核酸适配体及其相关药物研究进展

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1、ChineseJournalofNewDrugs2011，20(5)·重大新药创制专项巡礼·核酸适配体及其相关药物研究进展1，22，3崔承，蒋宇扬(1清华大学化学系，北京100084;2清华大学深圳研究生院，深圳518055;3清华大学医学院，北京100084)［摘要］核酸适配体是一种可以和不同靶标，如有机小分子、RNA、DNA或蛋白质等进行高亲和力和高特异性结合的单链DNA或RNA。本文主要介绍核酸适配体在药物研发领域的研究进展，包括通过适当的修饰提高寡核苷酸的稳定性和药效，适配体分子可凭借其独特的性质在制药学和治疗学方面发挥重要作用;核酸适配体可被应用在药物靶点定位

2、、新药研发和运输相关药物分子等领域;用于治疗癌症、艾滋病等疾病的核酸适配体也不断涌现。随着相关技术的发展，核酸适配体在机制研究和更多疾病的治疗中将有良好的应用前景。［关键词］核酸适配体;寡核苷酸修饰;新药研发;制药学;治疗学［中图分类号］R966［文献标志码］A［文章编号］1003－3734(2011)05－0407－05Advanceinresearchofaptamersandrelateddrugs1，22，3CUICheng，JIANGYu-yang(1DepartmentofChemistry，TsinghuaUniversity，Beijing100084，

3、China;2TheGraduateSchoolatShenzhen，TsinghuaUniversity，Shenzhen518055，China;3SchoolofMedicine，TsinghuaUniversity，Beijing100084，China)［Abstract］Aptamersaresingle-strandedDNAsorRNAs，whichcanbindtodifferenttargets，includingsmallorganicmolecules，RNAs，DNAsandproteins，withhighaffinityandspecifi

4、city．Thisarticlemainlydiscus-sestheadvanceinresearchofaptamersandrelatededrugs．Afterappropriatemodificationtoimprovethestabilityandenhancethepharmacodynamics，aptamerswouldhavetheuniquepossibilitiestoplayasignificantroleinphar-maceuticalsciencesandtherapeutics．Aptamerscouldbeutilizedintar

5、getvalidation，newdrugdiscoveryandasdeliveryvehiclesforotherdrugmolecules．Numerousaptamerswithclinicalpotentialasmedicinestocurecancer，HIVandotherdiseaseshavebeendesignedandtested．Bythedevelopmentoftechnologyofoligonucleotideandin-teractionsbetweenaptamersandtargets，aptamerswillbemoreusef

6、ulinstudyofmechanismandtherapeuticstrate-gyofmorediseases．［Keywords］aptamers;oligonucleotidemodification;drugdevelopment;pharmaceuticalsciences;thera-peutics［1］［2］随着DNA、RNA与蛋白质相互作用研究的不断发展，Ellington和Tuerk在1990年发表关于核酸适配体的科研成果，宣告核酸适配体技术的诞生。［基金项目］重大新药创制科技重大专项(2009ZX09501-004);863核酸适配体的英文名apt

7、amer来源于希腊语aptus，课题项目(2007AA02Z160)意为tofit。在他们的科研项目中，构建了容量巨大［作者简介］崔承，男，硕士研究生，主要从事抗肿瘤化合物设计合的随机寡核苷酸库，使用了指数富集的配体系统进成研究。联系电话:(0755)26036430，15914007413，E-mail:cuicheng-化技术(systematicevolutionofligandsbyexponentialcuicheng@gmail．com。enrichment，SELEX)，得到能够和靶标(蛋白质、核［通讯作者］蒋宇扬，男，教授