中国血友病预防治疗现状和展望

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1、中国血友病预防治疗现状及展望目录中国血友病诊疗现状如何缩短国内外血友病治疗的差距百因止，血友病A预防治疗的首选目录中国血友病诊疗现状如何缩短国内外血友病治疗的差距百因止，血友病A预防治疗的首选中国血友病诊断率低中国注册血友病患者11,108名，远低于实际患病人数WorldFederationofHemophiliaReportontheANNUALGLOBALSURVEY2013,P14.2013WFH血友病管理指南122中国的人均八因子用量处于全球较低水平StonebrakerJS,etal.Haemophilia2010;16:33-46.IU/Capita人均用量中国血友病治疗率低中国

2、接受预防治疗的血友病患者不足10%曲艳吉,等.中国循证医学杂志2013;13(2):182-189.中国血友病致残率高ZhangL,LiH,ZhaoHetal.Haemophilia2003;9:696-702.ValentinoLA.JThrombHaemost2010;8(9):1895-1902.中国血友病患者关节残疾发生率高达77.7%1,2终身残疾急性出血滑膜内出血关节内出血慢性滑膜炎进展性关节病变滑膜增厚表面侵蚀，骨囊肿，关节腔狭窄关节腔完全消失滑膜变脆，形成绒毛状滑膜炎症，增生更易频繁关节出血目录中国血友病诊疗现状如何缩短国内外血友病治疗的差距百因止，血友病A预防治疗的首选如何

3、缩短国内外血友病治疗的差距治疗模式的转变预防治疗剂量的选择定期监测健康状况和疾病转归按需治疗导致关节严重损伤重度血友病患者90%以上的出血发生于关节部位，80%的关节积血发生部位位于：脚踝、膝盖、肘部由于出血已经发生，即使能够尽快止血，也可能造成关节肌肉的伤害；同一关节反复出血可能导致：肥厚性滑膜炎进行性软骨退化血友病性关节病关节功能永久性（不可逆）损害控制关节活动的肌肉渐渐萎缩，活动功能完全丧失；2013WFH血友病管理指南PowellJS.RecombinantfactorVIIIinthemanagementofhemophiliaA:currentuseandfuturepromis

4、e.TherClinRiskManag,5(2):391-402.2009出血治疗（按需治疗）预防任何自发性出血（预防治疗）1.治疗模式的转变预防治疗防止出血和关节损伤预防治疗防止了出血和关节的损坏，是以维持正常骨骼肌肉功能为目标的治疗。(第2级)预防治疗并不能使已有的关节损伤逆转，但降低出血频率，可能会减缓关节病变的进展并提高生活质量。2012年WFH血友病管理指南2013WFH血友病管理指南1.Manco-Johnsonetal,N.Engl.J.Med.,2007;357:5352.GringeriA.etal.JThrombHaemost9(4):700-710.2011两项随机对照

5、研究证实了预防治疗减少出血和关节损害的益处研究结果预防治疗按需治疗以关节为终点的研究1(JOS)(Manco-Johnson2007)总出血/年(中位数)关节出血/年(平均数)患者无关节损伤(MRI)1.2*0.63*93%*17.04.8955%ESPRIT研究2(Gringeri2011)总出血/年(中位数)关节出血/年(平均数)患者无关节损伤(MRI)4.01.071%12.05.526%*P<0.001预防治疗使不同患者群保持相对健康状态唐凌，吴润晖.中华儿科杂志2012;50(1):70-73.患者群目标一级预防治疗二级预防治疗三级预防治疗防止危及生命的出血√√√预防慢性关节疾病√

6、√防止残疾（正常上学和工作）√√√预防矫形手术√√改善个人/家庭生活质量√√√（疼痛）2.选择标准剂量预防治疗，年出血率更低L.Tang,R.Wu,J.Sun,X.Zhangetal.Short-termlow-dosesecondaryprophylaxisforsevere/moderatehaemophiliaAchildren,Hemophilia,2012ValentinoLA,MamonovV,HellmannAetal.JThrombHaemost.2012;10:359-367低剂量预防治疗年平均出血次数为6.8，不能完全预防关节损伤，标准剂量预防治疗年平均出血次数为1，能够

7、有效预防关节损伤。研究治疗平均出血次数/年平均凝血因子用量/年TangLetal1按需治疗1311238IU/公斤体重小剂量预防治疗16.81234IU/公斤体重ValentinoLAetal2标准剂量预防治疗215733IU/公斤体重2013WFH血友病管理指南指南推荐血友病A预防治疗用药方案2013WFH指南推荐方案：Malmö方案：每剂25-40IU/kg，每周3次Utrecht方案：每剂15-30IU