药临床试验与生物统计学南京

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1、新药临床试验与生物统计学南京医科大学于浩Outline生物统计学在临床试验中的必要性临床试验生物统计的三个基本要求临床试验统计学的基本考虑整个临床试验的基本考虑试验设计中的基本考虑试验进行中的基本考虑数据管理统计分析一、必要性应用统计学原理对试验相关的因素做出合理的、有效的安排。最大限度地控制试验误差、提高试验质量以及对试验结果进行科学合理的分析在保证试验结果科学、可信的同时，尽可能做到高效、快速、经济一、必要性生物统计学作为一种方法学，应当贯穿在新药临床试验方案的设计、数据的收集与整理以及统计分析整个过程中。正确运用统计分析方法必须基于良好的设

2、计和科学的研究过程，企图在试验后应用统计分析方法去弥补设计中的缺陷是不可能的二、生物统计的三个基本要求1生物统计学专业人员必须为有资格的生物统计学专业人员参加临床试验，所谓有资格系指经过培训、具有经验，足以贯彻生物统计指导原则，且负责试验的统计工作，生物统计学专业人员必须自始至终地参与整个临床试验工作。2统计方法要求使用国内外公认的统计分析方法。3统计软件包国内外公认的统计软件包。二、生物统计的三个基本要求参与试验方案的制定和修订;参与病例报告表(CRF)的设计;指导多中心双盲临床试验的标准化操作;负责数据管理与质量控制;负责制定统计分析计划;完

3、成临床试验资料的统计分析;提供试验结果的统计分析报告和解释;协助主要研究者完成临床试验总结报告。生物统计学专业人员的主要工作任务《中华人民共和国药品管理法》《药品临床试验管理规范》《新药临床试验的生物统计学指导原则》其它相关规定三、基本考虑——整个临床试验探索性试验和确证性试验临床试验的早期(II期)，探索性试验临床试验的后期，确证性试验三、基本考虑——整个临床试验观察指标主要指标和次要指标复合指标全局评价指标替代指标测量指标转换为分类指标三、基本考虑——整个临床试验偏倚的控制随机化随机分组随机试验顺序盲法安慰剂双模拟技术胶囊技术安慰剂技术试验药

4、品安慰剂placebotechnique双盲双模拟技术试验药品阳性对照药品double-dummytechniquedouble-dummytechnique试验药品阳性对照药品试验药品安慰剂阳性对照药品安慰剂double-dummytechnique试验组：试验药＋对照药的安慰剂对照组：阳性对照药品＋试验药安慰剂设盲的水平(levelofblinding)双盲：double-blindtrial(optimalapproach)单盲：single-blindtrial非盲：open-labeltrial三、基本考虑——试验设计中试验设计的类型平

5、行组设计交叉设计析因设计成组序贯设计临床试验的统计学基本原则对照(control)随机(randomization)重复(replication)盲法对照的作用对照的形式对照组设置的要求随机化的作用随机的含义分层随机、分段随机重复的作用重复的次数双盲单盲对照组的作用处理组处理因素+非处理因素处理效应+非处理效应对照组(无)非处理因素(无)非处理效应比较结果处理因素处理效应排除“非处理因素”的影响，从而衬托出“处理因素”的作用。对照的形式平行对照(parallelsetups)交叉对照(crossoversetups)平行对照的形式(1)简单平行对

6、照试验组对照组多组平行对照安慰剂组试验组阳性对照组平行对照的形式(2)多剂量平行对照试验组高剂量(20mgtid)试验组中剂量(10mgtid)试验组低剂量(5mgtid)安慰剂对照组(0mgtid)联合用药平行对照(两种药物)安慰剂组(O)A药组(A)B药组(B)A+B组(A+B)交叉对照的形式2×2交叉对照先用A药，再用B药先用B药，再用A药3×3交叉对照ABCBCACAB对照组设置的要求对等除研究因素外，对照组具备与研究组对等的一切因素。同步对照组与研究组设立之后，在整个研究进程中始终处于同一空间和同一时间。专设任何一个对照组都

7、是为相应的研究组专门设立的。不得借用文献上的记载或以往研究的、其它研究的资料作为本研究之对照组。随机的含义(random)研究对象参加试验的机会是相同的确保样本有代表性研究对象分配到各组的机会相等确保各比较组均衡一致研究对象先后接受试验的机会是相同的平衡试验顺序的影响客观性随机与随意随机：random机会均等，客观性随意：aswill随主观意愿，主观性随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非研究因素)，而且还能控制未知的混杂因素。可采用分层(stratified)、分段(block)随机化方法中心竞争入组随机系统进入随机分组系统首页http://

8、bios.njmu.edu.cn:8088/登录系统测试账号：监察员（CRA）：apntCRA01密码：4070z7研究者（Invest