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1、淺談統計與臨床試驗林慧一、前言為了確保藥品能符合美國食品藥物管理局的審核及藥品的安全性(safety)和有效性一些頭痛或牙痛的患者經常會到藥房裡(efficacy),統計方法在研究發展的各個階段買一些止痛藥來服用。過了約半個鐘頭之後,為極重要的工具。在下面各小節中,我們敘述疼痛的症狀減輕了許多。他們於是又可以恢了研究開發的各個階段及統計所扮演的角色。復平常的生活步調。藥房裡琳瑯滿目的藥品其中包括了臨床前的試驗和臨床試驗。在第可以減輕病痛,又可以醫治各種疾病,如高血壓,、心臟病等等,這些“救命神丹”到底是什三節中我們將討論設計臨床試驗及分析實驗麼?他們又是如何產生的呢?本文
2、將對這結果時,統計上的一些考量因素。些問題作一簡略的答覆。大略描述藥品的研2.1臨床前的試驗(Preclinical究開發過程,以及統計在這過程中所扮演的角色。Trials)開發新藥的第一個步驟即是開發組成此二、藥品研究開發過程新藥的化合物。此過程稱為藥品開發(drugdiscovery)。在這個階段,化學家及其他研一個新藥從研究開發到上市需要冗長的究人員針對特定疾病找出治療此疾病的一個時間。根據「今日美國」(USAToday)的報新的化合物。然後變化分子結構(molecular導,這個過程平均費時十二年又八個月。實structure)以期找到最佳效果的組合。在這驗室
3、中藥品成分的開發佔據了前面的三年半。再來是為期六年八個月的人體試驗。而後藥階段中,我們需以動物(如老鼠)作試驗,以廠即將這些試驗結果送至美國食品藥物管理測試其反應值,觀察對藥理(Pharmacolog-局(FoodandDrugAdministration,簡ical)方面的活動,及找出不同劑量與反應值稱FDA)審核。美國食品藥物管理局一般的的關係。審核時間為二年六個月。如果審核通過,廠商為了確保試驗結果具有科學上的效力,即能將此新藥推出市面。於是這家廠商的股此時我們需用到多種統計方法來設計實驗及票也跟著大漲。分析結果。例如在開發化合物的過程涉及到12數學傳播十九卷二
4、期民84年6月多種因素。為了能有效地找出此化合物及達在人體臨床試驗以前,除了動物體內到最佳的分子結構組合,一般常用的統計方的毒性測驗,我們還需觀察動物對藥品吸收法有篩選設計(screeningdesign),多變量(absorption),分配(distribution),新分析,如群聚分析(clusteranalysis),區陳代謝(metabolism)及排泄(elimina-劃分析(discriminantanalysis),因素分析tion)等情形,即一般熟悉的ADME研究。(factoranalysis)等。又如,在找出不同劑量藥品劑型(formulatio
5、n)的問題亦需在這階與反應值之間的關係時,我們使用迴歸(re-段考慮。我們希望選擇的劑型,可最有效地將gression)方法以實驗室的數值為依據,找出此藥品送至體內的活動區(siteofaction),最能描繪此關係的曲線(見圖一)。而產生最佳的治療效果。一般常用的劑型有錠劑(tablet),膠囊(capsule),藥粉(pow-......反....................觀察值der),及藥水(liquid)。如果藥品為外用藥,應..........................估計曲線值...一般則考慮乳霜(cream),乳液(lotion),及...
6、..................................................................................乳膠(gel)等等。一般國家的政府機關對藥...................................................................品的劑型規定需有嚴格的試驗,才能將此劑................................................................型用於人體上作實驗。........................
7、......................................................................................................................................................................................................................................................................................
