新药临床试验的原理与操作(一)

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1、新药临床试验的原理与操作（一）［关键词］健康网讯：临床试验，通常是指用来比较不同的处理（药品或治疗方法）对某种疾病的疗效的随机双盲对照试验。广义的临床试验则将预防医学领域中的干预试验也包含在内。无论是广义还是通常的临床试验，它们都有这样两个基本特点：首先，试验与观察的对象是人一既有生物性又有心理与社会性，非常复杂。其次，它是医学实践与科学实验的结合点一既要有可行性又要有科学性，而二者不无矛盾。何况在人体上做试验，又难免涉及伦理问题和法律问题。新药临床试验是指任何在人体上进行的关于新药效应的一系列实验性研究，以证实或揭示试验用药的作

2、用、不良反应及药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验用药的疗效与安全性。新药的临床试验，需要申办者、临床药理学家、医学家、生物统计家、受试者等自始至终的通力合作，必须严格地按照国家药品监督管理局于1999年9月1日正式发布施行的《药品临床试验管理规范》中的有关规定进行。该规范是根据我国的药品管理法，参照国际惯例/规范GCP制定。此次发布之前，曾经过试行阶段，所以其中的有关规定，既大体符合国情，又有利于我国的医药工业与国际接轨。临床试验的长期实践表明，必须自始至终地结合实际运用生物统计学的观点与方法，它的客观性与科学性才有保证

3、。另一方面，由于临床试验的复杂性与特殊性，实际操作中的困难和问题很多。在克服困难/解决问题的过程中，统计学本身也得到了发展，出现了一系列适用于临床试验的统计学观点与方法，形成了生物统计学一个丰富多彩、很有特色的分支，也称为“临床试验”。因此，它不仅是一个医药名词，也是一个统计学名词。临床试验现已成为国民经济和社会福利的重要课题。各先进的工业大国，无不为之投入了大量的经费。美国国立卫生研究院每年花费近亿美元资助近千个临床试验方面的项目，尤其是在企图征服号称“人类头号杀手”的心血管病和恶性肿瘤的大规模多中心试验中，项目费用数以百万计。

4、我国在这方面与发达国家相比虽然存在差距，但近年来进步速度很快。临床药理学家、医学家、生物统计学家和医药卫生管理学家均为此花费了不少心血，而且他们积极参与或被动卷入的程度有增无减。为了保障受试者的安全和利益，避免重复，保证质量，临床试验事先必须获得药政管理部门的批准。新药临床试验中存在的问题我国现阶段临床试验中存在的主要问题表现在下列几方面：①未获得药政管理部门批准即开始试验；②申办者和/或研究者对《规范》的内容和精神欠了解；③试验未经伦理委员会批准或根本没有伦理委员会；④没有得到受试者的知情同意书，或没有事先向受试者告知试验的内容

5、，或告知不够充分；⑤缺乏熟悉临床试验的统计专业人员自始至终的参与；⑥没有试验例数的计算依据；⑦病案记录表格设计不良；⑧出现失访和中途退出者时随意增补病例；⑨原始文件、单据、数据、纪录不全面、不规范、欠准确、部分丢失或不真实；⑩缺乏严格的质量控制机制，没有监查员或形同虚设；没有或未遵守统一的临床试验标准操作程序，或在试验中途修改试验设计且未通知有关各方，以致操作程序不统一；试验结束后，有关文件和数据不及时归档备查，数据处理和统计分析不良，以致总结报告的科学根据不足。实际上，解决上述问题的过程，也就是提高各类有关人员的水平，以便更好地

6、客观、准确评价新药的安全性和有效性，从而保证人民的安全用药和身体健康的过程；同时也是在我国全面落实《药品临床试验管理规范》，使我国的医药事业与国际接轨的过程。本文将根据《规范》的内容和精神，尽可能按编者的意图，“深入浅出”地向广大的临床试验申办者和参与者普及临床试验的基本原理、具体步骤和常用方法。摘自《中国新药杂志》(2000,9(1)：19〜20)