]获得FDA批准为突破性治疗的药物汇总

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1、］获得FDA批准为突破性治疗的药物汇总突破性疗法资格(breakthroughtherapydesignation)是美国食品和药物管理局(FDA)于2022年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)屮制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁牛命的疾病的新药。作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的乂一个新药评审通道，获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。截止2013年12月15日，

2、美国FDA共收到132突破性药物资格申请,并授予36个药物“突破性疗法”资格，其中的27个被制药公司公开(见下表)，癌症药物在突破性疗法药物占据人头,其它有疾病治疗领域有囊性纤维化及抗菌丙型肝炎，遍及23个适应症。其中罗氏旗下白血病药物Gazyva(Obinutuzumab,GA101),强生淋巴瘤药物依鲁替尼(Ibrutinib,Imbruvica),吉利德丙肝药物Sofosbuvir(Sovaldi)已获FDA批准上市。另外亿腾医药(Eddingpharm)与SyndaxPharma达成协议，获得靶向治疗

3、乳腺癌药物恩替诺特(entinostat)在中国地区的许可'豪森药业(HansohPharma)的PLK1抑制剂卡咲色替已进入I期临床。另外恭喜深圳薇芯生物科技有限公司的西达本胺，其同靶点syndax的HDAC抑制剂Entinostat(MS-275)获得突破性治疗资格，算是一个me・better,薇芯牛物在2008年1月2800万美元把中国外的专利许可卖给了美国沪亚生物。目前已上市的两个HDAC抑制剂Vorinostat（SAHA）和Romidepsin（FK228）的亚型选择性较差，属于第一代HDAC抑制

4、剂。MGCD0103、Entinostat（MS-275）＞西达本胺等属于新一代的亚型选择性HDAC抑制剂，主要针对与肿瘤发生和发展密切相关的第I大类HDAC亚型（HDAC1、2、3）以及IIb类的HDAClOo现有临床研究结果己初步显示，与亚型选择性较差的HDAC抑制剂（FK228、SAHA）相比，选择性更强HDAC抑制剂（MGCD0103、MS275、西达本胺等）可能具有更好的疗效■安全性综合指标，临床应用安全性更好。经突破性疗法认定且获FDA批准上市的三个药物药物适应症药企公布日期批准日期Gazyva/

5、Obinutuzumab慢性淋巴细胞白血病罗氏2013/5/152013/11/1Imbruvica/lbrutinib套细胞淋巴瘤Pharmacyclics/强2013/2/122013/11/13Sovaldi/Sofosbuvir丙型肝炎吉利德2013/7/252013/12/6已公开的突破性疗法资格药物汇总（按公布时间先后排列）药物适应症开发药企开发进展靶宣布时间IvacaftorCFTR福泰制药2013/1/6G551D突变以外的囊性纤维化sNDACFTRIvacaftor+LumacaftorF5

6、08del变异的囊性纤维化福泰制药phaseIII2013/1/6套细胞淋巴瘤BTKPharmacyclics/强生已上市Ibrutinib(lmbruvica)2013/2/12Ibrutinib华氏巨球蛋白血症BTKPharmacyclics/强生phasell/lll2013/2/12LDK378耐crizotinib的ALK阳性非小细胞肺癌ALK诺华phaseIII2013/3/15Ibrutinib慢性淋巴细胞白血病BTKPharmacyclics/强生NDA/BLA2013/4/8Palbocic

7、lib乳腺癌CDK4/CDK6辉瑞phasell/lll2013/4/10MK-3475晚期黑色素瘤PD1默沙东phaseIII2013/4/24Daclatasvir+asunaprevir+BMS-791325丙型肝炎NS5A,HS3,NS5B白时美施贵宝phaseIII2013/4/25SD-101遗传性大疱性表皮松解未披INDScioderm2013/4/29Daratumumab多发性骨髓瘤CD38强生/GenmabphaseII2013/5/1ABT-450+A盯・267+ABT-333NS5B雅

8、培(AbbVie)2013/5/6Obinutuzumab(Gazyva)罗氏已上市SebelipasealfaRecombinantLALenzymeSynageva2013/5/20AsfotasealfaRecombinantalkalinephosphatase2013/5/28Serelaxin(RLX030)慢性淋巴细胞白血病CD202013/5/15溶酶体酸脂肪酶缺乏症phaseIII