特征）的患者对照组：没有患某种疾病健康人或患有

4、其他疾病的患者通过两组比较，研究某种危险因素与疾病（结局，特征）的潜在关系，某种因素是否出现，或定量关系。三、临床研究设计的方法断面研究三、临床研究设计的方法横断面研究在特定的一段时间内，在特定人群中研究疾病（健康相关特征）与相关变量（因素）之间的关联；在特定的一段时间内，在研究人群或抽取的样本中，研究每个人疾病的发生（是，否），其它因素存在（是，否，或定量）具有（不具有）某种（某些因素）不同亚组间疾病的患病的情况，患病与不患病的组间某些因素的不同记录患病率，而不是发病率不能界定因果关系三、临床研究设计

5、的方法队列研究分析已经或将要暴露（不同水平）或不暴露于某研究因素的人群发生疾病（其他结局）的不同观察大的样本经过较长的时间，不同暴露组疾病（结局）发生率观察人群足够长的人年，以便获得人群子集的可靠的疾病的发生率，死亡率回顾性队列研究三、临床研究设计的方法三、临床研究设计的方法实验性研究：临床试验有干预前瞻性经典的为RCT三、临床研究设计的方法研究数据的来源病例总结注册登记大队列研究基于人体标本的研究多中心随机对照研究三、临床研究设计的方法怎么选择设计方法根据研究某的，采用较（最）小的资源，获得有效且精确

6、的疾病与暴露因素的关系科学性证据级别局限性可行性成本：时间，人，财，物伦理性三、临床研究设计的方法观察性研究vs试验性研究观察性研究研究涉及治疗，预防或危险因素中-大效应实验不伦理，不可行，太昂贵试验性研究研究涉及治疗，预防或危险因素较小的效应实验合乎伦理，有足够的资金三、临床研究设计的方法队列研究vs病例对照研究队列研究对暴露了解很少一种暴露产生多种效应暴露情况很少见研究人群固定病例对照研究对疾病了解很少疾病很少见疾病有很长的诱发期或潜伏期暴露数据的获得很昂贵研究人群动态变化三、临床研究设计的方法回顾

7、性队列研究vs前瞻性队列研究回顾性队列研究疾病有很长的诱发期或潜伏期有历史暴露想节约时间和金钱前瞻性队列研究疾病有较短的诱发期或潜伏期现在有暴露数据想获得高质量的数据四、临床研究方案设计要点1.研究题目2.研究目的，研究背景3.研究设计的类型4.组别的设置，随机化分组方法5.设盲的水平6.受试者的入选标准，排除标准和剔除标准，选择受试者的步骤，受试者分配的方法7.根据统计学原理计算要达到研究预期目的所需的病例数8.研究用药品的剂型、剂量、给药途径、给药方法、给药次数、疗程和有关合并用药的规定，以及对包装

8、和标签的说明四、临床研究方案设计要点9.拟进行临床和实验室检查的项目、测定的次数等10.研究用药品的登记与使用记录、传递、分发方式及收藏条件11.临床观察、随访和保证受试者依从性的措施12.终止临床研究的标准，结束临床研究的规定13.疗效评定的标准，包括评定参数的方法、观察时间、记录与分析14.受试者的编码、随机数字表及病例报告表的保存手续15.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施、随访的方式、时间和转归16.研究用药品编码