临床试验数据分析的异方差模型中参数估计方法

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1、北京工业大学硕士学位论文临床试验数据分析的异方差模型中参数估计方法姓名：吕颖申请学位级别：硕士专业：概率论与数理统计指导教师：李寿梅;张忠占2003.5.1摘要摘要依从性作为临床试验中的一类重要解释变量，一直是医学研究中广为关注的研究对象．本文受B．EFRoN和D．FELDMAN的启发，利用他们的消胆胺对降低胆固醇水平的的双盲临床试验研究为背景，在他们提出的简单模型的基础上，探讨这类临床试验的统计分析方法，研究依从性对药物效果的真正影响，从而建立一个更符合实际的对照临床试验数据的异方差模型．根据

2、模型的特性，我们对控制组和治疗组的模型分别用最小二乘估计、拟似然估计及两步估计等方法来估计主要参数，由此得出反映依从性对药物疗效影响的参数的一种估计．在一般的条件下，证明了参数估计的大样本性质，主要是估计的渐进正态性．然后，利用生成的随机数据对模型的估计结果进行模拟，说明这种估计方法的良好陛质．关键词：拟似然；依从性；异方差模型；渐进正态性；临床试验。Ab8tractAbstractA8animportantexpla_ltory、miabkintheclinicaltrials，co如【pli

3、anceisastudyobjectconcernedwjdelyinmedicalstudyThisartjcki8in8piredbyB．EFRONandD．FELDMAN．ItappliestothedoubleIblindclinicaltrialasthe8tudybackgroundthatthedrugch01铭tyraminelowerschole8terolkvels_0nthebasisofthe8implemodelthattheygave，weputforwardmore

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6、epropertylincludingthe鹪ympoticalnormal“弘Thenwemakesonlesimulationstoilluminatepropetie8oftheesti】nationforbothlargesmapksizesandmoderateorsmall8mplesizes．Keyw．0rds：Pseud0_likelih00d；C0mpliallce；Heterosced鹊ticmodel；Asympotic-normality；C1inicaltrial．II

7、第l章绪论第1章绪论本文主要研究临床试验数据的异方差模型，异方差模型的例子常见于各种应用领域，如农业试验，生物试验，计量经济学，语言学等的研究中．随着对医学问题研究的深入，异方差模型越来越在临床医学研究中受到重视．在阐述本论文的思想和方法之前，首先了解一下临床试验的概况和异方差模型的发展及已有的研究成果．1．1临床试验的简介临床试验是对患有某种疾病的病人进行的前沿性研究，用于确定一种治疗方法，手术方法或治疗体制的有效性．临床试验可以是预防性或治疗性的．预防性试验是预防医学中要做的，它的目的是评价

8、预防处理的效果．治疗性试验是为比较新的疗法与现行的最好疗法而设计的．在典型的治疗性试验中把有类似特征的病人分成两组，一组用新的疗法，另一组用现行的疗法．后面的一组也叫控制组或对照组(cDn加l9rDup)．然后在同样的时间期内进行观察，以便看出哪一组的治疗效果比较好．在预防性试验中，一个组(打·mtment9m即)采用预防处理，另一组则不采用，在研究期间结束时，我们要探讨：对某种疾病采用了预防处理的组比起未加预防处理的组是否有较低的发病率．因此，预防试验和治疗试验在基本原贝Ⅱ上是相似的．整个临床