第12章 实验设计

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1、12实验设计中山大学公共卫生学院医学统计学与流行病学系骆福添★前面学过变量的统计分析方法，例如：fx ±S x ±t S t ax可简称数据分析方法。数据怎么来的？？12.1实验设计的概念【例】1987年某产科医师为研究胎次与儿童智力的关系，收集病案资料（考上大学人数）：第一胎19人、第二胎18人、第三胎10人、第四胎7人、第五胎4人。由此得出结论：智力与胎次有关，胎次愈多智力愈差，第一胎智力最好。？？科研设计就是制订科研工作计划科研设计包括专业设计和统计设计两部分(高血压病因)为制订好统计设计-搜集数据的计划，有必要回顾一下统计学要点（附件）统计设计类型：·

2、实验研究因®果。动物实验证实病因/效应，如启东肝癌动物实验。正向推理·临床试验因®果。临床观察验证/探索[n小或回顾]，如新药"A脂"降脂。正向推理·调查研究果®因。疾病分布探索病因，如中山NPC病因。逆推理（置信度）【例】某研究所有这样一个研究目的：希望考察“A脂”的降血脂的疗效。拟选择40只小鼠作为实验研究对象，考察A脂（用20只小鼠）与公认有效的降血脂药物“洛伐他丁”（用20只小鼠）降低血脂的疗效之间的差别是否有统计学意义，以LDL（低密度脂蛋白）为评价疗效的主要指标。具体实施方法如下：·根据预实验和前人的经验，获得关于估计动物只数所需要的基本信息，并估

3、算出每个药物组所需要的最低小鼠数为20只，两个药物组共需要40只小鼠；先将小鼠喂以高脂饮食，使其达到高脂血症状态（称为造模），待造模成功（即指标LDL高于某特定数值）后，采取非人为的方法（即随机化法）将40只小鼠均分入A脂组和洛伐他丁组，分别服用相应药物一段时间（药物有规定的剂量和用法），测出每只小鼠LDL值的改变量（即用药前的LDL值减去用药后的LDL值）。选用适当的统计分析方法分析两组小鼠的LDL改变值，从而得出关于两种药物疗效之间差别是否具有统计学意义的结论。若两种药物疗效之间的差别无统计学意义，仅从降血脂的疗效角度看，可以初步认为：能用新药“A脂”取代

4、现在公认的降血脂药物“洛伐他丁”。主要内容：（1）选择什么作为受试对象（本例为小鼠）；（2）如何确定样本含量（应按已知条件和设计类型估计合适的样本含量，本例N=40）；（3）如何设立合适的对照组（本例以洛伐他丁药物为对照药）；（4）确定拟考察的实验因素（本例为药物的种类，即A脂与洛伐他丁）；（5）确定实验效应（本例通过测定血脂指标LDL的改变值来反映药物的疗效）；（6）采取科学的方法对受试对象分组进行分组，通常是完全随机化方法（即非人为因素影响的分组方法）；（7）确定合适的实验设计类型（本例将受试对象随机分为两组，称为成组设计）。·从这些内容中可以提炼出构建实

5、验设计的三大支柱：实验设计的三要素（受试对象、实验因素、实验效应）、实验设计的四原则（随机、对照、重复、均衡）和实验设计类型。12.2实验设计的三要素·“要素”即关键，缺一便不成为研究LuoNov08：【例】黑米皮对家兔动脉粥样硬化的抑制作用。（因素）（对象）（效应）12.2.2实验因素12.2.2与12.2.1位置对调·处理因素：根据研究目的确定的欲施加或欲观察的因素，简称处理或因素(factor)·实验性∕观察性：施加的或客观存在的(如婴儿母乳喂养)·处理∕协变∕混杂：LuoNov08：观察项目作用类别统计分类黑米皮、白米皮、对照外加因素研究因素、处理因素

6、（3水平）性别、体重内在因素混杂因素、协变量进食量偶然因素协变因素、协变量处理因素：研究的主要因素协变因素：影响处理因素效应的因素（协同效应）混杂因素：一是非研究因素（早有定论，如年龄、性别等）二是确实有作用（不均衡，目测判断∕P<0.05）·要求：(1)分清处理因素和混杂因素(2)保持处理因素恒定不变(3)尽量用单因素设计（控制／均衡协变因素）12.2.1受试对象2010-10-30羊城晚报：2006年起,河南省平顶山市将“幸福指数”作为考核官员的指标。《河南商报》11月29日报道平顶山市统计局长说“幸福指数高并不代表每个公民就幸福了，这只是通过统计学来测量

7、一个地方的社会综合发展状况”，…“把所有个体感受都加进来，都没法做指数了。”·受试对象：或称研究对象是处理因素作用的客体，是根据研究目的确定的研究总体·对象选择：（1）个体：动物、个人、器官（眼）（组织、细胞、分子－常忽略误差）（2）标准：（动物模型/人体）适应症：病种、病情、病程(大范围)纳入标准：同质性，反映平均效应（年龄、志愿、总分）排除标准：禁忌症，保证安全性（孕妇、器质性病变）剔除标准：误纳、新发禁忌症、信息缺乏（年龄虚报、新近怀孕、从未复诊）12.2.3实验效应·实验效应：是处理因素作用于受试对象的反应(response)和结局(outcome)·

8、效应指标：要求(1)客观性：效应指标要