基因治疗研究进展论文

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1、基因治疗研究进展论文【摘要】基因治疗一种很有发展前途的高新技术。基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、心血管病、病毒感染及其它难治性疾病的有效手段，本文通过国内外相关文献的分析，从基因治疗(基因治疗的现状、肿瘤的基因治疗)、基因预防、基因治疗技术、基因治疗存在的问题和未来发展等进行综述。【关键词】基因治疗;基因预防;基因治疗技术;现状;问题和未来发展人类的疾病是由于其本身的基因的核苷酸发生变化有关。近年来，基因治疗作为一种安全的、新的疾病治疗手段，在一定程度上取得了重大进展。1基因治疗基因治疗(Gehrapy)是向靶细胞引入正常有功能的基因，以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷，从

2、而达到治疗疾病的目的，通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。简而言之.freell-1;(4)可在肠道及呼吸道内繁殖，其重组病毒可由静脉注射、肠道吸收或气管内滴注等多种方式给予，已达到有效的基因转移和治疗;(5)该载体没有包膜，不易被其补体所灭活，可直接在体内应用。2.2.1.3腺相关病毒载体腺相关病毒(Adenoassociatedvirus，AAV)单链DNA病毒，是一种缺陷型病毒，只有与腺病毒、单纯疱疹病毒等共感染时才能进行有效复制。与其他载体病毒相比：(1)AAV无致病性，并且在受染体上不会引发免疫反应;(2)宿主范围广，并可感染非分裂细胞;(3)AA

3、V载体可将外源基因定点整合到人类19号染色体长臂，基因表达稳定;(4)AAV是一种无包膜病毒，对各种理化处理稳定，易于分离纯化。腺相关病毒载体目前已应用于临床治疗囊性纤维化病。2.2.1.4牛痘苗病毒牛痘病毒(Vacciniavirus)是一种有包膜的双链DNA病毒，分子量大，180～220kb，可感染多种组织，其整合率低，可供短期的基因表达。牛痘苗病毒具有可感染静息期细胞、基因不整合在宿主染色体上、外源基因整体容量大等特点。主要缺点是引发免疫反应，使重复给药成问题。目前正在研制一种重组牛痘病毒载体，可插入并表达多个基因，易转染多种肿瘤细胞，并可高效表达目的基因。2.2.1

4、.5单纯疱疹病毒载体单纯疱疹病毒载体(Herpssimplexvirus，HSV)是一种长约152kb的双链DNA病毒，可在受染细胞的核中复制。HSV载体具有以下优点：(1)宿主细胞广泛;(2)病毒滴度高;(3)外源基因容量大;(4)对神经细胞具有嗜向性，可在神经元细胞中建立终生潜伏性感染。HSV载体的不足之处在于它的毒性。其它，人们利用肝炎病毒、HIV病毒作为载体直接注射肝叶获长期表达，但对其安全性还有待进一步证实。2.2.2噬菌体载体近年来，噬菌体因其高增殖、安全、大容量等特性而受到人们重视，但由于噬菌体缺乏对哺乳类细胞的趋向性而受到限制。利用M13噬菌体通过成纤维生长

5、因子(FGF)介导连接靶细胞，从而达到目标基因的转移。厌氧菌作为基因治疗的载体，具有肿瘤靶向性强、安全性高等特点，是一种新型的基因治疗载体。当厌氧菌携带具有治疗作用的目的基因时，可有效的抑制实体瘤细胞的生长。有人用双歧杆菌、乳酸杆菌和梭状芽孢等厌氧菌作为肿瘤基因治疗载体。3基因治疗存在的问题3.1人体基因治疗试验的危险性在没有完全解释人类基因组的运转机制，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前进行基因治疗是相当危险的。例如病毒感染的细胞，通常不只一种，这样，当病毒载体携带基因进入人体，它们改变的不仅是靶细胞。而且，当基因被加入DNA中时，也存在新基因加错地方的可能，因而导

6、致癌症或其它损害的危险;当DNA直接注入肿瘤，或使用脂质体传递系统时，也存在外来基因擅自进入生殖细胞(精子或卵子)而产生遗传变异的微小机会;转入的基因“过分表达”，合成过多原先没有的蛋白质产生危害的可能;转入的基因引起发炎或免疫反应的可能;特别是当试验重复时，病人的病毒会感染其他人或进入外界的可能。3.2社会和伦理问题基因诊断和治疗技术是未来医学中的主流技术,但它也是一把双刃剑。基因诊断中的道德问题包括基因取舍、基因歧视、基因隐私等;基因治疗中的道德问题包括基因设计、基因改造等。基因诊断和治疗要坚持的道德原则有人类尊严与平等原则、知情同意原则、科学性原则、优后原则和治病救人

7、原则等5。总的来说，基因疗法面临的问题与任何一个重大新技术发展时所面临的问题是一样的。这些技术能实现很多益处，但也会由于滥用而带来危害。3.3目前基因治疗所面临的问题基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。过去几年里，全球基因治疗临床试验取得了很大的进步。实际上，基因治疗也遇到了很多困难。目前尚存在很多根本性的问题：许多基因缺陷病的早期诊断还有困难;缺乏对靶细胞定向导入基因的技术;基因治疗载体的安全性和有效性问题6;导入基因的表达和调控问题;发现新