即复宁联合脐带血输注治疗SAA CRF表

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1、免疫抑制联合脐带血输注治疗重型再生障碍性贫血的疗效和安全性临床试验方案病例报告表患者姓名：住院号：研究编号：组别：研究中心：我保证在此表格中填写的所有资料都是正确和完整的。研究者姓名：填表人姓名：研究者签名：填表人签名：日期：14免疫抑制联合脐带血输注治疗重型再生障碍性贫血的疗效和安全性临床试验方案知情同意书（患者须知）再生障碍性贫血（AplasticAnemia，AA）是一种获得性骨髓衰竭综合征，以全血细胞减少及其所致的感染、出血和贫血为特征。其中，重型再障（SAA）是我们血液科的急重症之一，虽然发病率不高，但来势凶险，死亡率高，需要积极的干预措施，尽快恢复患者的造

2、血功能。同胞HLA全相合异基因造血干细胞移植（MRD-HSCT）是年轻患者的首选治疗方案，而其他患者则采用免疫抑制治疗（IST）。这是因为免疫异常是再生障碍性贫血的最主要发表机制。抗人胸腺免疫球蛋白（ATG）联合环孢素A（CSA）是目前标准的免疫治疗方案。但是，免疫抑制治疗的治疗反应通常很慢，大约需要3至4个月，一般4至6月评价疗效，6个月有效率（以不依赖输血确定）约60-80%，不良反应包括急性超敏反应、血清病和克隆演变等。复发的风险较高，有26-62%依赖环孢素治疗。目前的研究也没有证实其他免疫抑制包括霉酚酸酯、抗CD52单抗等的加入，能提高IST的疗效。文献报道

3、，采用氟达拉滨、环磷酰胺和ATG为预处理方案的脐带血移植治疗SAA，18例患者中15例患者自体造血恢复，2年总生存率（OS）达到88.9%。本中心2010年5月至2015年1月采用类似方案治疗了17例重型再障患者，3个月总有效率（CR+PR）为5/17,6个月总有效率为5/16,9个月总有效率为11/16,12月总有效率为10/12，且全部有反应的患者达到完全缓解。虽然粒细胞和血小板恢复时间较异基因造血干细胞移植缓慢，但是较单纯ATG治疗仍然要快速；且由于自身造血的恢复，无移植物抗宿主病等移植相关并发症，远期生活质量较好。这些令人鼓舞的疗效提示本方法可能成为无适合供者

4、的重型再障患者的另一治疗选择，因此有必要对其进行扩大的随机、对照、前瞻性临床试验，进一步对其安全性和疗效进行评估，并进一步明确脐带血输注在治疗中所起到的作用。参加本项目的患者均为无HLA相合同胞供者的重型再生障碍性贫血的患者，具有进行IST治疗的适应症且自愿接受IST治疗。“对照组”患者接受的是国际上通用的标准的IST治疗，而“试验组”在此基础上增加了脐带血输注。参加本项临床观察面临常规IST治疗可能出现的各种并发症，例如感染、出血、治疗无效、疾病复发等，这是所有选择IST治疗的患者都有可能面临的，而与您是否参加本项临床观察无关。14脐带血输注过程中有可能出现寒战、发

5、热、血压升高、头痛、血型不合溶血等不良反应，我们会按照常规方法积极对症处理。脐血输注后绝大多数会被患者排斥或一过性部分嵌合，仅非常低的几率发生脐血完全植入，但这种植入同样能够达到治疗再生障碍性贫血的目的。参加本项临床观察，患者可获得接受IST所带来的疗效，并可能获得脐带血输注所带来的疗效提高，可能为以后的患者带来更多利益。如果您拒绝接进入本研究，您的主管医生仍将继续为您治疗而不会受到任何影响。另外，所有再生障碍性贫血的患者在治疗后均需进行较长时间的随访，参加本项目并无额外的检查和治疗，患者预计观察时间最长为二年。参加本项目的患者资料均保密，不会向第三方泄漏。如您想进一

6、步了解本临床方案，或在临床观察过程中有任何不适或困扰，请随时与您的医生联系。联系医生电话14免疫抑制治疗联合脐带血输注治疗重型再生障碍性贫血的疗效和安全性临床试验方案知情同意书（签署页）我已详细阅读患者须知内容，完全了解参加本次临床研究的性质和目的、研究方法和本人享有的权利。关于治疗方法和可能出现的不良反应，医生已向我作了详细说明，对我提出的问题也给予了满意的回答。我已知道在治疗尚未开始时我可以调整所做的决定，治疗过程中我有权退出研究，但无特殊情况应尽量坚持完成整个临床观察，医生也将根据我的病情给予最恰当的治疗。我同意与医生认真地合作，自愿参加该项临床研究。患者签字：

7、时间：年月日委托人签字：时间：年月日医生签字：时间：年月日14表1：入选患者登记表病人姓名：性别：年龄：身高：体重：体表面积：出生日期：诊断日期：研究编号：病案号：入组标准[入组时提交（传真至：021-63097008）]患者是否符合以下入组条件？“是”填“1”，“否”填“0”。1．诊断：所有入选病例均经过骨髓涂片、骨髓活检确诊为再生障碍性贫血，并由染色体检查、流式细胞仪CD55/CD59检查排除MDS和PNH。外周血细胞计数符合下列三项中的两项，达到重型再障的诊断标准。①ANC<0.5×109/L②PLT<20×109/L③网织红细胞绝对计数<20