优效性、等效性、非劣性研究的区别.doc

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1、我们进行临床试验的目的是检验药物（治疗）的效果，而效果往往是需要一个参照药物（治疗）的。在临床试验中，研究参与人员往往对优效、等效、非劣效这三个概念不是很清晰，甚至对混用，尤其是在根据统计分析结果来推导结论时。优效性研究假设如下：       H0（无效假设，NullHypothesis）：研究药物疗效—对照药物疗效<优效标准       H1（备择假设，AlternativeHypothesis）：研究药物疗效—对照药物疗效=>优效标准       当拒绝H0时，统计结论是可以认为研究药物疗效优于对照药物；当不能拒绝H0时，统计结论是不可

2、以认为研究药物疗效优于对照药物。非劣效性研究假设如下：       H0（无效假设，NullHypothesis）：研究药物疗效—对照药物疗效<非劣效标准       H1（备择假设，AlternativeHypothesis）：研究药物疗效—对照药物疗效=>非劣效标准       当拒绝H0时，统计结论是可以认为研究药物疗效不劣于对照药物；当不能拒绝H0时，统计结论是不可以认为研究药物疗效不劣于对照药物。等效性研究假设如下：       H0（无效假设，NullHypothesis）：

3、研究药物疗效-对照药物疗效

4、>等效标准       

5、H1（备择假设，AlternativeHypothesis）：

6、研究药物疗效-对照药物疗效

7、<=等效标准       当拒绝H0时，统计结论是可以认为研究药物疗效与对照药物等效；当不能拒绝H0时，统计结论是不可以认为研究药物疗效与对照药物等效。       而我们做的比较多是非等效研究，即当等效标准为0时，与等效性研究假设相反的研究。假设如下：       H0（无效假设，NullHypothesis）：

8、研究药物疗效-对照药物疗效

9、<=等效标准=0       H1（备择假设，AlternativeHypothesis）：

10、研究药物疗效-

11、对照药物疗效

12、>等效标准=0       当拒绝H0时，统计结论是可以认为研究药物疗效与对照药物不等效；当不能拒绝H0时，统计结论是不可以认为研究药物疗效与对照药物不等效（但不是等效）。       在日常工作中，我们经常混淆的概念是等效和非等效，也就是常常在非等效不能被接受的情况下，就想当然地下了一个“等效”的结论。推而言之，当无效假设被拒绝时，可以下结论说：可以认为备择假设是可接受的；当无效假设不能被拒绝时，只能说：备择假设是不可接受的，不能说无效假设是可接受的。说一下个人的理解罢非劣性设计的假设是两药疗效无差异，看起来似乎比试验药比参

13、比药物优的假设要逊色很多。但是这样的设计也是不可缺少的如果一个试验药不比现有的药物有明显的优势，但是同样也是有疗效的，非劣性设计就可以证明其疗效，而后者则不能，只能证明受试药物与参比药物相比没有明显优势；临床试验中两种药物的比较往往只比较疗效，而不能同时比较药物的其他方面，例如药物的价格，疗程等等方面。如果一个受试药物与参比药物相比，没有疗效上的优势，但是在价格或疗程上，能够更易于为病人所接受，则也是一个值得投入的新药；当然，非劣性研究由于假设所限，也只能检验出两种方案的比较是否存在差异，受试药物不比参比药物差，而不能得出甲比乙好或坏的结论

14、。所以，如果是小规模的试验中能得出两者有优劣之分的话，一般采用优劣假设，如果两者优劣不明显的话，一般采用非劣性假设