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1、Daclizumab治疗MSⅡ期试验的阳性资料08062第一个PKU药的Ⅲ期试验成功Biomarin公司与MerckSerono公司协作开发的phenoptin(sapropterindmydroch1onide)(I)是在作苯酮尿症(PKU)治疗开发的唯一药物,Ⅲ期延伸试验中已显示阳性结果.(I)在美国FDA与欧盟EMEA都收到罕见病药提名,用于该适应症.Biomarin公司说,因FDA已给予快通道地位,故希望能在2007年年底前在美国获得上市许可证.目前,PKU患者的唯一治疗选择是一种医疗饮食,以降低血中的苯丙氨酸(Phe)水平,许多患者很难坚持.Bioma
2、rin公司希望(I)能在30～50的患者中有效,以帮助有效者放宽饮食限制.最新的采用(I)较高剂量每天20mg/的结果支持2006年3月采用(I)每天10mg/kg剂量的Ⅲ期试验的肯定发现.Biomarin公司说,设计延伸研究的目的是想在(I)的标签上确定扩大剂量范围为5～20mg,患者可先从较低剂量开始,然后可酌情增加剂量.这项Ⅲ期研究从欧洲及北美入选90例进行饮食控制的4～12岁的PKU患者.(I)达到了研究的主要终点,使Phe摄入量平均每天增加20.9mg/kg(P<0.001).一般来说,在试验结束时,患者的Phe摄入量可能是基线时的两倍,达到每日
3、平均43.8ng/kg,也就是大约正常饮食中的一半量,而仍保持控制的Phe血液水平.两项次要终点——血液Phe水平平均降低(P<0.001)及Phe补充的平均量(P<0.001),也已达到.(I)是6R—BH4(tetrahydrobiopterin,四氨生物蝶呤)合成的小分子药物.这种酶辅因子作用于苯丙氨酸羟化酶(PAH)以代谢Phe.PKU患者因一种罕见的基因突变而缺乏PAH酶.大多数含蛋白质的食物中的Phe,在未治疗的PKU患者积聚到高水平,导致智力迟钝,惊厥与颤抖等许多并发症.Scrip2007(3226)19(金伟秋摘)08063Rique
4、nt的Ⅲ期试验中期结果LaJolla公司的红斑狼疮药Riquent(abetimussodium)(I)在历经苦难后,终于在正在进行的Ⅲ期试验中得到可喜的中期结果.,有101例患者的资料显示,用(I)治疗8周后患者的双链DNA(dsDNA)抗体水平,与接受安慰剂的患者相比,有显着性下降(P<0.0001).众所周知,dsDNA抗体是狼疮的特征标志,其水平增高时,患者肾脏病复发率增加.结果表明,(I)剂量越高,dsDNA抗体水平降低也更多.(I)用于试验的剂量有3个:100,300及900mg.抗体水平下降的中位数分别是36%,489/6和669/6,各组都
5、比安慰剂组显着地更好.也研究了抗体达到预定的自基线水平下降者的患者百分比.900mg(I)组有38的患者的抗体水平下降50%或更多,而100mg(I)组是13.以临床的术语说,一般认为抗体水平下降10相当于肾脏病复发的人数降低六倍.该公司计划于今年5月在上海举行的第8届SLE国际大会上公布全部资料.公司说,它已与潜在的伙伴开始讨论有关事宜.Scrip2007(3241)21(金伟秋摘)08064Daclizumab治疗MSII期试验的阳性资料BiogenIdec与PDLBiopharma公司的daclizumab(I)在治疗复发性多发性硬化症(MS)的Ⅱ期试验中
6、显示有希望的结果,故两家公司现在计划开始进行一项评估其作为单药治疗时疗效的Ⅱ期研究.(I)是靶向活化T细胞上IL一2受体?33?的人源化单克隆抗体.其在CHOICE试验中达到了主要终点,(I)每二周2mg/kg的剂量治疗24周后,新的或扩大的钆造影剂增强的病变数目显着减少.有无钆造影剂增强病变存在是确诊MS的数项标准之一,患者的病史及临床检查以及实验室试验结果也很重要,单靠一项试验不能支持MS的诊断.BiogenIdec公司说,(I)是在作临床开发的唯一一个靶向II一2受体的MS治疗药.一般认为抑制II一2的结合可终止器官移植排斥及自身免疫性疾病中的促炎症性级联
7、反应.该公司说,(I)皮下注射的次数较目前的MS治疗药物的次数少,它能够每二周或每四周注射一次,而其他药物的治疗方案是自每天一次至每周注射三次.(I)的静脉注射针剂早已由Roche公司以商品名Zenaprex销售,用于预防肾移植患者的急性器官排斥.目前,MS领域中新药开发骤增.多年来,患者用干扰素治疗:如Biogen公司的Avonex及MerckSerono公司的Rebif(都是干扰素la),ScheringAG公司的Betaferon(干扰素1b)和Teva公司的Copaxone(glatirameracetate).最近加入的还有Elan/Biogen公司的
8、Tysabri(nata
