基因治疗的发展与应用

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1、华东理工大学2013・2014学年第1学期研究生《环境分子生物学》课程论文2013年10月开课学院(School)：资环学院,课程编号(coursecode)008M083001C023成绩(Remark)：_学牛姓名(Name)：工璐学号(StudentID)：030131215任课教师(Instructor)：冯耀宇论文题目(Topic/Title)：基因治疗发展与应用论文要求与评价标准：(Requirementsandcriteria)1、选题与本课程方向相符，体现学术性和应用价值。2、文章格式规范、逻辑性强。3、篇幅

2、不少于5000字。4、参考文献格式符合华东理工人芳学报的著录规范要求。原则上应该人于2()篇，英文文献应该大于15%5、学术讲座报告应该说明参加读书报告的情况说明，以及本报告与学术报告的关系。6、应该有结论或结朿语。教师评语：(Comments)教师签名(signature)：基因治疗发展与应用土璐（华东理工大学资源与环境工程专业上海200237）摘要：基因注定是21世纪的生命科学的舞台上的主角，本文对基因治疗做详细的解释,简述其基本程序和步骤。详细介绍其产生及发展历程，举例说明基因治疗的应用情况，并概述其存在的问题与发展前

3、景展望。关键词：基因治疗；发展历程；应用0前言传统的治疗手段包括药物治疗，手术治疗，物理治疗。由于基因分子生物学理论和技术的重大发展，上个世纪90年代，岀现了新的治疗手段——基因治疗。其将外源基因导入靶器官、组织或细胞，通过其表达产物，显示生物学效应，防治疾病。是一种改变细胞遗传物质为基础的治疗。基因治疗是基因时代医学的重要内容，也是21世纪治疗学革命的重要组成部分。1基因治疗的介绍1.1基因治疗的定义基因治疗狭义上指用具冇正常功能的基因置换或增补患者体内冇缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义上指把某些遗传物质转移到患者

4、体内，使其在休内表达，最终达到治疗某种疾病的方法⑴。1.2基因治疗的三要素基因治疗是一个生物医学高技术密集的领域，它综合应用分子生物洋、分子遗传学、分子病毒学、细胞生物学等学科的最新研究成果，来治疗那些目前尚无好的治疗方法的顽疾。尽管基因治疗的技术复杂，方法多样，但它的组成要素不外乎三个：目的基因、表达载体、递送载体⑵。第一个耍素是目的基因或称治疗用基因，已经完成的人类基因组计划，其任务就是为基因治疗建立一个庞大的基因库，为各种疾病的治疗提供源源不断的有用基因。第二个要素是携带基因进入细胞内表达的载体，简单易行基因转移方式。

5、包括病毒载体和非病毒载体。病毒载体屮乂分腺病毒、腺相关病毒、逆转录病毒载体等；非病毒载体包括脂质体、磷酸钙、基因枪等。第三个要索是靶细胞。治疗基因必须通过靶细胞发挥作用，完成基因正常表达和调控。1・3基因治疗的主要分类⑶1.3.X按基因操分为基I大I修正(genecorrection)和基因置换(genereplacement),即将缺陷基I大I的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组(homologousrecombination)即基因打靶基因治疗(genetargettin

6、g)技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复。另一类为基因增强(geneaugmentation)和基因失活(geneinactivation),是不去除异常基因,而通过导入外源基因使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因等的功能；或特异封闭某些基因的翻译或转录，以达到抑制某些异常基因表达。1.3.2按靶细胞又可分为生殖细胞(geimlinecell)基因治疗和体细胞(somaticcell)基I大I治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子，卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。曲于当前基因治疗技术还不成熟，以

7、及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞。1.3.3按给药途径①exvivo途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞(或异种细胞)，经体外细胞扩增后，输冋人体。exvivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广；②invivo途径：这是将外源基I大I装配于特定的真核细胞表达载体，宜接导入体内。这种载体可以是病毒型或非病毒性，其至是裸DNAoinvivo基因转移途径操作简便，容易推广，但冃前尚未成熟，存在疗效持续时间

8、短，免疫排斥及安全性等一系列问题。1.4基因治疗策略基因矫正：纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基凶置换：指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。基因增补：把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基I大I的功能，或