临床研究设计中的统计学问题

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1、Riffenburgh博士：临床研究设计中的统计学问题DrRobertRiffenburgh统计学为医学研究提供了什么？统计学基本概念统计学是基于人群中的样本对人群做出判断的。人样是指所限定群体中的所有成员；样本是人群屮的一个子集，增加样本代表性的一种方法是在人群小进行随机抽样；a代表确认存在治疗差异时的出错几率，在对样木进行分析时，如果出错风险＜(x,则可断定治疗之间存在差异。随机化是指受试者事前并不知情，只由机会来决定其被分配入何试验纽。偏倚是指样木代表性偏差，带来偏倚的常见情况冇人口学数据火衡、统计学方法选择不当、数据缺失、患者存在共病问题和报告方式。建立检验的步骤

2、研究者在进行检验时，酋先要对数据提出问题，然后就问题列出变量，对变量进行描述;在做出无效或备择假设示，选择错课风险(a)和假设检验方法，并对人群、样木进行描述;证实样本量大小合适后，判别并检验可能出现的偏倚，最后做出检验、得出结论。在进行检验时，研究者须了解数据的分类、提出的问题、人群分布、样本量大小、硏究方案的分组情况和能容忍的错误。符号轶检验(Signed・RankTest)配对设计资料一般采用配对t检验方法进行分析，但若配对数据差数的分布非正态分布,但其总体分布基木对称，则可采用符号秩检验作为配对t检验的替代方法。研究者在不用符号的情况下，算出治疗差异的轶人小，然后

3、加上符号，算出正轶和负轶并求和，将一•个轶和命名为T,在公式中带入T值和n值，在表中查到P值，得出研究结论。如何选择报告书写方法研究报告内容包括描述（表格和图形）、解释（统计学检验）和预测（正确的回归形式）三个部分。研究报告中插入的表格仅用來回答研究提出的问题，详述研究的可信性。表格中所列数据要经过删减，呈现主要问题，少列次要数据。除了表格，研究者还可以选择柱形图、线型图和饼图來显示数据。研究者不要试图将所有结來都用一种图表形式来表述，主要数据要用不同的形式來描述，如果报告小图表使用过多，部分信息可被忽视。试验报告须包含参数的定义、研究方法的描述、数据形式的显示、统计学结

4、果所表述的临床意义、检验结果的描述和解释以及须注意的事项等。将统计理论转化为医学研究的工具等效性检验等效性检验中无效假设H0指治疗间冇差异（至少为△）,△为临床无差异Z和，拒绝Ho意味着治疗之间差异没有显著意义。在双单侧检验（TOST）中，。值是A药和B药的理论差界，A为无差界之和。在差界性检验中，无效假设Ho居屮，备择假设H］在左侧或右侧；在等效性检验中，备则假设H1居中，H（）滑向两侧，那么研究者需设两个H（）,即H（）i（oA）,然示进行2次非劣效性检验和o-A）o在等效性检验屮，通常只检验均值或率比。部分研究者倾向于找到。的可信区间（CI）,

5、如果CI不能扌舌入△,研究者有证据拒绝Ho,并得出等效性结论。把握度分析把握度分析可在设计试验阶段进行，来阐明各试验设计参数之间的互变关系，尤其是在不同的显著性水平下，研究者进行样本量与把握度关系间的分析，对设计试验时选择合适的样本量大小具有极为重耍的作用。多因素方差分析（Multi-wayANOVA）T检验是对一个变量的1或2个均值进行检验；方差分析乂称F检验，单因索方差分析是对1个变量的N3个均值检验；多因素方差分析是对2个或2个以上变量的多个均值进行检验。多元线性回归（MutipleRegression）如果研究的问题受多个因素彩响，需要建立多元回归方程，进行多元回

6、归分析。例如,加拿大儿童在家和急诊室的体温差异（dif）可市具心律（hr）和（或）呼吸率（1T）预测吗（n=876）?简单回归后发现,二者的预测性均有显著意义（PhKO.OOl,Prr=0.002）,但多元回归的结果为Phr<0.001,而Prr=0.698,原因是，虽然hr和rr之间显著相关，但是多元冋归校正了二者预测能力的相关性，否则二者预测能力间的重叠部分将会被计入两次。判别分析(DiscriminantAnalysis)判别分析的H的，是研究这对已知分类的数据建立由数值指标构成的分类规则，然后把这样的规则应用到未分类样木屮进行分类。例如，如果研究者确信体质指数(B

7、MI)和年龄可将有无腹部手术并发症患者区分开，那么将患者(484例)的BMk年龄和有无腹部手术并发症的情况一一记录，并以BMI和年龄为变量作图，在图上发现一条直线，可在最小差错率范围内将有无并发症患者分开。这样在可控并错率范

8、1；

9、内，我们可以籍此将新患者分类为有、无并发症的患者。荟萃分析(Meta・Analysis)通常会苗数个小型研究来阐述同一问题，但其屮任何一项研究的样木最都不够人，难以给出终局结论。荟萃分析是将多项研究的结果合并为一项大样木研究，并对结果进行分析的统计学方法。研究者须检索到所有相关文章(包括未发表文章)