疾病疗效研究及其评价

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1、疾病疗效研究及其评价福建医科大学许能锋2009年11月2日第10～12节上街校区第6教室一、临床试验的概念、意义与特性（一）临床试验的概念1.临床试验(clinicaltrial)是以临床病人为研究对象随机分为实验组与对照组，实验组给予新药或新疗法，对照组给予标准（经典）疗法或安慰剂或不给予任何措施，追踪并比较治疗组与对照组的结果而确定某项治疗或预防措施的效果与毒副作用的一种前瞻性研究。临床试验研究的结构示意图临床试验（clinicaltrial）研究对象（病人）实验组(干预组）无效无效有效对照组有效随机分为2

2、.多中心临床试验（multicenterclinicaltrials）定义：由一个或几个单位的主要研究者总负责，多个单位的研究者合作，按同一方案进行的临床试验。优点：规模大、耗时短：选择偏倚小，适用面广；广泛合作提高研究水平。注意事项：强有力的领导，充足的财物支撑；严密组织，分工明确；充分合作，协调统一；应答率＞85～90%。（二）临床试验的意义只有通过对已有治疗措施的临床疗效进行科学评价，才能发现不足或缺陷之处，提出新的有效的治疗设想。由于人们对许多疾病的发病机制并未完全了解，病情轻重、所处病期、并发症与合

3、并症不同都会影响疗效，治疗措施本身也可以对人体产生多方面作用，因此，对新治疗设想必须进行全面评价。凭临床医生的治疗经验来对某一治疗手段的有效性和安全性下结论，会受到掩盖治疗和效果之间真正关系的各种情况的影响，如研究对象的选择偏倚、对照组设计缺陷、疾病过程的自然变化、观察者与被观察者的主观意愿等等，均可导致产生不可靠甚至错误的结论。（三）临床试验的特性1．临床试验是实验性而非观察性的研究。2．临床试验有严格的平行对照。3．临床试验属于动态队列的前瞻性研究。4．临床试验应特别注意受试者的安全性和依从性。5．临床试验

4、的效应要有科学的评价方法。二、临床试验设计的基本要素临床试验的目的是观察和论证某个或某些研究因素对研究对象所产生的效应。临床试验设计应围绕研究因素、研究对象和试验效应等3个基本要素展开。（一）研究因素处理因素是施加于研究对象的物理、化学或生物学措施，这种干预手段，常是研究的核心。效应指标是研究对象接受处理因素的干预后，衡量其效应的标准，是研究目的所在。临床试验研究主要解决所提出的处理因素（新的药物、手术方法、治疗方案、先进仪器和诊断措施等）通过观察效应指标，了解在研究对象身上是否能产生预期的效应。给研究对象以处

5、理因素，目的是观察其效应，结果是肯定还是否定假设。在确定研究的处理因素时，必须充分估计其效应能否达到验证假设的预期目的。因此，应注意下列问题。1．处理因素的性质和强度根据专业知识、临床经验、目的要求等方面考虑确定，如选用药物的种类、剂量、疗程；诊断方法的试剂、仪器、操作规程等，在设计中都要仔细斟酌。2．处理因素的灵敏度和特异度处理因素的效应，要能够客观而迅速地反应出来，才能验证假设，这就要求具有一定的灵敏度。这种反应还能排除其他非处理因素的干扰，因此，又要求具备一定的特异度。3．处理因素的数量传统的数据处理方法

6、是单因素处理，设计、实施和统计分析都比较简单，容易进行。但现今的医学科研工作已向多因素发展，在设计、分析等方面要求更高，可以利用统计学的方法，微机处理以协助解决数据资料等问题。4．处理因素的标准化处理因素应作出统一规定，对不同个体、时间、地点，其效应应恒定、客观地保持不变。要求设计时就要明确使用药品、试剂的名称、厂名、批号、纯度、用量、用法、仪器型号、实验条件、操作规程、记录时间、判断标准、操作人员以及其他有关条件。（二）研究对象研究对象是根据研究目的要求。临床医学研究的对象，除了确定参考值和选择正常对照选用健

7、康人外，多数的研究对象是病人。在一些医疗机构中得到的病例，只是该病种（总体）中的一小部分（样本），这一小部分的样本病例，并不是从该病总体中随机取得的，这样就不能保证其样本的代表性。为了解决这个问题，在确定研究对象时，必须注意两个方面：一是在什么样的人群范围内选择样本，要求样本是在同质总体中选取的；二是样本的数量。同质人群，这是一个相对概念，取决于研究目的和要求。例如，对某降压药物的疗效进行考核研究，样本来源应是患高血压的人群，故高血压患者是同质总体；但如由于研究目的不同，要求Ⅱ期高血压患者才入选研究对象，则其他

8、类型的高血压患者都是非同质总体人群，排除在研究范围之外。因此，研究对象是为了保证样本的代表性、可比性而确定的同质人群范围。在设计时，应考虑下列问题。1．诊断标准研究对象必须能正确反应处理因素的效应，与研究目的密切相关，所以，诊断应严格按照统一的标准。必要时，还应规定病理类型、病情轻重、病程长短，有无合并症等。目的在于保持齐同（均衡），以便观察，确切地反应出所加处理因素的效应。统一诊断标