肿瘤基因治疗药物研究进展

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1、医学信息201O年5fl第23卷第5期摇床医学；；肿瘤基因治疗药物研究进展陈晓丽【摘要】肿瘤仍然是威胁人类生命的重大疾病之一，尽管化学疗法和放射疗法取得了一定的成果，但是这类疗法的安全性一直是让研究者头痛的问题，基因治疗药物的开发为肿瘤的治疗带来了新的希望。基因治疗药物主要有载体系统和治疗基因组成，安全的栽体系统和有效的治疗基因一直是该类药物开发的关键，本文对目前已取得的成果和开发的方向，以及对药物生产的安全性评价进行了综述。【关键词】基因治疗；载体系统；抑癌基因；安全评价Drugdevelopmentfore．ancergene

2、therapycHENXiao一{童[Abstract]Cancerremainsoneofleathaldiseaseforhumanbeing，althoughchemotherapyandradiationtherapyhassomesuccess，thesafetyofthesetherapieshasbeenaheadacheforresearchers．Genetherapydevelopmentprovideahewhopeforcancertreatment．Genetherapymainlyconsistofve

3、ctorsystemandtreatmentgene．Securevectorsystemandeffectivecuregeneshavebeenthekeytodrugdevelopment，resultsandthedirectionofdevelopment，aswellasthesafetyevaluationofdrugproductionhavebeensummarizedinthispaper．[Keywords]genetherapy；vectorsystem；targetgene；safetyevaluatio

4、n【中图分类号]R730．5【文献标识码】A【文章编号]1006—1959(2010)05—0073—02肿瘤目前的主要治疗方法有放射疗法，化学疗法，单这些疗法都存肿瘤的发生与原癌基因的激活，抑癌基因的失活，以及细胞凋亡因在严重的不良反应，并且化疗中的长期不良反应还会增加发生其它类型子相关基因的变异有关，故我们可以人为的恢复这些基因变异造成的后的肿瘤疾病。随病理深入研究，发现肿瘤是多基因疾病。基因疗法的深入果，使细胞生长恢复正常治疗肿瘤。P53基因家族[]是一个巨大抑癌基研究也给这些疾病的治疗带来了新的希望。基因治疗L1]改变细胞

5、遗传因家族，控制细胞凋亡，在肿瘤细胞中频繁发现它发生了突变，临床前实物质为基础的医学治疗。简单的说就是将正确的遗传物质导人靶细胞中验研究表明p53基因的导人能够调控细胞周期，诱导细胞凋亡，及抗血缓解疾病症状。目前该治疗技术的研究与开发已从针对过去罕见的单基管生成，从而有可能成为肿瘤治疗的有用基因。自1995年开始利用p53因病转向多基因疾病如恶性肿瘤，血液无序等遗传性疾病，以及艾滋病基因药物用于临床实验直到2006年，研究发现p53基因制品可以对二十等自生免疫性疾病。1990年，人类基因治疗小组委员会(HGTs)批准了多种肿瘤治疗

6、有作用[0]，如头颈癌，肺癌，卵巢癌等。第一个具有治疗作用基因治疗方案临床应用，并获得初步成功。随着研生长因子，受体，自杀基因，细胞因子等也是基因治疗药物的常用治究的不断深入，基因治疗药物也大量的进入临床研究，2003年，世界首个疗基因。钱光等人【9]利用siRNA序列成功封闭了小鼠的表达，可能可以。基因治疗产品一重组人p53腺病毒注射液获中国SFDA颁发的新药证抑制肿瘤血管生长从而抑制肿瘤细胞的增殖。张力等人[】。]体外实验研书，标志着第一个基因治疗药物问世。同时，该类药物的生产相关的质量究发现利用脂质体包裹反义胰岛素生长因子(

7、IGF—I)基因转人人肝癌控制方面也得到了规范，在该规范中对基因治疗药物也有了更加完善的细胞，发现反义IGF—I寡核苷酸可以抑制肝癌细胞的增殖、促进分化并定义。基因治疗药物主要是由载体系统与有治疗作用的基因组成。肿瘤诱导肿瘤细胞的凋亡，。Survinin基因[”]选择性的表达于肿瘤组织，在的发生是多种基因发生变化，不同水平的变异的复杂过程，也发现了越正常分化的细胞组织中无表达，该基因有抗细胞凋亡，促进细胞增殖作来越多的可以用于治疗作用的基因。随着病毒载体学，免疫学，药剂学，用，并发现其与细胞分化与关，还有它的高表达与肿瘤的多药耐药

8、呈正细胞生物学的不断发展，使发现更多更安全的载体能够有效的将治疗用相关，可以作为基因治疗很好的靶点。Teimoor等人L】]研究发现尿激酶基因特异的进入病变细胞内，达到抑制甚至治疗作用。基因治疗药物的型纤溶酶原激活因子受体(uPAR)启动子特异性的