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1、新药临床研究的试验设计 和数据分析谢海棠皖南医学院弋矶山医院.安徽省药物临床评价中心《中国临床药理学与治疗学》杂志社xiehaitang@sina.com概述GeneralDescription个体差异:远远大于理化指标.种属,遗传,基因,环境,生理波动,病理影响药物(敏感性,耐受性,药代学),检测,时序资料:常是小样本,多指标,多组别,多对照对象:常经筛选,剔除,与自然总体不完全一致分组:不是同一总体的自然划分,是按专业要求分组分析:常用量效分析,时效分析,等级分析,联用分析设计:除随机,对照
2、,常有均衡,盲法的要求.其中剂量,时间,等级,常是自行设定的.医药研究特点及统计中应关注的要点临床研究经常缺失的资料包括研究对象的纳入、排除标准随机化方法双盲方法知情同意情况样本量确定方法数据分析方法及描述等如何分析资料？运用统计学结论以证实无效的假设应用统计学对研究的可信度进行评估给出统计学分析所用的确切检验避免非专业性地使用统计学专业术语指明所用的任何通用计算机程序采用文字、图、表并用的方式,图表有自明性涉及结果时应给出样本数、范围、均值、标准差、可信区间、自由度及F值等103例冠心病患者和
3、100例正常对照的多项指标，资料格式如下：分组一般情况7项血脂指标基因型Example1:Statistics常咯啉对电刺激家兔左心室致颤阈的影响，实验测得家兔静脉注射不同剂量的常咯啉与左心室致颤阈的关系如下，试分析。DOSE（mg/kg）2468RESPONSE（V）7.8314.6718.8327.33Y=a+bX以具体的参数表达量的差别以简洁的公示描述量的变化以统计的方法分析随机现象以数学的推导探测新的线索数据、建模、参数、模拟、决策…Example2:ResearchFeatureske
4、ka1,ka2lagT,lagT2双峰现象：C-T曲线自高峰下降后，又再上升形成第二高峰Cmax1Cmax2约70-80%的药物有程度不同的双峰或多峰现象，但常被掩盖:数据波动、个体差异、给药途径、用药剂量及合并用药等Example3:DoublePeakC-TCurve导言统计量IDefinition&BackgroundCentralTendency&Dispersion小结Conclusion统计表II与统计图IIIStat.Table&Graph统计描述DescriptiveStatis
5、tics统计量统计图与统计表什么是统计描述（DescriptiveStatistics）为数据画一个图（Graph）为数据制一个表（Table）为数据算一个特征性的数据(Statistic）ABCDEF450350250150500例数有效无效有效率(%)A组100604060.0B组100802080.0简单明了描述数据、总结规律统计描述的作用？简化：提取信息呈现：数据规律准备：数据分析两大类统计分析方法取样(Samping)推断(Inference)总体(Population)样本(Samp
6、le)描述性统计（DescriptiveStatistics）推断性统计（InferenticalStatistics）统计表和统计图StatisticTable&Graph统计表(Stat.Table)■照葫芦画瓢 ■细节决定成败 ■简约而不简单统计表(Stat.Table)病种疗效痊愈显效进步无效有效率急性扁桃体炎34304100%扁桃体周围炎531180%急慢性鼻窦炎4228102290.5%急慢性中耳炎2412101191.7%痊愈显效进步无效有效率(%)急性扁桃体炎3430400100
7、.0扁桃体周围炎531104/5急慢性鼻窦炎4228102290.5急慢性中耳炎2412101191.7合计10573254393.3表结果表6-9某抗菌药物对耳鼻喉科感染性疾病的疗效条图（BarChart）：药理学研究中最常用的图直条的长短表示数值大小的对比关系。我们不断地对“Bar”的长短、高低进行比较，以深化对事物、药物的探索和了解……线图(LineChart):常表示时-量，时效，量效关系HappyGraphGraphKilledHim线段的升降来表示指标的变化规律。时间－效果图/时效图
8、（Time-EffectChart）：线图的一种，常用于药动学和药效学，表示药效（E）或药浓（C）随时间（T）变化的过程。散点图(Scatterplot):药学研究中非常重要的图点的密集程度和趋势表示两种现象间的关系。简约而不简单：图表的自明性统计的力量：南丁格尔是统计学家？FlorenceNightingale 1820～1910MortalityratesintheBritishArmyHostpitalduringtheyearof1855oftheCrimeanwarWoundsOthe
