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1、·504·中医杂志2007年第48卷第6期 JournalofTraditionalChineseMedicine,2007,Vol.48,No.6õ循证医学与中医õ临床研究中的样本量估算:(1)临床试验万 霞 李赞华 刘建平(北京中医药大学基础医学院循证医学中心,100029)[摘 要] 临床试验中的样本含量估算是临床医生进行科研设计所关注的重要问题之一。介绍了临床试验研究中样本量估算的重要性、常用的参数以及常见的两个样本比较及分层设计的样本含量的估算,并附有实例说明。同时,针对在样本含量估算
2、过程中存在的常见问题,提出了几点注意事项。[关键词]临床试验;样本量;均数;率;分层1 临床研究样本含量估算的重要性D,如D=L1-L2或D=L2-L1。由于研究者无法得到总体目前在临床科研设计时,临床医生最关注,也最头参数的信息,可以通过预试验来估计或用临床上认为痛的就是样本含量的估算。为什么在临床研究中如此有意义的差值(假设)来代替;(3)统计检验的水准A(即强调样本含量的估算呢?理论上来说,样本含量越小,第一类错误的概率),A规定越小,则所需样本量越多。所需的经费越少,实际操作也越简单,这
3、正是所有临床一般取值为0105。U1-0105ö2=1196(双侧),U1-0105=医生所期望的;但是如果样本含量太小,则研究结果的1164(单侧);为了计算简便,以下所用公式A均取可重复性及代表性较差,研究结果容易得出假阴性或0105。(4)统计检验的效能(1-B,其中B为第二类错误假阳性的结论,即很难获得两组之间存在的真实差异。的概率),即在特定的A水准下,若总体间确实存在差那么是否样本量越大就越好呢?样本量越大,则所需经异,该次试验能发现此差异的概率。统计检验效能越费和需要的研究资源越多
4、,实际操作的难度就越大。因大,所需样本例数越多,通常取B=011或B=012,此时此,样本的代表性和执行成本之间存在着不可调和的的检验效能分别为90%或80%。一般临床试验的检验矛盾。所以,如果对样本含量进行正确的估算,获得适效能不能低于75%,否则可能出现非真实的阴性结果。当的样本含量,既可以节省大量的人力、物力和财力,为了计算简便,以下所用公式B均取0110,U1-0110ö2=同时也可以减少对受试者造成的潜在伤害,使研究结1164(双侧),U1-0110=1128(单侧)。(5)单侧还是双
5、侧果真实可靠。一般情况下,两组间效应差异越小,则所的问题,需要根据专业知识来定。以未知总体与已知总需的样本含量越大。在临床中,需要根据研究的目的和体均数比较为例,通常的假设检验的目的是两个总体研究设计的方法,对样本含量进行正确的估算。是否相等,备择假设是L≠L0,即L可以大于L0,也可以本文介绍临床试验研究中常见的两个样本比较及小于L0,因此是双侧检验。但是如果从专业知识的角度分层设计的样本含量的估算,下期将介绍观察性研究判断L不可能大于L0(或者是L不可能小于L0),这就的样本量估算。是单侧的
6、检验,此时备择假设为L2 决定临床试验样本含量大小的参数L0)。在正确估计样本含量时,应考虑以下几个重要的在试验方案设计中应交代以上参数的设置要求,统计学参数:(1)总体平均数(L)、标准差(R)或总体率并通过相应的样本含量计算公式,估计出每组的样本q(P)等。L、R、P一般未知,通常以样本的x、S、P作为估例数。计值,可以从预试验、查阅文献、经验估计而获得;(2)3 假设检验的类型处理组间的差别D:所比较的两个总体参数间的差别临床研究的目的不同,所采用的样本含量估算方基金项目
7、:国家重点基础研究发展计划资助(2006CB504602)法也不同。在临床试验过程,需要区分是做显著性检验通讯作者:万霞,wanxiasnake@1631com,(010)64286757(significancetest),还是区间假设检验(interval中医杂志2007年第48卷第6期 JournalofTraditionalChineseMedicine,2007,Vol.48,No.6·505·(30-1)022hypothesestest)。2125+(30-1)01302Sc==0
8、107625,d=(5160-(30-1)+(30-1)显著性检验(significancetest)用于推断两个样本5170)2=01012(1+1)是否来自同一总体,它的检验假设为两组相等的零假1196×0107625n1=n2=×=58158≈5901011设,即样本来自同一总体。其无效假设为H0÷L1=L2,因此,每组样本含量为59例。备择假设为H1÷L1≠L2。临床试验中,对于两组疗效的41112 两个均数之间的区间假设检验评价,显著性检验结果不能评价差别的实际大小,更不计算公式:能说
