2016年美国fda批准的新药分析

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1、2016年美国FDA批准的新药分析李轩周斌宗欣中国医药工业研宄总院上海医药工业研宄院国家食品药品监督管理总局信息中心目的:对2016年美国FDA批准的新药进行分析，供医药界和相关管理部门参考。方法:通过FDA官网的药物创新专栏与Drugs@FDA数据库奔阅、收集FDA批准新药的信息，进行统计分析。结果与结论:2016年，FDA共批准22个新药，比2015年大幅减少，也低于1997-2016年的年均新药数量(28个/年)，其中新药中请15个，生物制品许可申请7个。批准新药中获得优先审查、快速通道、突破性治疗和加速审批资格的分别为15个、8个、7个和6个，批准孤儿药9个。

2、批准新药的治疗领域以抗感染药、抗肿瘤药和神经系统用药为主，剂型以注射剂、片剂为主。关键词：美国食品药品监督管理局;新药申请;生物制品许可申请;孤儿药;新活性物1处方药申请者付费法案;其中绝大部分是由已有的药品仿创而来，例如改剂型、改给药途径、增加新的适应证等，或是直接仿制，以节省医疗费用。另外一小部分，我们称之为“新药”(NovelDrugs),通常是指用于之前未能满足医疗需求或者非常有助于促进医疗保健和公众健康的创新性药品。FDA对这些新药以新分子实体(NewMolecularEntities,NMEs)的身份进行审评，这些药物含有以前没有被FDA批准的活性成分，以

3、单一成分或组合药物的一部分给予患者新的治疗U1。但是在有些情况下，NMEs可能与之前批准的药物具有类似功效，不一定比现有治疗药品更具有独特的临床优势。本文通过FDA官网的药物创新(DrugInnovation)专栏与Drugs@FDA数据库查阅，收集FDA批准的新药信息，着重对其2016年批准新药的情况进行分析，供医药界同仁参考。1FDA批准新药的数量2016年FDA共批准丫22个新药(即NMEs)，其屮新药申请(NewDrugApplications,NDAs)15个，占年度批准新药的68%;生物制品许可申请(BiologiesLicenseApplications

4、,BLAs)7个,占年度批准新药的32%,不包括生物制品评价与研究中心(CenterforBiologiesEvaluationandResearch,CBER)批准的疫苗、血液制品等。2016年批准新药数量比2015年人幅减少，也低于1997-2016年的年均新药数量(28个/年)，但生物制品获批占比加大，新药质量较高，并且新药申请数量与往年基本持平。具体情况见阁1[2-3]。2015年，FDA批准了5个预定批准日期在2016年的新药，减少了2016年新药审批数量，更早批准这些新药有利于患者更快获得。2016年，CDER共计发出14份完整冋复函(completere

5、sponseletter),数量是近年来较多的一次。完整冋复函表明CDER对相关新药申请的审查己完成，申请不准备批准，但是会阐述这些新药申请的缺陷，并给予制药企业一定的改进建议，以使FDA允许其重新递交申请，这在一定程度上影响了2016年新药批准数量以1。图11997-2016年FDA受理与批准新药数量2016年，FDA批准9个孤儿药(OrphanProduct),占所有批准新药的41%。自1983年孤儿药法案实施以来，FDA共计批准248个孤儿药，年均7个。虽然2016年孤儿药审批数量比2015年大幅减少，但依然高于1983-2016年的年均数量。具体情况见图2[3

6、,5]。美国的孤儿药法案与政策极人激励着制药企业对孤儿药的研发，孤儿药的不可替代性也使其更容易通过审査。图21983-2016年FDA批准的孤儿药2FDA批准新药的方式目前，除标准审査(standardreview)(药物的治疗性质与己上市药物相似的适用标准审查方式)外，FDA还有4种不同且有效的新药审批方式UP(1)优先审查(priorityreview):意味着FDA要在6个月内对新药申请进行审查，而标准审査是10个月。优先审査既不影响临床试验的长度，也不改变审批的科学、医学标准。(2)突破性治疗(breakthroughtherapy):如果初步临床数掘表明药物

7、可以大幅改善严重或危及生命疾病患者的治疗，在申请者的耍求下FDA可按照一定程序认定药物的突破性治疗。(3)加速审批(acceleratedapprova1):依据替代终点指标(surrogateendpoint)而非临床效益(clinicalbenefit)来批准治疗严重或危及生命疾病的药物，例如能预测临床效益的实验室测量、影像学图像、体征或其他措施等。(4)快速通道(fasttrack):旨在促进治疗严重疾病药物的研发并加快新药审杳，满足尚未被满足的医疗需求。相关治疗领域药物获得孤儿药认定及优先审批情况，见表1。在整个药物研发和审查过程中，制药企业