比较口服复方黄黛片+维甲酸和静脉亚砷酸+维甲酸治疗非高危急性早幼粒细胞白血病的有效

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1、项口名称：比较口服复方黄黛片+维甲酸和静脉亚神酸+维叩酸治疗非高危急性早幼粒细胞白血病的有效性的多中心、随机对照研究文件名称：项目方案（版本号：1.0；版本tl期：2013-10-1）比较口服复方黄黛片+维甲酸和静脉亚碑酸+维甲酸治疗非高危急性早幼粒细胞白血病的有效性的多中心随机对照研究项目编号研究单位北京大学人民医院科室血液科课题负责人黄晓军版本日期2013年10月1日版木号VI.0保密声明：木方案属于北京大学人民医院知识产权，所冇冇关研究信息均属保密资料，不允许拷贝。除参与木临床研究的研究人员、伦理委员会、研

2、究单位相关管理部门外，不得向其他任何人、任何单位透露。方案改动记录编号版本号修改日期撰写者/修改者改动的部分或页数11.02013-10-1黄晓军，主鸿鹄23456方案批准页本人同意本临床研究方案（版本号：1.0,版本日期：2013-10-1）,遵照赫尔辛基宣言及相应法规进行此项研究。临床研究负责单位：北京大学人民医院主要研究者签名：主要研究者姓名（打印）：黄晓军口期：年月口缩写表缩写词英文全称屮文全称APLacutepromyelocyticleukemia急性早幼粒细胞口血病AMLacutemyeloidle

3、ukemia急性髓性白血病C1Rcumulativeincidenceofrelapse累积复发率CRCompleteremission完金缓解DFSDisease-freesurvival无病存活EFSEvent-freesurvival无事件存活OSOver-allsurvival总体存活TRMTreatment-relatedmortality治疗相关死亡MRDminimalresidualdisease微小残留病NCCNTheNationalComprehensiveCancerNetwork美国国立综合

4、癌症网络ATRAAll-trans-retinoicacid维甲酸ATOarsenictrioxide亚碑酸PMLPromyelocyticleukemia早幼粒细胞

5、'

6、血病RARaRetinoicacidreceptoralpha维甲酸受体冃录方案批准页2缩写表3方案概要61.研究背景72.研究目的92.1主要冃的92.2次要目的93.研究设计94.受试者选择94.1入选标准94.2排除标准94.3提前退出试验标准94.4受试者招募95.干预措施116.研究过程116.1筛选期116.2随机入组116.3治疗

7、期126.4随访期146.5受试者提前退出研究187.研究检测项FI188.结局指标199.安全性考虑199.1不良事件209.3严重不良事件209.4记录与报告211.数据管理2210.1数据屮心221.2CRF设计与电子数据库构建2210.3数据管理计划与数据核查计划2210.4数据录入与数据核查2310.5锁定数据库与数据审核2311.统计分析2311.1统计分析计划书与统计软件232.2样木最的计算和推理2411.3分析数据集2411.4统计分析方法2412.质量控制253.1方案修改253.2培训261

8、2.3项目监查264.受试者保护2613.1伦理委员会2613.2获取受试者知情同意2713.3保密与隐私2714组织管理2715研究文件和记录的保存2716研究提前终止2817参考文献28附录AECOG评分标准31附录BWHO抗癌药物急性及亚急性毒性反应分级标准32附录CFACT-G生活质量评分量表（第四版）33方案概要研究题目：比较口服复方黄黛片+维甲酸和静脉亚呻酸+维甲酸治疗非高危急性早幼粒细胞白血病的有效性的多屮心、随机对照研究研究目的：比较口服复方黄黛片+维甲酸和静脉亚碑酸+维甲酸治疗非高危急性早幼粒细

9、胞白血病的冇效性研究设计：多中心随机对照临床试验研究人群：非高危急性早幼粒细胞白血病患者（初诊WBC<10X109/L）干预措施：1.干预组：口服复方黄黛片+维甲酸；2.对照组：静脉亚碑酸+维甲酸。随机化过程：采取中心化随机方案。受试者经过筛选，符合入组条件后按2:1比例随机分配进入试验组和对照组，随访24个月。观察指标：1.主要结局指标：2年时间点的无事件存活率（event-freesurvivalrate,EFS）o事件包括：治疗失败（诱导45天未达完全缓解、巩固3个月未达分子缓解）、复发（血液学复发或分子复

10、发）或任何原因导致死亡。2.安全性指标：治疗期间发生的不良事件及死亡事件。3.样本量：木研究为非劣性设计。假设对照组2年EFS为97%,干预组为87%,设a=0.025,P=0.2（把握度80%）,两组例数比例为2:1,考虑至I」10%的脱落率，随访时间2年，总体样本量为109例病人，干预组和对照组需要样本量分别为72例和37例。统计方法：本研究为前瞻性非劣性随机对照临床