新药上市申请临床评价指南(草案)

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1、ReviewerGuidance新药上市申请临床评价指南(草案)本新药上市申请临床评价指南，旨在为评价首个在中国注册上市的新处方药提供一个模板化的科学指导。本模板是结构化的。它把新药上市所必须开展的有效性、安全性评价的循证逻辑链加以结构化，并在各部分的导语中把各个结构单元采集、分析数据和相关信息的要求以及相关的关系加以明确。同时，指南对评价中所使用的相关术语和标准的定义也提出了明确的要求。本模板是在参考了ICH的相关指南和欧美有关评价机构的临床审评指南后撰写的。申请人可以按照ICH的CTD文档的要求提供相关的临床研究资料。了解并理解这一模板，有助于申请人理解评价机构在分析、

2、采信申请人所提供的临床研究数据和资料时，所遵循的评价逻辑。对于临床研究者和其他从事临床研究的人员而言，了解这一模板对于设计某一临床研究方案、系统地构建或完善某一新药的临床开发路径也是有益的。本模板对于评价机构的临床审评遵循质量、效率、清晰、一致、透明和可预见的《审评质量管理规范》（GoodReviewPractice）是十分重要的。新药的临床研发与评价是一个十分复杂的系统。对这一复杂的系统，必须有伦理的要求、科学条件的定义、相关专业的要求及逻辑结构的限定，才能克服临床研发进程中出现的偏倚，规避以个体化经验去理解和评价药物的有效性、安全性的风险。本模板是结构化的。它提供了不同

3、疾病领域在探索其未被满足的临床需求时所遵循的共同原则。各疾病领域可保留模版适度的灵活性，为拓展和完善与适应症匹配的临床评价模板和/或要点提供了空间。本模板对评价中所使用的数据源提出了要求。由于临床研究的全球化以及研究进程中分布的不均衡，全面、科学、准确地分析评估不同的数据源对审评提出了更高的要求。临床审评的学习、培训与实践，应建立在本模板以及其所约定内容的概念、方法的准确理解和掌握之上。42ReviewerGuidance目录1基本原则及注意事项51.1临床审评的目的和原则51.2审评策略51.3定义61.4格式61.5术语61.6安全性和有效性评价标准（对于申报适应症）7

4、1.7联合审评（适用于有多位临床审评者的情况）72综述73申报背景信息83.1适应症及目标人群的流行病学83.2申报适应症的现有治疗方法及未被满足的临床需求83.3产品信息83.4相同活性成份药物在国内使用情况93.5应注意的与其它相关药物相关的重要问题93.6注册监管信息93.7其它相关背景信息104伦理和临床试验规范104.1申报材料质量及完整性104.2遵守临床试验规范104.3现场检查114.4财务披露114.5遵守其它法律法规（如相关）115数据源125.1临床试验/研究总结（表格）125.2单个临床试验/研究的讨论1342ReviewerGuidance6其它学

5、科的与安全性和有效性相关的重要问题146.1化学原料、生产方法、控制方法（CMC）146.2临床微生物学146.3非临床药理学和毒理学146.4临床药理学146.4.1临床药理学总结156.4.2作用机制156.4.3药效学156.4.4药代学157有效性评价157.1有效性概述177.2适应症177.3疗效数据分析177.3.1方法177.3.2人口统计学187.3.3病人（受试者）处置187.3.4主要终点分析197.3.5次要终点分析197.3.6其它研究终点分析207.3.7亚组人群分析207.3.8与推荐剂量相关的临床信息分析207.3.9疗效持续性和/或耐受性2

6、17.3.10其他有效性问题和分析218安全性评价228.1安全性概述228.2分析方法238.2.1对安全性分析的数据源的评估248.2.2单独临床试验/研究中获得的安全性数据248.2.3汇总安全性数据2542ReviewerGuidance8.2.4不良事件的分类258.3安全评价的充分性268.3.1药物暴露的总体程度268.3.2在推荐的暴露剂量和周期下目标人群的人口统计学特征278.3.3评价同类相似药物潜在的不良事件278.4主要的安全性结果288.4.1死亡298.4.2严重不良事件308.4.3重要不良事件318.4.4脱落/或停药318.4.5与申报药物

7、相关的主要安全性问题338.5其他安全性问题338.5.1常见不良事件338.5.2少见不良事件348.5.3实验室发现358.5.4生命体征和心电图（ECGs）异常368.5.5药物诱导肝损伤368.6其它安全性问题378.6.1免疫原性378.6.2剂量依赖性378.6.3时间依赖性388.6.4药物相互作用388.7其他安全性关注399上市后经验（如果有的话）4010风险及获益评价4011说明书4112审评结论及处理建议4213附录4242ReviewerGuidance1基本原则及注意事项1.1临床审评的目