血脂调节药物临床评价技术指导原则.pdf

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1、血脂调节药物临床评价技术指导原则1997年2月美国FDA发布2009年6月药审中心组织翻译先灵葆雅有限公司翻译北核协会审核药审中心最终核准目录I.介绍…………………………………………………..…………………………..1II1期研究……………………………………………..…………………………..2A．研究设计………………………………………..…………………………..2B．研究人群………………………………………..…………………………..2C．实施研究………………………………………..…………………………..2III..2期研究…………………………………………..………………………

2、…..3A．概述……………………………………………..…………………………..3B．2期研究早期…………………………………..…………………………..4C．2期研究后期…………………………………..…………………………..5IV3期研究…………………………………………..…………………………..5A．研究设计和设置……………………………..…………………………..5B．研究人员………………………………………..…………………………..6C．研究人群………………………………………..…………………………..6D．疗效评价………………………………………..…………………………..

3、7E．安全性评价…………………………………..…………………………..7F．患者随访时间推荐表………………………..…………………………..8G．统计分析……………………………………..…………………………..9V.推荐的专项研究………………..…………………..………………………..10A．阐明作用机制或模式的研究………………..……………………..…..10B．特殊人群研究…………………………………..…………………..…..10C．专项安全性试验……………………………..…………………..…..10附件一…………………………………..…………………………………………..

4、11样本量…………………………………..……………………..………………..11附件二：儿童用调节血脂药临床评价指导原则…………..………..………..12I、概述…………………………………..………………….…………………..12II、研究人群…………………………………..………..………………………..12III、在用于儿童试验开始前进行的药物研究.………..………………………..13IV、研究方案…………………………………..…………......………………..13血脂调节药物临床评价技术指导原则I.介绍A．“药品临床评价的基本考量”是本指导原则的重要随附文件，应在阅读

5、本指导原则之前参阅。它包含了适用于大部分药物不同类别在研药物研究的各种建议，并对每项具体指导原则中重复的内容达到删繁就简的目的。B．本指导原则主要针对影响脂类代谢的口服吸收药物。虽然其中包括许多建议也适用于非口服吸收药物，但针对这方面药物的临床研究申办方，还应该与FDA代谢与内分泌药品部取得联系以获取进一步指导。本指导原则仅涉及申请血脂调节的适应证的相关要求，而不涉及冠状动脉性心脏病的一级和二级预防、预防冠状动脉旁路移植术后的再狭窄、动脉粥样硬化的消退功能等适应证。FDA代谢与内分泌药品部希望能在近期另行发布针对这些问题的文件草案。C．血脂调节疗法的目的并不只是单纯的血脂调节

6、，还为了减少心血管疾病和/或与不正常的血脂水平有关的胰腺炎的发病率和死亡率。但我们的能力有限，只能在一定程度内推测特定血脂调节药在实现上述任一目标方面的价值。到目前为止，在以冠状动脉疗效作为终点评价指标的各种临床试验中，相关疾病风险的降低并不显著。相应地，血脂调节药在取得上市许可之前应该证明其具有相对较低的不良反应发生率。D．本指导原则的前提是根据现有合适的动物药理学和毒理学依据，证明拟定的人体药物研究的合理性（见毒理学和致畸试验指导原则）。希望药品研究申办方在执行研究方案前与FDA的代谢与内分泌药品部一起审阅其临床前研究计划。E．研究人员应该具有新药临床试验经验以及血脂调节

7、药的临床评价经验。F．只有患原发性高脂蛋白血症（HLP）的患者才能入选血脂调节药常规有效性评价的临床试验。继发性高脂蛋白血症患者则不能入选，因为血脂调节药一般用于原发性高脂蛋白血症患者的治疗，而继发性患者的试验结果不适用于评价原发性高脂蛋白血症的治疗效果。继发性高脂蛋白血症疗效的验证需要进行专项研究。G．每个治疗组都要在基线期和治疗期测定受试者的相关饮食情况和热量摄入，以及身体活动水平。要对饮食方案和药物疗法的依从性进行量化。1H．胆固醇和甘油三脂的实验室测定值应该按照美国胆固醇教育纲要中实验1室标准化