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1、创新药物研发及实施专利技术（新药）许可的途径医药技术与企业战略技术竞争地位决定制药公司能否持续发展技术竞争地位可分为五个层次：主导地位：以开发新化合物新药为主；优势地位：以开发衍生物、修饰物为主；有利地位：以开发新剂型、新适应症为主；守得住地位：提升工艺水平，降低成本；劣势地位：考虑向相关行业拓展或选择退出。中国药业公司如何快速获得技术竞争能力？？2主要内容国际创新药物研发的现状及趋势我国创新药物研发的路径实施专利技术（新药）许可的途径及方法3一、国际创新药物研发的现状及趋势创新药物研发的现状分析药物研发投入（动力及投资模式）
2、投/融资关键点药物研发面临的问题及挑战药物研发的新趋势456哪些部门投入新药研发？政府基金会及组织风险基金及投资机构企业制药企业大制药企业的研究所生物技术公司（多数为小型）……其他7新药研发投入美国中小药物研发公司投资模式政府资助Pre-VC:各类赞助天使基金等VC（VentureCapital）2000年3B250项/年与大公司的研究联盟1995：5.2B-----2001:11.2B早期：20M后期：40MIPO（OTCBB电子柜台NASDAQ-SCM）首次公开募股（InitialPublicOfferings，简称IPO
3、）8新药研发投入美国新药研发资金投入的分配新药发明82%产品改进18%发现阶段33%开发阶段67%临床前41.3%（化合物12、药效19.1、安全9.2）临床34.1%标准、QC、QA9.9%9新药研发的基本状况2002年按研发投入的公司排名10国外医药企业创新技术的四大特征全力控制药物创新的源头吸引最先进的研发技术和人才多学科的融合、交叉大量资金的投入用重金购并研究项目用重金购并培养研发人才用重金购并组建研发公司11辉瑞53亿10%默克29亿16%新药研发的动力投入—回报市场需求价格政策知识产权（专利）保护规范的游戏规则良好
4、的商业信誉……中国缺少产生重磅新药的环境！12新药研发投入13药物研发流程的管理问题学术企业CRO活动描述药物筛选项目流程管理问题靶点鉴别及确认(基本的生物学/生物化学/功能基因组学/生物信息学)筛选试验，X射线结晶学药物化学,SAR,改进药效,啮齿类动物体内试验,PK,代谢,毒理学,化合物选择第一次人体实验:安全性,耐受性,PK.20-80人给药大规模安全性及药效研究:1000-3000人给药多种检测方法:HTS,鉴定靶点,X射线结晶学,药物化学,以提高靶点精确度及确保先导化合物有效完整的毒理学(动物安全实验),化学流程,扩
5、大,IND,工艺形成,批量生产临床证据,剂量范围确定,早期副反应研究,200-300人给药向药管委提交材料,生产,上市后试验(IV期)早期药物发现30%成功率先导化合物鉴别65%成功率先导化合物优化55%成功率临床前过渡研究55%成功率I期临床试验70%成功率II期临床试验50%成功率III期临床试验65%成功率注册95%成功率应鼓励创新;研发科学家需要灵活的方法关注科学原理,发展计划及发展策略化合物筛选需要预先的各项活动场协调及管理密切关注发展计划及策略的细节关注产品的商标根据预期的产品特性来指导研究对注册方针及标准的足够重
6、视,注意时序及成本商标:增加特异性及精确度新药研发不同阶段成功的机率从经验判断到基于大量信息的综合评价14基础研究发现临床前临床I期临床II期临床III期FDA批准上市1%7%100%有效性与毒副作用比率毒副作用可预见性（基因芯片、化学基因组学）药理、代谢优化（计算机辅助设计）临床疗效优越性（药物基因组学）15新药研发的主要障碍（1996-2000年间的工业平均值）商业原因7%其它7%副作用30%缺乏药效21%毒性16%药代动力学56%改善R&D效率及成功率增加产品种类----新概念、新理论、新靶标缩短研发时间----改进项目
7、管理新技术减少后期失败率----尽早淘汰无前景项目增加品种范围----化学药与生物药并举维持经费投入----联盟伙伴16新药研发的基本状况生物医药研发的主要融资渠道17政府资金私人投资/捐赠风险投资股票/债券发行销售与并购信托与借贷18治疗性靶点鉴别靶点成熟度？先导化合物鉴别先导化合物是否合理？lead优化,非GLP毒理,代谢,药理毒理/药效是否理想蛋白质组学基因组学遗传学合成及组合化学生物技术天然产物放大的化学合成及明确的工艺临床前研究（GLP毒理学、ADME、安全性、药理学)临床剂量优化,安全性及药效研究药物是否否对人安全
8、/有效?临床安全性、耐受性、药代动力学及概念研究的证据是否可进入临床试验？临床药物生产生产成本，市场空间，定价产品上市后市场研究长期评估销售反馈？优化产品的生命周期新的配方及鉴定新药项目投/融资的关键点---你从哪里切入？？新科学进步新技术进展更先进的手段更多的药物靶标更好的
