生物科技在醫藥上的應用

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1、CHAPTERCHAPTER44生物科技在醫藥上的應用生物科技在醫藥上的應用4-1基因工程藥物4-2基因療法4-3幹細胞的應用4-4人造器官4-5單株抗體4-6肉毒桿菌的應用4-7長生不老的研究習題討論44--11基因工程藥物基因工程藥物過去欲得1毫克的人類生長激素須從1萬公升的人類血液中萃取，但基因重組技術的出現讓我們將人類生長激素的基因轉殖到微生物體內後，只需數公升的微生物醱酵液即可得到相同的生長激素產量。21978年已有公司研發出世界上第一個基因重組藥物（胰島素），並於1982年獲准上市。到

2、目前為止，多種基因工程藥物先後研製成功並投入應用，如胰島素、生長激素、干擾素、凝血因子、疫苗等產品已發揮出顯著的療效。要讓細菌製造出人類胰島素，就要先以限制酶將人類胰島素的基因切割，同時將細菌的一種環狀DNA（稱為質體，plasmid）切開當作載體，再將這兩段DNA以接合酶黏合而成一重組DNA，並送入大腸桿菌細胞內，利用大腸桿菌為宿主大量製造出胰島素，可作為治療糖尿病藥物之用。圖4-1以基因重組方法製造胰島素44--22基因療法基因療法所謂基因療法（genetherapy）指的是將正常基因轉殖到人

3、體細胞，用以取代原有的缺陷基因，如此可以克服由於基因缺陷所引起的疾病。在1990年，美國一位患有腺核脫胺（adenosinedeaminase,ADA）缺乏症的四歲女童首先接受基因療法，治療後病情得到改善，從此陸陸續續有許多科學家嘗試用此法醫治許多疾病，例如遺傳性疾病、愛滋病、帕金森氏症、心血管疾病與癌症等等。圖4-2ADA缺乏症的基因療法44--33幹細胞的應用幹細胞的應用幹細胞（stemcells）是一群處於尚未完全分化的細胞，同時具有分裂增殖成另一個與本身完全相同的細胞，以及分化成為多種特定

4、功能組織的細胞兩種特性。1.胚胎幹細胞（embryonicstemcells）胚胎幹細胞指的是胚胎發育早期囊胚的內層細胞，具有分化成各種不同組織的能力，可說是所有組織細胞的起源。2.成體幹細胞（adultstemcells）成體幹細胞具有發育成為特定組織或器官的能力。在細胞的分化過程中，細胞往往由於高度分化而失去再分裂的能力，最後衰老死亡，生物體在發展過程中為了彌補這個不足，在各種組織中保留一部分未完全分化的原始細胞，稱之為成體幹細胞，又稱組織幹細胞。血液細胞骨頭組織圖4-3胚胎幹細胞可以分化為各

5、種肌肉組織特定器官組織與器官，甚至發展為完整的生物神經系統體，有如樹木的主成體幹細胞幹；成體幹細胞具有發育成為特定組胚胎幹細胞織或器官的能力，有如樹木的枝幹在1988年，法國第一次為罹患先天性再生不良性貧血症的五歲小男孩施行世界上首例的臍帶血造血幹細胞移植，成功救回了他的性命，從此改變了人們對於隨著嬰兒出生離開母體，而一直都被當成廢物丟掉的臍帶之評價與認識。圖4-4幹細胞用於修復人體受損組織的流程雖然胚胎幹細胞具有分化成為所有組織細胞的能力，這種能力稱為全能性（totipotential），但其取

6、得方式較具爭議。相反地，成體幹細胞的取得可以避免道德問題，但其分化潛能並不如胚胎幹細胞來的廣。44--44人造器官人造器官來自於他人的器官移植，除了捐贈者稀少等問題以外，移植過程往往會引起排斥反應，使得器官移植的成功率大為降低，於是科學家另外發展人造器官（artificialorgans），使無法進行器官移植的病患獲得存活的機會。目前科學家已發明了人造心臟、洗腎機、心肺機、人造手、人造腳等人造器官，讓一些垂危的病人可以重獲生機，隨著電子、機械與材料等科學的進步，這些機械式的人造器官製作得愈來愈精巧

7、，然而其設計仍有許多困難有待突破，例如尺寸過大、無法替代複雜反應、使用時間有一定期限等問題。圖4-5研發中的生化電子手擁有五個發動機，可分別驅動每根手指，並讓病患能做他們原本無法靠義肢所做的活動另一類的人造器官是利用生物科技由細胞打造出器官，此種做法目前還在研究發展中，但極具前瞻性，因為器官原本就是由細胞分化而成，如果我們能夠在體外用細胞製造出器官，必然是生物醫學的一大突破。圖4-6麻省理工學院的化工系教授羅伯特‧藍格（RobertLanger）於1992年成功地在老鼠背上培養出人耳形狀的軟骨20

8、02年諾貝爾生物學獎獲得者沃爾特•吉爾伯特(WalterGilbert)的一句話：「用不了50年，人類將能用生物工程的方法培育出人體的所有器官」。44--55單株抗體單株抗體外來物質（蛋白質、醣類……）若侵入身體，我們叫這些入侵者為抗原（antigen），抗原會引發體內的免疫反應，於是身體會製造抗體（antibody）去攻擊抗原。單株抗體（monoclonalantibody）指的是由同一種類型的B細胞所製造的抗體，可辨認抗原單一特定部位；相對而言，多株抗體是由多種類型的B細胞所製