《生物技术及应用》PPT课件

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1、基本方法是:将目的基因用DNA重组的方法连接在载体上,然后将载体导入靶细胞,使目的基因在靶细胞中得到表达,最后将表达的目的蛋白质提纯及做成制剂,从而成为蛋白类药或疫苗。二、基因工程制药1976年第一家基因工程技术开发药物的公司建立;1982年第一个基因工程药物重组人胰岛素正式生产,推向市场2002年全球生物技术公司总数已达4284家,美国占34%。2004年基因重组生物技术药物的年销售额已经突破400亿美元;。2005年市场上的生物技术药物达到200种左右,而在研的药物为600种。全世界已有2.5亿人使用生物技术药物和疫苗。国外生物医药的发展生物技术与医药卫生1

2、989年我国批准了第一个在我国生产的基因工程药物--重组人干扰素α1b近年来我国生物制药业销售收入以平均超过20%的速度增长。国内生物医药的发展——起步晚,起点低,但发展迅速许多药品的生产是从生物组织中提取的。受材料来源限制产量有限,其价格往往十分昂贵。如胰岛素长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取。将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌,每2000L培养液就能产生100g胰岛素!相当于1000Kg猪胰脏中提取的量。基因工程药品的生产生物技术与医药卫生生物反应器将外源基因在动、植物体内表达并生产出我们所需的营养(蛋白)或工业用原材料的动植物基因改良(操作)的个体称为

3、生物反应器。动物乳腺生物反应器生产药用蛋白质技术原理与操作主要是依据转基因技术动物生物反应器:是指利用动物作为载体(平台)的反应器体系。生物技术与医药卫生动物生物反应器乳腺生物反应器:使外源基因在哺乳动物的乳腺组织(上皮细胞)中进行特异表达我们需要的蛋白产物;血液生物反应器细胞生物反应器已生产的药物:α2抗胰蛋白酶、抗凝血因子Ⅸ、TPA、蛋白质C、凝血因子Ⅷ、白细胞介素22等从转基因羊的羊奶中提取出治疗心脏病的药物tPA(组织型纤溶酶原激活物)血液、尿腺、乳腺、禽卵、昆虫目前已制作成功并产生重大社会、经济效益(应)的乳腺生物反应器(动物)有:转基因牛(荷兰Phr

4、aming公司-人乳铁蛋白、EPO)转基因羊(山羊、绵羊)(英PPL公司-抗胰蛋白酶;美GTC-人凝血酶原III)等生物技术与医药卫生治疗用转基因牛研究的时间与资金要求生物技术药物与化学药物和中药将形成三足鼎立的局面生物技术与医药卫生生物技术疫苗生物技术疫苗DNA疫苗基因缺失苗亚单位疫苗活载体疫苗基因工程重组疫苗:禽流感病毒(H5N2疫苗,应用反向遗传操作技术,将在鸡胚中增殖效价高的弱毒PB2基因,与其它血清型基因片段通过构建感染性克隆产生新的疫苗病毒二、基因诊断(GeneDiagnosis)G到T一个碱基的改变,决定了一个人的命运小皓珩出生23个月就出现皮疹、

5、便血等病状,患上了罕见的原发性免疫缺陷病。DNA序列分析,证实了小皓珩WAS蛋白基因的1388位核苷酸由G突变为T,使编码谷氨酸的密码GAG突变为终止密码TAGWAS蛋白突变为无功能的WAS蛋白,导致患儿血小板减少,淋巴细胞形态和功能异常希望:WAS目前已经可以用骨髓移植或干细胞移植根治通过从患者体内提取样本(DNA)用基因检测方法来判断患者是否有基因异常或携带病原微生物的方法,就是基因诊断。生物技术与医药卫生传统与基因诊断的比较传统的诊断望问听触——经验化验/检验——微生物、免疫学、生物化学、病理学等对细胞、组织、酶、代谢物等检测影像学—X线、B超、CT、核磁

6、共振、内窥镜等特殊检查—肌电/脑电/心电、骨密度等基因诊断应用分子生物学方法:如PCR技术或PCR与分子杂交标记主要应用于先天遗传性疾患(苯丙酮尿症、血红蛋白病)后天基因突变引起的疾病(肿瘤、糖尿病)病原生物的侵入(流感、肝炎、艾滋病)个体识别、法医物证生物技术与医药卫生感染性疾病检测利用PCR技术或PCR与分子杂交标记相结合,可以快速准确地检测出病原性物质乙型肝炎病毒丙型肝炎病毒结核杆菌和疟原虫的分型公安司法系统——罪犯及受害人的身份识别及亲子鉴定部队——伤亡士兵的身份识别;印尼海啸中死难人员身份识别保安——个人DNA身份证,用于人员识别1985年Jeffre

7、ys应用RFLP进行亲子鉴定,创建DNA指纹分析方法Jeffreys和DNA指纹个体识别三基因治疗(GeneTherapy)目前,基因疗法的对象基因病、肿瘤、心血管病、糖尿病、血友病、严重贫血、关节炎、爱滋病等15种以上疑难顽症基因治疗人类遗传性疾病,仍在探索阶段基因治疗是将正常的外源基因导入靶细胞中以弥补靶细胞所缺失或突变的基因、或抑制异常表达的基因生物技术与医药卫生基因治疗的策略原位修复(基因修复)对有缺陷的基因在原来位置上进行修复,使该基因恢复正常基因替代疗法治疗策略是切除发生缺陷的基因,再转入有功能的正常基因增强将目的基因导入靶细胞,目的基因的表达产物可

8、以补偿缺陷细胞的功能基因

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