血友病的治疗2018课件.ppt

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1、血友病的治疗血友病的治疗血友病治疗发展历程烫烙法1100年冷沉淀物用于治疗血友病1964年基因疗法开始临床试验1998年1934年斯泰芬血浆首次用于治疗血友病1936年1992年首支重组Ⅷ因子问世1955年静脉注射血浆蛋白发明Ⅷ因子静脉注射法1937年3血友病的替代治疗——中国血友病专家共识4新鲜冷冻血浆（FFP）未经病毒灭活，仅适合无浓缩物条件时轻中型HA/B.仅使用FFP，通常很难使FVIII因子水平超过30IU/dL.副作用：血容量增加，病毒感染冷沉淀冷沉淀是用新鲜冰冻血浆(FFP)在4°C下缓慢解冻10-2

2、4小时制备的。基因重组FⅧ（rFⅧ）基因克隆技术制备，1990年美国FDA批准，其生物活性，半减期与血浆FⅧ相似，纯度更高，安全，无病毒污染价格较贵人血源性FⅧ（FⅧ）人血浆中提取其生物活性，半减期与血浆FⅧ最近似目前使用最广泛的血友病A治疗药物临床应用经验丰富，患者依从性好价格较重组便宜2/3左右抑制物发生率低于重组*血友病治疗时间段1960s低纯度,小剂量*1970s中等纯度,中等剂量*1980s高纯度,大剂量1990s极高纯度,大剂量*目前大多数发展中国家的治疗措施血友病治疗——按需治疗治疗剂量1U/kg可使

3、血浆FⅧ水平提高2%，体内半衰期为8-12小时FⅧ首次需要量=（需要达到的浓度-基础浓度）×体重（kg）×0.5；每8～12小时输注首剂一半，直到出血停止或伤口结痂血友病A：FⅧ浓缩制剂（血浆或重组）冷沉淀：FVIII60~100U/U冷沉淀仅用于无浓缩物，轻、中型血友病A新鲜冰冻血浆：1UFVIII/mlFFP10~30ml/kg，q12h很难使凝血因子＞25%制剂选择早期足量足疗程治疗原则10计算凝血因子剂量计算以下凝血因子所需的剂量注意因子VIII所需单位(IU)=体重(kg)x期望的VIII因子增量(%)x

4、0.5一个IU的因子VIII可使血浆中因子VIII的水平增加2%血源性人凝血因子IX*所需单位(IU)=体重(kg)x期望的VIII因子增量(%)x1.2一个IU的因子IX可使血浆中因子IX的水平增加0.8%重组人凝血因子IX*所需单位(IU)=体重(kg)x期望的VIII因子增量(%)x1.4*血源性人凝血因子IX和重组人凝血因子IX采用不同的计算公式，因为重组人凝血因子IX(BeneFIX)的平均回收率低于血源性人凝血因子IX。用药频率给药频率取决于各凝血因子的半衰期。早期关节出血、肌肉出血或口腔出血范围更大的

5、关节出血、肌肉出血或血肿（青肿）危及生命的出血事件每12到24小时一次（对于六岁以下的患者，频率为每8到24小时一次）每12到24小时一次（对于六岁以下的患者，频率为每8到24小时一次）每8到24小时一次（对于六岁以下的患者，频率为每6到12小时一次）至少持续一天持续3-4天或更长时间直至出血停止或伤口愈合（由疼痛情况指示）直至疼痛和急性活动障碍状况消除直至危险消除利用有限的资源治疗血友病大多数治疗费用是花在购买凝血因子浓缩物最佳剂量可以减少费用需要确定最佳剂量-非常有限的资料血友病治疗方案概况-在发展中国家，由于

6、患者家庭经济状况的制约和凝血因子Ⅷ供应不足等因素的影响,重型血友病A患者往往在发生临床出血时才接受凝血因子Ⅷ替代治疗，即“按需治疗(on-demandtreatment)”，关节畸形发生率很高，严重影响患者的生活质量乃至寿命；-西方发达国家从20世纪60年代就开始对重型血友病患者进行“预防治疗(prophylaxistreatment)”，显著降低了患者的致畸率和致残率，改善了生存质量。-从1994年起WHF和WHO等权威机构就开始推荐对重型血友病A患者进行预防治疗；-我国目前主要的血友病治疗方案是按需治疗，即患者

7、出血时再进行治疗，不出血的时候不注射凝血因子。什么是预防治疗定义：预防治疗即通过静脉注射因子浓缩剂以防止预期性出血的治疗。依据：预防治疗的概念基于以下的观察：凝血因子水平>1IU/dl的中度血友病患者很少出现自发性出血并且关节功能得到了更好的保护目标：预防治疗防止了出血和关节的损坏，是以维持正常骨骼肌肉功能为目标的治疗WFH血友病管理指南（第二版）15预防治疗按需治疗现行的治疗方式：按需治疗或预防治疗随机化StobartKetal.Clottingfactorconcentratesgiventopreventbl

8、eedingandbleeding-relatedcomplicationsinpeoplewithhemophiliaAorB(Review)(2005)TheCochraneLibraryissue3从按需治疗到预防治疗2005年Cochrane结论还没有足够的源于随机对照研究的证据以评价预防性使用凝血因子浓缩物是否有效减少关节出血频率。需要设计优良的随