重组人生长激素治疗特发性身材矮小儿童的临床观察

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1、重组人生长激素治疗特发性身材矮小儿童的临床观察【摘要】目的探讨基因重组人生长激素（rhGH）治疗特发性身材矮小（TSS）患儿的促进生长效果。方法105例特发性身材矮小（ISS）患儿按骨龄分为两组A组及B组，对两组患儿采用基因重组人生长激素（rhGH）治疗，治疗6个月后比较两组的生长速度。结果经过6个月用药治疗后，A组促进生长效果明显高于B组，两组患儿用药前后的骨龄变化差异无统计学意义（P>0・05）。结论基因重组人生长激素（rhGH）对特发性矮小儿童具有促生长作用。【关键词】重组人生长激素；特发性矮小；骨龄身材矮小是较正常同年龄、同性别、同种族的儿童相比较身高均值低2个标准差

2、。且无全身性、内分泌、营养性疾病或染色体异常状况。ISS患儿的出生体重和生长激素（GH）水平均正常oTSS可由多种不明确的病因引起，约占所有身材矮小儿童（低于正常均数2个标准差或以上）的60%-80%,包括体质青春期发育延迟（CDGP）及家族性身材矮小。诊断ISS时应排除表型异常（如骨骼发育不良或Turnet综合征），出生体重或身长小于相应胎龄，以及冇全身性疾病的患儿。我院近年来，也开始对特发性身材矮小（ISS）儿童进行基因重组人生长激素（rhGH）。现将我院自2011年1月至2012年10月，共收治的105例特发性身材矮小的患儿采用基因重组人生长激索（rhGH）治疗，取得较

3、好的临床治疗效果，现报告如下：1资料与方法1.1一般资料针对来我院20011年1月至2012年10月门诊内分泌科就诊特发性身材矮小患儿105例为研究对象，将105例患儿按骨龄分为两组A组及B组，A组55例，其男性32例，女性23例；骨龄4岁-10岁，平均骨龄(6.37±1.59)岁。B组50例，男性28例，女性22例；骨龄11岁-14岁，平均骨龄(12・48±2.63)岁。男孩均无性发育，女孩18例乳房II-III期，9例已有月经。所有患儿均符合ISS的诊断标准及FDA的用药标准。1.2治疗方法每晚睡前皮下注射国产基因重组人牛长激素(长春金赛药业有限责任公司生产的(rhGH)

4、,剂量0.15-0.2Iu/kg.d,疗程6个月。1・3观察及随访指标治疗后每月均到我院门诊复查，记录身高，体重,性征等，3个月复查甲状腺功能、血糖、肝肾功能等，并且6个月复查骨龄1次。1.4统计学方法计量型资料采用t分布检验方法，所有计量型资料以均值土标准差表示，P<0.05为差异有显著性，P<0.01为差异高度显著性。2结果与分析2.1比较两组治疗前、后身高和生长速率情况由(表1可见)治疗后患儿身高均有不同程度增高，并且A组促进生长效果明显高于B组，两组间生长速度的变化冇显著差异(P〈0.01)具冇统计学意义。2.2比较两组治疗前、后骨龄及预测身高情况由(表2可见)两组治

5、疗后患儿预测身高均有不同程度增高，两组比较差异具有统计学意义(P0.05)o3讨论2007年GII研究会，儿内科分会及欧洲儿内科分泌学会召开专题讨论会，对(ISS)诊断和治疗达成共识，认为射高SDS低于-2-3应用rhGH治疗。治疗以5岁至青春期最佳。使用rhGH第一年的有效的指标：包插身高SDS增加0.3-0.5以上，身高增长速度>3cm/年，或身高增速SDS>1。与GH问世前的ISS患儿治疗前的预期成年高，末经治疗或使用安慰剂的对照组相比，ISS患儿用rhGII治疗平均4-7年后，成年身高增加的均值为3.3-3.7cmo疗效的个体差异很大，并有计量依赖性。GH的疗效受到多

6、种因素的影响。其中许多的仍属未知。年龄小或体重大，GH用量大，以及预期遗传身高相同的患儿身材中最矮者的疗效最好。这可说明约40%的疗效差别。开始治疗时的年龄，对成年身高有负面影响(开始年龄越晩，效果差)而父母遗传身高，开始治疗时的身高、骨龄延迟和GII治疗1年的疗效则有正面影响。研究证明：人体GH的生物学效应，是促成胰岛素样生长因子(TGF-1)合成，已发现外源性GH的助长疗效与TGF-1水平呈正相关，可以通过外周血TGF-1水平的监测，来初步判断rhG治疗的有效性。血TGF-1水平越低疗效越好。而且采用生长激素治疗宜早，开始于青春发育年龄之前，口骨骼偏小者疗效较好。本观察患

7、儿治疗身高有不同程度增加。生长速率及预测身高，得到提高而骨龄无显著变化。参考文献[1]李欣•重组人生长激素治疗特发性身材矮小患儿的疗效评价[J]・中国医院用药评价与分析,2005,5(1)：15.[2]颜纯，王慕狄.小儿内分泌学•北京：人民卫生出版社，2006：127-128.[1]黄晓萍，王伟•儿童特发性矮小临床治疗新进展[J]•临床儿科杂志，2008,26(5)：438.[2]CohenP,RogolAD,DealCL,etal.Consensusstatementonthediagnosisand